Nowotwory układu krwiotwórczego

Badania genetyczne w hematologii są obecnie nieodzowne w procesie diagnostycznym. Przyczyniły się do tego projekty badań ludzkiego genomu realizowane na początku nowego tysiąclecia, doprowadzając do szybkiego rozwoju technologii, które pozwalają dziś na bardziej efektywną diagnostykę molekularną.

Zapraszamy do wysłuchania krótkiej wypowiedzi prof. Wojciecha Młynarskiego na temat badań klinicznych i ich znaczenia w onkohematologii dziecięcej. Nagranie pochodzi z Sympozjum PTOiHD zorganizowanego w ramach akcji Złotego Września.

Zapraszamy do wysłuchania krótkiej wypowiedzi prof. Krzysztofa Kałwaka na temat innowacyjnych terapii w onkologii dziecięcej oraz wsparcia otrzymywanego w tym zakresie od Ministerstwa Zdrowia i Agencji Badań Medycznych. Nagranie pochodzi z Sympozjum PTOiHD zorganizowanego w ramach akcji Złotego Września.

Rokowanie u dzieci z oporną na leczenie lub nawracającą białaczką nadal pozostaje niekorzystne i nie uległo znaczącej poprawie mimo postępu nauki. W związku z tym pilnie potrzebne są skuteczniejsze i mniej toksyczne metody leczenia. 

Pozawęzłowy chłoniak z limfocytów T (extranodal natural killer/T cell lymphoma, ENKTCL) jest agresywnym nowotworem układu krwiotwórczego, który najczęściej występuje w górnym odcinku przewodu pokarmowego. ENKTCL może naciekać także skórę, tkanki miękkie i jądra. Częstość występowania ENKTCL waha się od około 1% w Ameryce Północnej i Europie Zachodniej do około 10% w Azji i Ameryce Południowej i stanowi 6,4% chłoniaków nieziarniczych i ponad 20% dojrzałych chłoniaków T- i NK.

Według najnowszych doniesień opublikowanych na łamach czasopisma Blood zastosowanie cytometrii przepływowej jako jedynej metody określenia stanu mierzalnej choroby resztkowej (measurable residual disease, MRD) u dzieci ze współistniejącą ostrą białaczką szpikową (acute myeloid leukemia, AML) i zespołem Downa (Down syndrome, DS) nie pozwala w wystarczającym stopniu zidentyfikować pacjentów, którzy kwalifikują się do zmniejszenia intensywności leczenia. 

Porty dożylne zapewniają długoterminowy centralny dostęp żylny, pozwalając na podaż chemioterapii w trakcie leczenia nowotworów dziecięcych. Po zakończeniu terapii usunięcie portu podskórnego zazwyczaj jest bezpiecznie i wiąże się z niewielką ilością powikłań. Jednak w rzadkich przypadkach usunięcie portu podskórnego może być dość trudne z powodu „wrośnięcia" cewnika.

Światowa Organizacja Zdrowia (WHO, World Health Organization) w 2016 roku 
do klasyfikacji nowotworów układu krwiotwórczego wprowadziła nową jednostkę chorobową obejmującą nowotwory mieloidalne związane z predyspozycjami dziedzicznymi (myeloid neoplasms with germ line predisposition). W podziale tym uwzględniono nowotwory wywodzące się z linii mieloidalnej powstałe na podłożu mutacji germinalnej w genach: CEBPA, DDX41, RUNX1, ANKRD26, ETV6 czy GATA2. 

Według wyników badania opublikowanego w Journal of Clinical Oncology, dodanie gemtuzumabu ozogamycyny (GO) do standardowej chemioterapii poprawia wyniki leczenia u dzieci z ostrą białaczką szpikową (acute myeloid leukemia, AML) z rearanżacją genu KMT2A. Na odpowiedź takiego leczenia wpływał poziom ekspresji CD33, ale u pacjentów, u których była ona niższa również zaobserwowano korzyści z zastosowania GO.

Klofarabina to lek o udowodnionej efektywności w indukcji remisji opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci. Autorzy przeprowadzili badanie prospektywne (NCT01025778) w celu przeanalizowania możliwości zastosowania chemioterapii opartej na klofarabinie jako terapii pomostowej do transplantacji. 

Profilaktyka antybiotykowa z zastosowaniem lewofloksacyny może zmniejszyć ryzyko poważnych zakażeń u pacjentów z obniżoną odpornością, jednak jej główną wadą jest potencjalny udział w rozwoju antybiotykooporności. W pracy opublikowanej w Lancet Microbe autorzy grupy badawczej z St. Jude w Memphis podjęli się określenia wpływu profilaktyki lewofloksacyjnej w celu zapobiegania zakażeniom podczas chemioterapii indukcyjnej u dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL), na antybiotykooporność mikrobioty przewodu pokarmowego po zakończeniu leczenia indukcyjnego i konsolidacyjnego.

Rytuksymab w skojarzeniu z chemioterapią przedłuża czas przeżycia u dorosłych z nowotworami z komórek B. Dane na temat jego skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów pediatrycznych z chłoniakiem nieziarniczym z dojrzałych komórek B o wysokim stopniu złośliwości są jednak nadal ograniczone. 

Ostra białaczka limfoblastyczna u dzieci (ALL) jest jednym z najlepiej rokujących na wyleczenie nowotworów, w którym  pięcioletnie przeżycie wolne od zdarzeń przekracza 80%. W pracy opublikowanej w Blood Cancer Discovery z ośrodka St. Jude w Memphis i Yong Loo Lin School of Medicine w Singapurze oceniono znaczenie kliniczne ostatnio zidentyfikowanych podtypów ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) u 598 dzieci leczonych o leczenie ukierunkowane  MRD.

Klasyczna postać chłoniaka Hodgkina (HL) cechuje się wyjątkowo wysokim wskaźnikiem wyleczeń. Zarówno w Ameryce Północnej, jak i w Europie, intensywność leczenia klasycznego HL zależy od obecności czynników ryzyka, do których zalicza się stopień zaawansowania choroby, obecność „bulky tumour” i objawów z grupy B. 

Wyniki leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci są coraz bardziej zadowalające, ponieważ wskaźnik 5-letniego przeżycia całkowitego (overall survival, OS) przekracza obecnie 90%. Okazuje się jednak, że pacjenci, którzy przeżyli, są zagrożeni trwałymi następstwami zdrowotnymi. Grupa ekspertów podjęła inicjatywę zintegrowania danych o ciężkiej toksyczności ze standardowym raportowaniem wyników leczenia nowotworów.

Pomimo zmniejszającej się liczby wczesnych zgonów i poprawy wskaźników ogólnej śmiertelności związanej z leczeniem AML u dzieci i młodzieży (treatment-related mortality, TRM), długoterminowe skutki intensywnej chemioterapii, niedostateczna skuteczność leczenia podtrzymującego i stagnacja w zakresie wskaźników przeżycia całkowitego (overall survival, OS) pozostają powodem do niepokoju, zwłaszcza w przypadku krajów o niskim i średnim dochodzie.

Dzieci z zespołem Downa mają około 150 razy większe ryzyko zachorowania na ostrą białaczkę szpikową (acute myeloid leukemia; AML) przed ukończeniem 5 roku życia - donosi nowe badanie opublikowane w The Journal of Pediatrics.  

Obecnie okres 5-letniego przeżycia pacjentów u dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL), najczęstszym nowotworem wieku dziecięcego, wynoszą ponad 90%. W miarę zwiększania się liczby osób, które przeżywają długoterminowo należy zwrócić szczególną uwagę na jakość ich życia. Otyłość jest głównym problemem u pacjentów z ALL w trakcie leczenia i w okresie po jego zakończeniu.

Nadwaga i otyłość (OW/OB) są coraz częściej uznawane za istotne czynniki wpływające na zachorowalność na nowotwory, nawrót choroby i skuteczność prowadzonego leczenia. Niekorzystny wpływ otyłości na wyniki leczenia nowotworów został dobrze opisany w przypadku ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B (ALL; B-ALL), najczęstszego nowotworu wieku dziecięcego.

Zapalenie błony śluzowej jamy ustnej (ang. mucositis) należy do najczęstszych powikłań leczenia stosowanego w onkologii i dotyczy nawet 75% osób poddawanych chemio- lub/i radioterapii. Zgodnie z powszechnie panującymi od pewnego czasu trendami sięgania do naturalnych zasobów środowiska, coraz większą uwagę zwraca się na znane od dawna, tradycyjne produkty - stosuje się je w profilaktyce i leczeniu pacjentów.

30 marca 2021 roku FDA (U.S. Food and Drug Administration) zatwierdziła wskazanie do zastosowania leku Vyxeos (daunorubicyna i cytarabina), którym jest nowo rozpoznana ostra białaczka szpikowa (acute myeloid leukemia, AML) zależna od terapii (t-AML) oraz ostra białaczka szpikowa z cechami zależnymi od mielodysplazji (AML-MRC) u pacjentów pediatrycznych powyżej pierwszego roku życia.