Nowotwory układu krwiotwórczego

U pacjentów z opornym na leczenie chłoniakiem Hodgkina lub jego wznową rokowanie pozostaje złe. Chociaż opracowano wiele strategii terapeutycznych, nadal brakuje konkretnych standardów leczenia.

W ostatnich dniach w N Engl J Med. (June 2020) ukazała się międzynarodowa publikacja V. Minard-Colin i wsp. pt. Rituximab for High-Risk, Mature B-cell Non-Hodgkin’s Lymphoma in Children pokazująca bardzo dobre wyniki III fazy międzynarodowego, randomizowanego badania klinicznego - Inter-B-NHL Ritux 2020 w dojrzałych rozrostach B-komórkowych u dzieci.

U dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) lub chłoniakiem limfoblastycznym (LLy) jako powikłanie prowadzonego leczenia może wystąpić jałowa martwica kości (osteonekroza).

Wpływ antyoksydantów zawartych w diecie lub jako suplementów na występowanie objawów niepożądanych w trakcie, i po zakończeniu chemioterapii  wywołuje kontrowersje. W opublikowanych badaniach ich podaż wśród pacjentów onkologicznych waha  się od 13 do 87% w zależności od badania, w zależności rodzaju nowotworu, i różni się demograficznie.

U dzieci chorujących na ostrą białaczkę limfoblastyczną (ALL), w toku prowadzonego leczenia, wzrasta ryzyko powikłań kostnych, takich jak jałowa martwica kości czy obniżenie gęstości mineralnej kości.

Prowadzona chemioterapia u dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną często prowadzi do zaburzenia równowagi immunologicznej bariery śluzówkowej przewodu pokarmowego.

Hiperdiploidia jest charakterystyczną podgrupą dziecięcej ostrej białaczki limfoblastycznej wykrywaną przy pomocy cytogenetyki klasycznej.

Dzięki wprowadzeniu intensywnych schematów chemioterapii i poprawie terapii podtrzymującej w ostatnich dekadach zaobserwowaliśmy bezprecedensową poprawę skuteczności leczenia i rokowania ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) u dzieci, a odsetek wyleczeń sięga około 80%. Choć terapia jest skuteczna u znaczącej większości chorych, wznowę po pierwszej linii leczenia obserwuje się nawet u co piątego dziecka. 

Ostra białaczka limfoblastyczna z prekursorów limfocytów B (BCP-ALL, ang. B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia) to najczęstsza choroba nowotworowa wieku dziecięcego. Dekadę temu opisano nowy podtyp tej choroby, Philadelphia-podobną ALL, cechujący się podobnym profilem ekspresji genów do BCR-ABL-dodatniej ALL pomimo braku genu fuzyjnego BCR-ABL. 

Podstawowym lekiem w protokołach leczniczych ostrej białaczki (ALL) jest asparaginaza. Pozbawia ona komórki białaczkowe asparginy poprzez rozszczepienie L-asparaginy na kwas asparaginowy i amoniak. Aktywność asparginazy powyżej 100 UI/l uważane jest za wystarczające aby nastąpił całkowite zużycie asparginy.

Badania cytogenetyczne są niezbędne w ocenie czynników rokowniczych w ostrej białaczce limfoblastycznej (ALL) u dzieci. Głównymi niekorzystnymi czynnikami rokowniczymi są: translokacja t(9;22) prowadząca do fuzji genów BCR-ABL1 oraz translokacje chromosomu 11 w prążku 11q23, warunkujące rearanżację genu KMT2A. 

Ponad połowa dzieci leczonych z powodu ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) z czasem rozwija powikłania, które mogą zwiększać ryzyko zachorowania na cukrzycę w późniejszym wieku.

Białaczka o mieszanym fenotypie (MPAL) jest rzadką postacią białaczki występującej u 1 do 5% nowo rozpoznanych ostrych białaczek.

Zakażenia są jednym z największych zagrożeń dla chorych w trakcie i po leczeniu chorób nowotworowych. Dla dzieci z nieonkologicznymi schorzeniami hematologicznymi infekcje wiążą się ze zwiększonym ryzykiem powikłań, a także mogą być czynnikiem spustowym wystąpienia lub zaostrzenia problemu zdrowotnego. 

Allogeniczna transplantacja macierzystych komórek hematopoetycznych (allo-HSCT) u dzieci i młodzieży znajduje zastosowanie w leczeniu chorób nowotworowych, przede wszystkim białaczek oraz w terapii wrodzonych i nabytych chorób nienowotworowych [1].

Jednym z działań niepożądanych imatynibu obserwowanych u dzieci z przewlekłą białaczką szpikową leczonych długoterminowo tym inhibitorem są zaburzenia wzrastania, szczególnie jeśli terapię rozpoczyna się przed okresem pokwitania.

W jednoośrodkowym badaniu klinicznym fazy 1-2a zastosowano tisagenlecleucel, terapię komórkową zwierającą limfocyty T wykazujące ekspresję chimerycznego receptora antygenowego (CAR, chimeric antigen receptor), u dzieci i młodych dorosłych z nawracającą lub oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL, acute lymphoblastic leukemia) z komórek B, uzyskując wysoki odsetek remisji całkowitych, z ciężkimi, ale w większości odwracalnymi działaniami toksycznymi.

Historycznie, w profilaktyce wznowy ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) u dzieci, przeprowadzano wyprzedzającą radioterapię (CRT) ośrodkowego układu nerwowego (OUN).

Podczas XXVIII Zjazdu PTHiT w trakcie sesji pediatrycznej Prof. Tomasz Szczepański nakreślił perspektywy terapii ostrej białaczki limfoblastycznej - najczęstszego nowotworu złośliwego u dzieci.

Wiek w chwili rozpoznania ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL), pomimo znaczącego postępu w wynikach leczenia, utrzymuje się jako czynnik prognostyczny; dzieci starsze niż 10 lat mają gorszą prognozę na wyleczenie niż młodsze dzieci.

Ostra białaczka szpikowau dzieci (ang. acute myeloid leukemia, AML) występuje zdecydowanie rzadziej w porównaniu do ostrej białaczki limfoblastycznej, stanowiąc 15% wszystkich białaczek. W Polsce choruje 7 dzieci na milion poniżej 15 roku życia.