Nowotwory układu krwiotwórczego

Niezadowalająca wczesna odpowiedź na leczenie u dzieci z chłoniakiem limfoblastycznym z limfocytów T (T-cell lymphoblastic lymphoma – T-LBL) wiąże się z niekorzystnym rokowaniem. W wieloośrodkowym prospektywnym badaniu oceniono skuteczność protokołu Chinese Children’s Cancer Group (CCCG) LBL-2016, uwzględniającego modyfikację intensywności leczenia na podstawie wczesnej odpowiedzi terapeutycznej, oraz przeanalizowano kliniczne i molekularne czynniki rokownicze u dzieci z T-LBL. 

Nawrót ostrej białaczki limfoblastycznej B-komórkowej (B-cell acute lymphoblastic leukemia – B-ALL) pozostaje jedną z głównych przyczyn niepowodzenia leczenia i wiąże się z istotnie gorszym rokowaniem niż choroba pierwotna. Rozwój immunoterapii, zwłaszcza zastosowanie blinatumomabu, stworzył możliwość ograniczenia intensywności chemioterapii reindukcyjnej przy jednoczesnym zachowaniu wysokiej skuteczności leczenia oraz zmniejszeniu toksyczności. 

Ostra białaczka limfoblastyczna niemowlęca z rearanżacją genu KMT2A (KMT2A-rearranged acute lymphoblastic leukemia – KMT2A-r ALL) charakteryzuje się niekorzystnym rokowaniem. Włączenie blinatumomabu do standardowej chemioterapii stosowanej u niemowląt z KMT2A-r ALL poprawiło krótkoterminowe wyniki leczenia.

20 marca 2026 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła stosowanie niwolumabu (Opdivo, Bristol Myers Squibb) w połączeniu z doksorubicyną, winblastyną i dakarbazyną (schemat chemioterapii AVD) w leczeniu dorosłych oraz dzieci w wieku od 12 lat z wcześniej nieleczonym klasycznym chłoniakiem Hodgkina (cHL) w stadium III lub IV.

Transfuzje z wykorzystaniem koncentratów granulocytarnych (KG) mogą być stosowane w przypadku neutropenii u dzieci z zakażeniami nieodpowiadającymi na leczenie przeciwdrobnoustrojowe. Kliniczna skuteczność tej metody nie jest jednak w pełni ustalona.

Serdecznie zapraszamy do obejrzenia nagrania wywiadu z prof. dr. n. med. Janem Styczyńskim, w którym prezentuje on najważniejsze osiągnięcia i perspektywy w leczeniu chorób hematologicznych i onkologicznych u dzieci, omawiając zarówno najnowsze możliwości terapeutyczne, jak i wyzwania stojące przed polskim systemem opieki zdrowotnej.

Serdecznie zapraszamy do obejrzenia nagrania wywiadu z prof. dr. n. med. Tomaszem Szczepańskim, który podczas konferencji „Co nowego w onkologii i hematologii dziecięcej” omówił istotne nowości terapeutyczne w leczeniu nowotworów oraz chorób hematologicznych u najmłodszych pacjentów.

Ostra białaczka limfoblastyczna z komórek T (T-ALL) stanowi agresywną chorobę nowotworową odpowiadającą za 25% przypadków ALL u dorosłych i 15% u dzieci. Pomimo znacznej poprawy wyników leczenia dzięki intensywnym protokołom terapeutycznym, wskaźniki wyleczenia pozostają niewystarczające – poniżej 60% dla dorosłych i 85% dla dzieci. Szczególnie niekorzystne rokowanie charakteryzuje pacjentów z chorobą oporną lub nawrotową, co uzasadnia poszukiwanie nowych markerów predykcyjnych nawrotu oraz innowacyjnych terapii celowanych.

Białaczka mieloidalna u dzieci z zespołem Downa (myeloid leukemia in Down syndrome – ML-DS) charakteryzuje się bardzo dobrym rokowaniem, lecz jednocześnie istotną toksycznością leczenia oraz znaczną śmiertelnością związaną z terapią.

U dzieci z nawrotową ostrą białaczką rokowanie pozostaje niekorzystne, a dostępne schematy leczenia wznowy wiążą się z wysoką toksycznością, co podkreśla konieczność poszukiwania nowych strategii terapeutycznych. Przeciwciało przeciwko antygenowi CD38, izatuksymab (ang. isatuximab – ISA) dopuszczono do stosowania u dorosłych z nawrotowym lub opornym szpiczakiem plazmocytowym.

Serdecznie zapraszamy do wysłuchania wypowiedzi prof. dr hab. n. med. Joanny Zawitkowskiej, która wskazuje na kluczową rolę współpracy pomiędzy hematologami dziecięcymi a specjalistami leczących dorosłych pacjentów. Integracja wiedzy i doświadczeń z obu tych obszarów stanowi obecnie jedno z najważniejszych wyzwań w hematologii klinicznej.

6 grudnia 2025 r. w Orlando zaprezentowane zostały cztery badania podczas 67. dorocznego Zjazdu Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego (ASH) pokazujące, że ponowne przyjrzenie się dotychczasowym praktykom może ujawnić potencjalne możliwości wdrożenia nowych strategii, które przyczynią się do optymalizacji opieki oraz poprawy wyników leczenia u pacjentów z chorobami hematologicznymi.

Zapraszamy do wysłuchania nagrania wywiadu z prof. dr. hab. n. med. Wojciechem Młynarskim, który podczas ostatniego Zjazdu Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów podkreślił kluczową rolę współpracy pomiędzy hematologami dorosłych i pediatrami.

Zapraszamy do zapoznania się z wypowiedzią prof. dr. hab. n. med. Tomasza Szczepańskiego na temat ostrej białaczki limfoblastycznej – choroby dotykającej zarówno dzieci, młodzież, jak i dorosłych.

We wrześniu 2025 roku Światowa Organizacja Zdrowia (WHO) opublikowała Streszczenie wykonawcze sprawozdania 25. Komitetu Ekspertów WHO ds. Wyboru i Stosowania Leków Podstawowych. W dokumencie tym blinatumomab został włączony na Listę Leków Podstawowych (EML) oraz Listę Leków Podstawowych dla Dzieci (EMLc) w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej z prekursorów limfocytów B (BCP-ALL) u dorosłych i dzieci.

Serdecznie zachęcamy do wysłuchania nagrania prof. Krzysztofa Kałwaka, w którym dzieli się on refleksjami zarówno na temat przyszłości terapii ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci i dorosłych, jak i współczesnych wyzwań w zakresie ograniczania toksyczności leczenia oraz ochrony jakości życia pacjentów.

Dzieci z otyłością, u których rozpoznano ostrą białaczkę limfoblastyczną lub chłoniaka limfoblastycznego (ang. acute lymphoblastic leukemia/lymphoma – ALL/LL), są obarczone zwiększonym ryzykiem wystąpienia żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (ang. venous thromboembolism – VTE).

Nawrotowa cytopenia wieku dziecięcego (Refractory Cytopenia of Childhood – RCC) to dobrze zdefiniowana postać niewydolności szpiku kostnego, charakteryzująca się utrzymującą się cytopenią, dysplastycznymi zmianami oraz charakterystycznym obrazem histopatologicznym szpiku.

Gen IKZF1 koduje białko IKAROS, które działa jako supresor nowotworowy w ostrej białaczce limfoblastycznej komórek T (T-ALL). Utrata funkcji IKAROS jest powiązana z T-ALL wysokiego ryzyka. Chociaż wiadomo, że IKAROS może tłumić transkrypcję poprzez rekrutację deacetylazy histonów 1 (HDAC1), mechanizmy, za pomocą których IKAROS pełni swoją funkcję supresora nowotworowego poprzez heterochromatynę, były w dużej mierze nieznane. Najnowsze badania rzucają światło na kluczowe role IKAROS i HDAC1 w globalnej regulacji heterochromatyny i tłumienia transkrypcji w T-ALL.

Celem badania było zidentyfikowanie genetycznych czynników determinujących odpowiedź na terapię u dzieci z białaczką ETV6::RUNX1, drugim najczęściej występującym typem ostrej białaczki limfoblastycznej (B-ALL) u dzieci. Pomimo ogólnie niskiego ryzyka nawrotu, znacząca część nawrotów B-ALL występuje w tym podtypie ze względu na jego stosunkowo wysoką częstość występowania.