Nowotwory układu krwiotwórczego

20 marca 2026 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła stosowanie niwolumabu (Opdivo, Bristol Myers Squibb) w połączeniu z doksorubicyną, winblastyną i dakarbazyną (schemat chemioterapii AVD) w leczeniu dorosłych oraz dzieci w wieku od 12 lat z wcześniej nieleczonym klasycznym chłoniakiem Hodgkina (cHL) w stadium III lub IV.

Transfuzje z wykorzystaniem koncentratów granulocytarnych (KG) mogą być stosowane w przypadku neutropenii u dzieci z zakażeniami nieodpowiadającymi na leczenie przeciwdrobnoustrojowe. Kliniczna skuteczność tej metody nie jest jednak w pełni ustalona.

Serdecznie zapraszamy do obejrzenia nagrania wywiadu z prof. dr. n. med. Janem Styczyńskim, w którym prezentuje on najważniejsze osiągnięcia i perspektywy w leczeniu chorób hematologicznych i onkologicznych u dzieci, omawiając zarówno najnowsze możliwości terapeutyczne, jak i wyzwania stojące przed polskim systemem opieki zdrowotnej.

Serdecznie zapraszamy do obejrzenia nagrania wywiadu z prof. dr. n. med. Tomaszem Szczepańskim, który podczas konferencji „Co nowego w onkologii i hematologii dziecięcej” omówił istotne nowości terapeutyczne w leczeniu nowotworów oraz chorób hematologicznych u najmłodszych pacjentów.

Ostra białaczka limfoblastyczna z komórek T (T-ALL) stanowi agresywną chorobę nowotworową odpowiadającą za 25% przypadków ALL u dorosłych i 15% u dzieci. Pomimo znacznej poprawy wyników leczenia dzięki intensywnym protokołom terapeutycznym, wskaźniki wyleczenia pozostają niewystarczające – poniżej 60% dla dorosłych i 85% dla dzieci. Szczególnie niekorzystne rokowanie charakteryzuje pacjentów z chorobą oporną lub nawrotową, co uzasadnia poszukiwanie nowych markerów predykcyjnych nawrotu oraz innowacyjnych terapii celowanych.

Białaczka mieloidalna u dzieci z zespołem Downa (myeloid leukemia in Down syndrome – ML-DS) charakteryzuje się bardzo dobrym rokowaniem, lecz jednocześnie istotną toksycznością leczenia oraz znaczną śmiertelnością związaną z terapią.

U dzieci z nawrotową ostrą białaczką rokowanie pozostaje niekorzystne, a dostępne schematy leczenia wznowy wiążą się z wysoką toksycznością, co podkreśla konieczność poszukiwania nowych strategii terapeutycznych. Przeciwciało przeciwko antygenowi CD38, izatuksymab (ang. isatuximab – ISA) dopuszczono do stosowania u dorosłych z nawrotowym lub opornym szpiczakiem plazmocytowym.

Serdecznie zapraszamy do wysłuchania wypowiedzi prof. dr hab. n. med. Joanny Zawitkowskiej, która wskazuje na kluczową rolę współpracy pomiędzy hematologami dziecięcymi a specjalistami leczących dorosłych pacjentów. Integracja wiedzy i doświadczeń z obu tych obszarów stanowi obecnie jedno z najważniejszych wyzwań w hematologii klinicznej.

6 grudnia 2025 r. w Orlando zaprezentowane zostały cztery badania podczas 67. dorocznego Zjazdu Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego (ASH) pokazujące, że ponowne przyjrzenie się dotychczasowym praktykom może ujawnić potencjalne możliwości wdrożenia nowych strategii, które przyczynią się do optymalizacji opieki oraz poprawy wyników leczenia u pacjentów z chorobami hematologicznymi.

Zapraszamy do wysłuchania nagrania wywiadu z prof. dr. hab. n. med. Wojciechem Młynarskim, który podczas ostatniego Zjazdu Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów podkreślił kluczową rolę współpracy pomiędzy hematologami dorosłych i pediatrami.

Zapraszamy do zapoznania się z wypowiedzią prof. dr. hab. n. med. Tomasza Szczepańskiego na temat ostrej białaczki limfoblastycznej – choroby dotykającej zarówno dzieci, młodzież, jak i dorosłych.

We wrześniu 2025 roku Światowa Organizacja Zdrowia (WHO) opublikowała Streszczenie wykonawcze sprawozdania 25. Komitetu Ekspertów WHO ds. Wyboru i Stosowania Leków Podstawowych. W dokumencie tym blinatumomab został włączony na Listę Leków Podstawowych (EML) oraz Listę Leków Podstawowych dla Dzieci (EMLc) w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej z prekursorów limfocytów B (BCP-ALL) u dorosłych i dzieci.

Serdecznie zachęcamy do wysłuchania nagrania prof. Krzysztofa Kałwaka, w którym dzieli się on refleksjami zarówno na temat przyszłości terapii ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci i dorosłych, jak i współczesnych wyzwań w zakresie ograniczania toksyczności leczenia oraz ochrony jakości życia pacjentów.

Dzieci z otyłością, u których rozpoznano ostrą białaczkę limfoblastyczną lub chłoniaka limfoblastycznego (ang. acute lymphoblastic leukemia/lymphoma – ALL/LL), są obarczone zwiększonym ryzykiem wystąpienia żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (ang. venous thromboembolism – VTE).

Nawrotowa cytopenia wieku dziecięcego (Refractory Cytopenia of Childhood – RCC) to dobrze zdefiniowana postać niewydolności szpiku kostnego, charakteryzująca się utrzymującą się cytopenią, dysplastycznymi zmianami oraz charakterystycznym obrazem histopatologicznym szpiku.

Gen IKZF1 koduje białko IKAROS, które działa jako supresor nowotworowy w ostrej białaczce limfoblastycznej komórek T (T-ALL). Utrata funkcji IKAROS jest powiązana z T-ALL wysokiego ryzyka. Chociaż wiadomo, że IKAROS może tłumić transkrypcję poprzez rekrutację deacetylazy histonów 1 (HDAC1), mechanizmy, za pomocą których IKAROS pełni swoją funkcję supresora nowotworowego poprzez heterochromatynę, były w dużej mierze nieznane. Najnowsze badania rzucają światło na kluczowe role IKAROS i HDAC1 w globalnej regulacji heterochromatyny i tłumienia transkrypcji w T-ALL.

Celem badania było zidentyfikowanie genetycznych czynników determinujących odpowiedź na terapię u dzieci z białaczką ETV6::RUNX1, drugim najczęściej występującym typem ostrej białaczki limfoblastycznej (B-ALL) u dzieci. Pomimo ogólnie niskiego ryzyka nawrotu, znacząca część nawrotów B-ALL występuje w tym podtypie ze względu na jego stosunkowo wysoką częstość występowania.

Konferencja EHA w Mediolanie ponownie zgromadziła ekspertów z całego świata. Prof. Wojciech Młynarski, w wypowiedzi podsumowującej wydarzenie, podkreślił, że tegoroczne obrady były niezwykle istotne nie tylko dla hematologii dorosłych, ale również dla pediatrycznej onkohematologii. Szczególną uwagę zwróciła sesja poświęcona opiece nad pacjentami hematologicznymi w warunkach kryzysu, nawiązująca do trwającej wojny w Ukrainie. 

W czasie tegorocznego kongresu Europejskiego Towarzystwa Hematologii (EHA 2025) uwagę środowiska medycznego przyciągnęły liczne prezentacje dotyczące ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL), jak również dynamiczny rozwój terapii CAR-T. Dr n. med. Aleksandra Oszer podkreśliła w swojej wypowiedzi znaczenie doniesień zarówno z obszaru hematologii onkologicznej, jak i nieonkologicznej, wskazując na potencjał rozwojowy terapii komórkowych, w szczególności dotyczących cilta-cel.

Wskaźniki pięcioletniego przeżycia dla pacjentów pediatrycznych z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) przekraczają 90%, jednak nawroty dotykają 10-20% pacjentów i pozostają główną przyczyną zgonów. Zmiany w genie supresorowym nowotworu IKZF1, kodującym limfoidalny czynnik transkrypcyjny IKAROS, są związane ze zwiększonym ryzykiem nawrotu, nawet w kontekście terapii ukierunkowanej na ryzyko.