Białaczka mieloidalna u dzieci z zespołem Downa (myeloid leukemia in Down syndrome – ML-DS) charakteryzuje się bardzo dobrym rokowaniem, lecz jednocześnie istotną toksycznością leczenia oraz znaczną śmiertelnością związaną z terapią.

U dzieci z nawrotową ostrą białaczką rokowanie pozostaje niekorzystne, a dostępne schematy leczenia wznowy wiążą się z wysoką toksycznością, co podkreśla konieczność poszukiwania nowych strategii terapeutycznych. Przeciwciało przeciwko antygenowi CD38, izatuksymab (ang. isatuximab – ISA) dopuszczono do stosowania u dorosłych z nawrotowym lub opornym szpiczakiem plazmocytowym.

Od 1 października 2025 roku dzieci z hemofilią A w Polsce zyskały dostęp do przełomowych terapii – w tym leczenia podskórnego i ultra-długodziałających czynników krzepnięcia. To nie tylko większa skuteczność, ale też realna poprawa jakości życia i możliwość dopasowania leczenia do potrzeb każdego dziecka. Prof. Wojciech Młynarski w rozmowie z Ewą Podsiadły-Natorską.

Serdecznie zapraszamy do wysłuchania wypowiedzi prof. dr hab. n. med. Joanny Zawitkowskiej, która wskazuje na kluczową rolę współpracy pomiędzy hematologami dziecięcymi a specjalistami leczących dorosłych pacjentów. Integracja wiedzy i doświadczeń z obu tych obszarów stanowi obecnie jedno z najważniejszych wyzwań w hematologii klinicznej.

6 grudnia 2025 r. w Orlando zaprezentowane zostały cztery badania podczas 67. dorocznego Zjazdu Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego (ASH) pokazujące, że ponowne przyjrzenie się dotychczasowym praktykom może ujawnić potencjalne możliwości wdrożenia nowych strategii, które przyczynią się do optymalizacji opieki oraz poprawy wyników leczenia u pacjentów z chorobami hematologicznymi.

Zapraszamy do wysłuchania nagrania wywiadu z prof. dr. hab. n. med. Wojciechem Młynarskim, który podczas ostatniego Zjazdu Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów podkreślił kluczową rolę współpracy pomiędzy hematologami dorosłych i pediatrami.

Zapraszamy do zapoznania się z wypowiedzią prof. dr. hab. n. med. Tomasza Szczepańskiego na temat ostrej białaczki limfoblastycznej – choroby dotykającej zarówno dzieci, młodzież, jak i dorosłych.

Serdecznie zachęcamy do wysłuchania nagrania prof. Krzysztofa Kałwaka, w którym dzieli się on refleksjami zarówno na temat przyszłości terapii ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci i dorosłych, jak i współczesnych wyzwań w zakresie ograniczania toksyczności leczenia oraz ochrony jakości życia pacjentów.

Dzieci z otyłością, u których rozpoznano ostrą białaczkę limfoblastyczną lub chłoniaka limfoblastycznego (ang. acute lymphoblastic leukemia/lymphoma – ALL/LL), są obarczone zwiększonym ryzykiem wystąpienia żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (ang. venous thromboembolism – VTE).

Nawrotowa cytopenia wieku dziecięcego (Refractory Cytopenia of Childhood – RCC) to dobrze zdefiniowana postać niewydolności szpiku kostnego, charakteryzująca się utrzymującą się cytopenią, dysplastycznymi zmianami oraz charakterystycznym obrazem histopatologicznym szpiku.

Ciężka aplazja szpiku (ang. Severe Aplastic Anemia – SAA) to rzadka, zagrażająca życiu choroba, charakteryzująca się nabytą pancytopenią oraz hipocelularnym szpikiem kostnym.

Rekomendacje opracowane przez grupę ekspertów Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej przedstawiają kompleksowe i praktyczne wytyczne dotyczące stosowania terapii indukcji tolerancji immunologicznej (ITI) u dzieci z hemofilią A i inhibitorem czynnika VIII (FVIII). 

U dzieci z hemofilią ryzyko krwawień środczaszkowych jest znacząco wyższe w porównaniu do populacji dzieci zdrowych. Konsekwencje krwawienia do CUN u dzieci z hemofilią mogą być bardzo poważne, od ostrych uszkodzeń neurologicznych poprzez długotrwałą niepełnosprawność, nawet do zgonu.

U chorych na hemofilię większość krwawień występuje w obrębie narządu ruchu. Wylewy do stawów prowadzą do rozwoju nieodwracalnej i postępującej artropatii hemofilowej. W tej grupie chorych obserwuje się także zmniejszoną gęstość mineralną kości oraz zwiększone ryzyko złamań. Patogeneza zmniejszonej gęstości mineralnej kości u chorych na hemofilię nie została wyjaśniona. Wydaje się, że może do niej dochodzić wskutek zmniejszonej aktywności fizycznej, niskiego poziomu witaminy B12, zwiększonej utarty wapnia z moczem oraz zakażeń wirusowych. Zmniejszona gęstość mineralna kości u pacjentów z hemofilią może także wynikać z zaburzenia równowagi pomiędzy osteoblastami a osteoklastami wnikającego z niedoboru czynników krzepnięcia.

Zapraszamy do zapoznania się z wypowiedzią prof. dr. hab. n. med. Tomasza Urasińskiego z Kliniki Pediatrii, Hemato-Onkologii i Gastroenterologii Dziecięcej Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie na temat czynników ryzyka żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej u dzieci.

Naprawa błędnie sparowanych zasad azotowych (DNA mismatch repair – MMR) jest niezbędna dla stabilności genomu. Błędy niedopasowania podczas replikacji DNA są rozpoznawane i naprawiane przez system MMR i polimerazy DNA.

W przebiegu nowotworów charakterystyczne jest rozregulowanie hemostazy, polegające na występowaniu stanów prozakrzepowych. Badania dotyczące zaburzeń zakrzepowo-zatorowych związanych z nowotworami, wskazują na miejscową i systemową aktywację przez komórki nowotworowe kaskady krzepnięcia, co zwiększa ryzyko zakrzepicy i znacznie komplikuje proces leczenia.

Leczenie pacjentów z hemofilią A wymaga wiedzy i doświadczenia. Chorzy mogą trafić z krwawieniami do szpitali, w których wiedza na temat leczenia skaz krwotocznych i innowacyjnych terapii może być bardzo ograniczona. Niniejszy artykuł przedstawia praktyczne algorytmy postępowania, które mogą być zastosowane w nagłych sytuacjach przez lekarzy niebędących specjalistami hematologii, u pacjentów z hemofilią powikłaną i niepowikłaną inhibitorem, leczonych czynnikami krzepnięcia i stosujących profilaktykę emicizumabem. Grupa ekspertów zgodziła się na przygotowanie prostych algorytmów, łatwych do zastosowania w oparciu o międzynarodowe zalecenia i własne doświadczenia kliniczne.

W piątek, 18 października na stronie Centrali Narodowego Funduszu Zdrowia opublikowano komunikat ws. nowej terapii lekowej dla pacjentów z hemofilią.