Nowotwory układu krwiotwórczego

W pracy opublikowanej w Cancers autorzy z MD Anderson Cancer Center w Teksasie przedstawili retrospektywną analizę bezpieczeństwa i skuteczności wenetoklaksu w leczeniu ALL/LBL w populacji dziecięcej i młodych dorosłych (AYA). Celem tego badania było dostarczenie dowodów na to, że wenetoklaks jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu pacjentów pediatrycznych z ALL/LBL i powinien być rozważany, zarówno w fazie nawrotu choroby jak i w fazie początkowej.

Zespół lizy guza (TLS) jest częstym i śmiertelnym powikłaniem nowotworów układu krwiotwórczego u dzieci. Pacjenci, którzy są najbardziej narażeni na wystąpienie zespołu lizy guza to chorzy z agresywnie rozwijającymi się nowotworami, takimi jak ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) oraz chłoniak Burkitta. Zespół lizy guza spowodowany jest nagłym, szybkim rozpadem komórek nowotworowych w wyniku którego dochodzi do uwalniania się substancji wewnątrzkomórkowych. 

Dzieci, u których rozpoznano ostrą białaczkę limfoblastyczną (ang. acute lymphoblastic leukemia; ALL), znajdują się w grupie zwiększonego ryzyka otyłości. Otyłość z kolei jest powiązana z gorszym przeżyciem całkowitym. W przytaczanej pracy badano wpływ otyłości oraz poziomu adipocytokin na krótkoterminowe wyniki leczenia ALL. 

Rozpoznanie dziecięcego MDS jest bardzo trudne i wymaga oprócz kompleksowych badań diagnostycznych także wykluczenia zaburzeń konstytucyjnych o podobnym przebiegu klinicznym. Diagnostyka genetyczna zespołów mielodysplastycznych u dzieci nie powinna opierać się wyłącznie na badaniu kariotypu czy badaniu FISH, ponieważ aberracje chromosomowe pojawiają się tylko u około 10% chorych. Najczęściej będzie to monosomia chromosomu 7 pary, rzadziej delecja długiego ramienia chromosomu 20 i 5 pary czy trisomia chromosomu 8 pary.  

Zapraszamy do obejrzenia rozmowy z prof. Katarzyną Derwich, hematologiem i onkologiem pediatrycznym. Specjalistka przedstawia najważniejsze zagadnienia związane z leczeniem ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci. Wywiad został przygotowany z okazji Dnia Hematologii 2021 organizowanego w ramach projektu NEXT_LEVEL.

Nawrót choroby po terapii CAR-T-komórkowej, pomimo imponujących początkowych wskaźników odpowiedzi pozostaje istotnym problemem, a pytania dotyczące optymalnego zastosowania tisagenlecleucelu nie straciły na aktualności.

Jeszcze 60 lat temu chłoniak Hodgkina był chorobą nieuleczalną. Obecnie u dzieci i młodzieży może on zostać wyleczony w ok. 90% przypadków. Tę zmianę zawdzięczamy latom badań i pracy naukowej wielu specjalistów. Zapraszamy do obejrzenia wystąpienia prof. dr hab. n. med. Walentyny Balwierz na temat postępu, jaki dokonał się w Polsce i na świecie w leczeniu tej choroby. Nagranie pochodzi z XXIX Zjazdu Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów HIGHLIGHTS 2021.

Wyniki leczenia chłoniaka Hodgkina u młodzieży i młodych dorosłych są gorsze niż u dzieci, jednak dotychczas nie analizowano tej różnicy bazując na rezultatach badań klinicznych. W opisywanym badaniu autorzy oceniali przeżycie w zależności od wieku pacjentów objętych programem badań klinicznych Children’s Oncology Group (COG).

Glikokortykoidy (GCs) odgrywają kluczową rolę w leczeniu dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) i w większości współczesnych protokołów leczenia ALL stanowią podstawowy element terapii. Podwyższone ciśnienie wewnątrzgałkowe (intraocular pressure, IOP) jest jednym z działań niepożądanych stosowania dużych dawek GC. Wynika ono ze zmniejszenia odpływu cieczy wodnistej, co w konsekwencji może prowadzić do jaskry. Chociaż jaskra wywołana steroidami (SIG) jest na ogół odwracalna po odstawieniu GCs, znaczne i długotrwałe podwyższenie IOP może prowadzić ostatecznie do neuropatii wzrokowej, a nawet ślepoty.

Choroby sercowo-naczyniowe u dzieci po zakończonym leczeniu przeciwnowotworowym są jednymi z najczęstszych powikłań. Ocena sztywności tętnic, prędkości fali tętna (pulse wave velocity; PWV) oraz skurczowego ciśnienia krwi (central systolic blood pressure; cSBP) są potencjalnymi wskaźnikami chorób sercowo-naczyniowych. Częste hospitalizacje oraz ograniczona aktywność fizyczna mogą prowadzić do znacznego ograniczenia zdolności motorycznych i wydolności fizycznej.

Na łamach Blood Advances opublikowano badanie, które wykazało, że zmiany cytogenetyczne u dzieci z ostrą białaczką szpikową (acute myeloid leukemia, AML) różnią się w zależności od przynależności rasowej i etnicznej, z wyższym odsetkiem zmian o niekorzystnym rokowaniu wśród pacjentów rasy czarnej. Według naukowców pod kierownictwem dr Shannona E. Conneely'ego z Baylor College of Medicine w Houston w Teksasie, pacjenci pediatryczni rasy czarnej i latynoskiej z AML mają gorsze wyniki leczenia w porównaniu z pacjentami rasy białej niezależnie od innych czynników genetycznych.

Terapie z wykorzystaniem technologii CAR-T obejmujące zatwierdzony przez FDA tisagenlecleucel pozwalają na uzyskanie remisji u dzieci z opornością na leczenie lub wznową B-ALL. Jednak wznowy po CAR-T są wciąż problemem terapeutycznym. Opracowanie optymalnego protokołu ich leczenia i standardów opieki nad pacjentem ze wznową po terapii tisagenlecleucelem jest konieczne. 

W przewlekłej chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi (ang. chronic graft versus host disease; cGvHD) po HSCT obserwuje się wiele cech wspólnych z chorobami autoimmunologicznymi de novo. Doniesienia odnośnie do wpływu autoprzeciwciał u dzieci po HSCT są nadal ograniczone. 

Zaburzenia w zakresie układu kostnego są głównym problemem wywoływanym przez wiele czynników związanych z ALL. Zmniejszone kościotworzenie jest efektem zarówno samej bialaczki, jak również powikłaniem występującym w trakcie i po jej leczeniu.

Zapraszamy do zapoznania się z nagraniem webinaru „CALL-POL – obecne leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci w Polsce”, który odbył się 16 listopada 2021 roku. Materiał jest dostępny w zakładce „Relacje cyfrowe” na naszym portalu.

Celem opisywanej analizy było określenie wpływu blinatumomabu na przeżycie w pierwszej wznowie B-ALL grupy wysokiego i pośredniego ryzyka. W opisywanym randomizowanym badaniu fazy trzeciej, przeprowadzonym przez Children’s Oncology Group, od grudnia 2014 do września 2019 uwzględniono 155 szpitali w USA, Kanadzie, Australii i Nowej Zelandii.

Tisagenlecleucel, limfocyty T genetycznie zmodyfikowane przez wektor kodujący chimeryczny receptor antygenowy anty-CD19, wykazał skuteczność w leczeniu dzieci i młodych dorosłych z ostrą białaczką limfoblastyczną B-komórkową (ang. B-cell acute lymphoblastic leukemia; B-ALL) w dwóch wieloośrodkowych badaniach fazy drugiej.

Brentuksymab vedotin jest koniugatem leku i przeciwciała anty-CD30, zatwierdzonym do leczenia osób dorosłych z klasyczną postacią chłoniaka Hodgkina (ang. Hodgkin lymphoma; HL). Opisywane badanie skupia się na wpływie stosowania brentuksymabu vedotin u dzieci i młodzieży na redukcję zalecanej radioterapii.

Uwaga naukowców skupia się ostatnio na korzyściach z zastosowania dasatynibu w leczeniu ALL z obecnością chromosomu Philadelphia (Ph+ALL). Co więcej, uważa się, że dasatynib może wykazywać potencjalne korzyści u pacjentów po transplantacji komórek krwiotwórczych (HSCT), wpływając na podtrzymywanie remisji choroby.

W artykule podsumowano informacje na temat technik obecnie stosowanych do wykrywania minimalnej choroby, zawarto dostępne dane kliniczne dotyczące prognostycznego znaczenia minimalnej choroby rozsianej (MDD) i minimalnej choroby resztkowej (MRD) dla głównych podtypów chłoniaków nieziarnicznych (NHL) u dzieci i młodzieży oraz omówiono nowe osiągnięcia i zastosowania MDD i MRD.

Badania genetyczne w hematologii są obecnie nieodzowne w procesie diagnostycznym. Przyczyniły się do tego projekty badań ludzkiego genomu realizowane na początku nowego tysiąclecia, doprowadzając do szybkiego rozwoju technologii, które pozwalają dziś na bardziej efektywną diagnostykę molekularną.