W ostatnich latach terapia genowa stała się jednym z najważniejszych kierunków rozwoju leczenia chorób rzadkich, w tym wrodzonych skaz krwotocznych. BBM-H901 (dalnacogene ponparvovec) to terapia genowa przeznaczona dla dorosłych pacjentów z umiarkowaną i ciężką hemofilią B. Produkt ten został zatwierdzony w Chinach kontynentalnych w kwietniu 2025 roku, a następnie uzyskał także dopuszczenie w Makau w marcu 2026 roku.

Zapraszamy do obejrzenia nagrania wywiadu z prof. dr. hab. n. med. Pawłem Łaguną, który prezentuje najnowsze doniesienia z zakresu leczenia hemofilii u dzieci, omawia wprowadzenie innowacyjnych terapii oraz wyzwania stojące przed lekarzami w doborze optymalnych strategii terapeutycznych w świetle dynamicznie rozwijających się możliwości terapeutycznych.

Serdecznie zapraszamy do obejrzenia nagrania wywiadu z prof. dr. n. med. Janem Styczyńskim, w którym prezentuje on najważniejsze osiągnięcia i perspektywy w leczeniu chorób hematologicznych i onkologicznych u dzieci, omawiając zarówno najnowsze możliwości terapeutyczne, jak i wyzwania stojące przed polskim systemem opieki zdrowotnej.

Zapraszamy do obejrzenia nagrania wywiadu z prof. dr hab. n. med. Zawitkowską, która podsumowuje najważniejsze doniesienia ostatniego roku w onkologii i hematologii dziecięcej, zwracając szczególną uwagę na dynamiczny rozwój terapii w hemofilii, nowe możliwości leczenia białaczek i chłoniaków oraz znaczenie aktywności młodych badaczy na arenie międzynarodowej. 

Od 1 października 2025 roku dzieci z hemofilią A w Polsce zyskały dostęp do przełomowych terapii – w tym leczenia podskórnego i ultra-długodziałających czynników krzepnięcia. To nie tylko większa skuteczność, ale też realna poprawa jakości życia i możliwość dopasowania leczenia do potrzeb każdego dziecka. Prof. Wojciech Młynarski w rozmowie z Ewą Podsiadły-Natorską.

Zapraszamy do wysłuchania nagrania wywiadu z prof. dr. hab. n. med. Wojciechem Młynarskim, który podczas ostatniego Zjazdu Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów podkreślił kluczową rolę współpracy pomiędzy hematologami dorosłych i pediatrami.

Ciężka aplazja szpiku (ang. Severe Aplastic Anemia – SAA) to rzadka, zagrażająca życiu choroba, charakteryzująca się nabytą pancytopenią oraz hipocelularnym szpikiem kostnym.

Rekomendacje opracowane przez grupę ekspertów Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej przedstawiają kompleksowe i praktyczne wytyczne dotyczące stosowania terapii indukcji tolerancji immunologicznej (ITI) u dzieci z hemofilią A i inhibitorem czynnika VIII (FVIII). 

U dzieci z hemofilią ryzyko krwawień środczaszkowych jest znacząco wyższe w porównaniu do populacji dzieci zdrowych. Konsekwencje krwawienia do CUN u dzieci z hemofilią mogą być bardzo poważne, od ostrych uszkodzeń neurologicznych poprzez długotrwałą niepełnosprawność, nawet do zgonu.

U chorych na hemofilię większość krwawień występuje w obrębie narządu ruchu. Wylewy do stawów prowadzą do rozwoju nieodwracalnej i postępującej artropatii hemofilowej. W tej grupie chorych obserwuje się także zmniejszoną gęstość mineralną kości oraz zwiększone ryzyko złamań. Patogeneza zmniejszonej gęstości mineralnej kości u chorych na hemofilię nie została wyjaśniona. Wydaje się, że może do niej dochodzić wskutek zmniejszonej aktywności fizycznej, niskiego poziomu witaminy B12, zwiększonej utarty wapnia z moczem oraz zakażeń wirusowych. Zmniejszona gęstość mineralna kości u pacjentów z hemofilią może także wynikać z zaburzenia równowagi pomiędzy osteoblastami a osteoklastami wnikającego z niedoboru czynników krzepnięcia.

Zapraszamy do zapoznania się z wypowiedzią prof. dr. hab. n. med. Tomasza Urasińskiego z Kliniki Pediatrii, Hemato-Onkologii i Gastroenterologii Dziecięcej Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie na temat czynników ryzyka żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej u dzieci.

Leczenie pacjentów z hemofilią A wymaga wiedzy i doświadczenia. Chorzy mogą trafić z krwawieniami do szpitali, w których wiedza na temat leczenia skaz krwotocznych i innowacyjnych terapii może być bardzo ograniczona. Niniejszy artykuł przedstawia praktyczne algorytmy postępowania, które mogą być zastosowane w nagłych sytuacjach przez lekarzy niebędących specjalistami hematologii, u pacjentów z hemofilią powikłaną i niepowikłaną inhibitorem, leczonych czynnikami krzepnięcia i stosujących profilaktykę emicizumabem. Grupa ekspertów zgodziła się na przygotowanie prostych algorytmów, łatwych do zastosowania w oparciu o międzynarodowe zalecenia i własne doświadczenia kliniczne.

W piątek, 18 października na stronie Centrali Narodowego Funduszu Zdrowia opublikowano komunikat ws. nowej terapii lekowej dla pacjentów z hemofilią.

Dane literaturowe dotyczące porównania wyników leczenia młodzieży z ostrą białaczką szpikową (AML) do wyników osiąganych u dzieci młodszych nie są jednoznaczne. Doktor Katarzyna Pawińska-Wasikowska przeprowadziła retrospektywne badanie obejmujące pacjentów pediatrycznych z AML, leczonych w ośrodkach Polskiej Pediatrycznej Grupy ds Leczenia białaczek i Chłoniaków (PPGLBC) w latach 2015-2022.

Gentuzumab ozogamycyny (GO) to pierwszy lek celowany zarejestrowany w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (acute myeloid leukemia), jest przeciwciałem monoklonalnym przeciw CD33 połączonym z cytokosyczną kalicheamycyną.

Ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B u niemowląt (B-ALL) jest rzadką, ale agresywną postacią białaczki. Cechuje się hiperleukocytozą, często lokalizacją pozaszpikową choroby i rearanżacjami KMT2A (KMT2A-r).

Ostra białaczka limfoblastyczna T-komórkowa (T-ALL) i chłoniak limfoblastyczny T-komórkowy (T-LBL) to bardzo agresywne nowotwory, które wykazują oporność na pierwotne leczenie lub nawracają w 10-20%. Postępowanie wówczas powinno obejmować także pozastandardowe metody terapeutyczne, w tym ewentualne leczenie ukierunkowane na zmiany molekularne.