Nowotwory układu krwiotwórczego

Zapraszamy do wysłuchania krótkiej wypowiedzi prof. Wojciecha Młynarskiego na temat badań klinicznych i ich znaczenia w onkohematologii dziecięcej. Nagranie pochodzi z Sympozjum PTOiHD zorganizowanego w ramach akcji Złotego Września.

Zapraszamy do wysłuchania krótkiej wypowiedzi prof. Krzysztofa Kałwaka na temat innowacyjnych terapii w onkologii dziecięcej oraz wsparcia otrzymywanego w tym zakresie od Ministerstwa Zdrowia i Agencji Badań Medycznych. Nagranie pochodzi z Sympozjum PTOiHD zorganizowanego w ramach akcji Złotego Września.

Rokowanie u dzieci z oporną na leczenie lub nawracającą białaczką nadal pozostaje niekorzystne i nie uległo znaczącej poprawie mimo postępu nauki. W związku z tym pilnie potrzebne są skuteczniejsze i mniej toksyczne metody leczenia. 

Pozawęzłowy chłoniak z limfocytów T (extranodal natural killer/T cell lymphoma, ENKTCL) jest agresywnym nowotworem układu krwiotwórczego, który najczęściej występuje w górnym odcinku przewodu pokarmowego. ENKTCL może naciekać także skórę, tkanki miękkie i jądra. Częstość występowania ENKTCL waha się od około 1% w Ameryce Północnej i Europie Zachodniej do około 10% w Azji i Ameryce Południowej i stanowi 6,4% chłoniaków nieziarniczych i ponad 20% dojrzałych chłoniaków T- i NK.

Według najnowszych doniesień opublikowanych na łamach czasopisma Blood zastosowanie cytometrii przepływowej jako jedynej metody określenia stanu mierzalnej choroby resztkowej (measurable residual disease, MRD) u dzieci ze współistniejącą ostrą białaczką szpikową (acute myeloid leukemia, AML) i zespołem Downa (Down syndrome, DS) nie pozwala w wystarczającym stopniu zidentyfikować pacjentów, którzy kwalifikują się do zmniejszenia intensywności leczenia. 

Porty dożylne zapewniają długoterminowy centralny dostęp żylny, pozwalając na podaż chemioterapii w trakcie leczenia nowotworów dziecięcych. Po zakończeniu terapii usunięcie portu podskórnego zazwyczaj jest bezpiecznie i wiąże się z niewielką ilością powikłań. Jednak w rzadkich przypadkach usunięcie portu podskórnego może być dość trudne z powodu „wrośnięcia" cewnika.

Światowa Organizacja Zdrowia (WHO, World Health Organization) w 2016 roku 
do klasyfikacji nowotworów układu krwiotwórczego wprowadziła nową jednostkę chorobową obejmującą nowotwory mieloidalne związane z predyspozycjami dziedzicznymi (myeloid neoplasms with germ line predisposition). W podziale tym uwzględniono nowotwory wywodzące się z linii mieloidalnej powstałe na podłożu mutacji germinalnej w genach: CEBPA, DDX41, RUNX1, ANKRD26, ETV6 czy GATA2. 

Według wyników badania opublikowanego w Journal of Clinical Oncology, dodanie gemtuzumabu ozogamycyny (GO) do standardowej chemioterapii poprawia wyniki leczenia u dzieci z ostrą białaczką szpikową (acute myeloid leukemia, AML) z rearanżacją genu KMT2A. Na odpowiedź takiego leczenia wpływał poziom ekspresji CD33, ale u pacjentów, u których była ona niższa również zaobserwowano korzyści z zastosowania GO.

Klofarabina to lek o udowodnionej efektywności w indukcji remisji opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci. Autorzy przeprowadzili badanie prospektywne (NCT01025778) w celu przeanalizowania możliwości zastosowania chemioterapii opartej na klofarabinie jako terapii pomostowej do transplantacji. 

Profilaktyka antybiotykowa z zastosowaniem lewofloksacyny może zmniejszyć ryzyko poważnych zakażeń u pacjentów z obniżoną odpornością, jednak jej główną wadą jest potencjalny udział w rozwoju antybiotykooporności. W pracy opublikowanej w Lancet Microbe autorzy grupy badawczej z St. Jude w Memphis podjęli się określenia wpływu profilaktyki lewofloksacyjnej w celu zapobiegania zakażeniom podczas chemioterapii indukcyjnej u dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL), na antybiotykooporność mikrobioty przewodu pokarmowego po zakończeniu leczenia indukcyjnego i konsolidacyjnego.

Rytuksymab w skojarzeniu z chemioterapią przedłuża czas przeżycia u dorosłych z nowotworami z komórek B. Dane na temat jego skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów pediatrycznych z chłoniakiem nieziarniczym z dojrzałych komórek B o wysokim stopniu złośliwości są jednak nadal ograniczone. 

Ostra białaczka limfoblastyczna u dzieci (ALL) jest jednym z najlepiej rokujących na wyleczenie nowotworów, w którym  pięcioletnie przeżycie wolne od zdarzeń przekracza 80%. W pracy opublikowanej w Blood Cancer Discovery z ośrodka St. Jude w Memphis i Yong Loo Lin School of Medicine w Singapurze oceniono znaczenie kliniczne ostatnio zidentyfikowanych podtypów ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) u 598 dzieci leczonych o leczenie ukierunkowane  MRD.

Klasyczna postać chłoniaka Hodgkina (HL) cechuje się wyjątkowo wysokim wskaźnikiem wyleczeń. Zarówno w Ameryce Północnej, jak i w Europie, intensywność leczenia klasycznego HL zależy od obecności czynników ryzyka, do których zalicza się stopień zaawansowania choroby, obecność „bulky tumour” i objawów z grupy B. 

Wyniki leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci są coraz bardziej zadowalające, ponieważ wskaźnik 5-letniego przeżycia całkowitego (overall survival, OS) przekracza obecnie 90%. Okazuje się jednak, że pacjenci, którzy przeżyli, są zagrożeni trwałymi następstwami zdrowotnymi. Grupa ekspertów podjęła inicjatywę zintegrowania danych o ciężkiej toksyczności ze standardowym raportowaniem wyników leczenia nowotworów.

Pomimo zmniejszającej się liczby wczesnych zgonów i poprawy wskaźników ogólnej śmiertelności związanej z leczeniem AML u dzieci i młodzieży (treatment-related mortality, TRM), długoterminowe skutki intensywnej chemioterapii, niedostateczna skuteczność leczenia podtrzymującego i stagnacja w zakresie wskaźników przeżycia całkowitego (overall survival, OS) pozostają powodem do niepokoju, zwłaszcza w przypadku krajów o niskim i średnim dochodzie.

Dzieci z zespołem Downa mają około 150 razy większe ryzyko zachorowania na ostrą białaczkę szpikową (acute myeloid leukemia; AML) przed ukończeniem 5 roku życia - donosi nowe badanie opublikowane w The Journal of Pediatrics.  

Obecnie okres 5-letniego przeżycia pacjentów u dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL), najczęstszym nowotworem wieku dziecięcego, wynoszą ponad 90%. W miarę zwiększania się liczby osób, które przeżywają długoterminowo należy zwrócić szczególną uwagę na jakość ich życia. Otyłość jest głównym problemem u pacjentów z ALL w trakcie leczenia i w okresie po jego zakończeniu.

Nadwaga i otyłość (OW/OB) są coraz częściej uznawane za istotne czynniki wpływające na zachorowalność na nowotwory, nawrót choroby i skuteczność prowadzonego leczenia. Niekorzystny wpływ otyłości na wyniki leczenia nowotworów został dobrze opisany w przypadku ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B (ALL; B-ALL), najczęstszego nowotworu wieku dziecięcego.

Zapalenie błony śluzowej jamy ustnej (ang. mucositis) należy do najczęstszych powikłań leczenia stosowanego w onkologii i dotyczy nawet 75% osób poddawanych chemio- lub/i radioterapii. Zgodnie z powszechnie panującymi od pewnego czasu trendami sięgania do naturalnych zasobów środowiska, coraz większą uwagę zwraca się na znane od dawna, tradycyjne produkty - stosuje się je w profilaktyce i leczeniu pacjentów.

30 marca 2021 roku FDA (U.S. Food and Drug Administration) zatwierdziła wskazanie do zastosowania leku Vyxeos (daunorubicyna i cytarabina), którym jest nowo rozpoznana ostra białaczka szpikowa (acute myeloid leukemia, AML) zależna od terapii (t-AML) oraz ostra białaczka szpikowa z cechami zależnymi od mielodysplazji (AML-MRC) u pacjentów pediatrycznych powyżej pierwszego roku życia.

Wtórny chłoniak ośrodkowego układu nerwowego (OUN) jest rzadką, ale bardzo śmiertelną manifestacją u pacjentów z chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL). Zajęcie OUN może występować już w momencie rozpoznania DLBCL, synchronicznie z chorobą ogólnoustrojową lub stanowić formę nawrotu. Ze względu na brak wiarygodnych wyników badań weryfikujących dotychczas stosowane terapie, zaprojektowano badanie MARIETTA, którego celem była ocena intensywnej chemioterapii ukierunkowanej na zajęcie OUN z następowym autologicznym HSCT u pacjentów z wtórnym chłoniakiem OUN.