Nowotwory układu krwiotwórczego

Zespół odwracalnej tylnej encefalopatii (PRES) został po raz pierwszy opisany w 1996 roku a u dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL). Najczęściej występuje w pierwszych trzech miesiącach leczenia. Podstaw jego patomechanizmu upatruje się w zaburzeniu funkcji śródbłonka oraz bariery krew-mózg wywołanej nadciśnieniem tętniczym oraz cytotoksycznym działaniem prowadzonego leczenia.

Białaczka stanowi 1/3 wszystkich nowotworów wieku dziecięcego, a ostra białaczka szpikowa (AML) występuje w 15-20% wszystkich przypadków białaczek. W ciągu ostatnich dekad nastąpiła znaczna poprawa wyników leczenia, jednak wciąż dostrzegalne różnice w efektywności leczenia pomiędzy europejskim ośrodkami przyczyniły się do powstania tego podsumowania.

Zastosowanie metotreksatu (MTX) ma istotne znaczenie dla skuteczności leczenia wielu chorób hematoonkologicznych. Wysokodawkowa terapia metotreksatem (High-dose methotrexate; HDMTX), zwykle definiowana jako ≥ 1 g/m² powierzchni ciała, jest szczególnie istotna w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej (Acute Lymphoblastic Leukemia; ALL), gdzie lek podawany jest zazwyczaj w 24-godzinnej infuzji w dawce 5 g/m².

Choroba zakrzepowo-zatorowa (ChZZ) jest poważnym powikłaniem fazy indukcji w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL). Podczas podawania glikokortykosteroidów i asparaginazy jej częstość może osiągać nawet, jak podają niektóre badania, do 37%. Głównym powodem występowania ChZZ wydaje się być nabyty niedobór antytrombiny jako rezultat wyczerpania asparaginy. Dodatkowym czynnikiem ryzyka jest obecność centralnego dostępu naczyniowego. Opublikowane dotychczas badania zwracają uwagę również na wiek dojrzewania, jako ważny czynnik ryzyka nabytej trombofilii.

Wyniki leczenia wznowy ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL), a także białaczek opornych na chemioterapeutyki pozostają niezadowalające. Przeanalizowano  bezpieczeństwo i  skuteczność stosowania fludarabiny, cytarabiny i czynnika stymulującego wzrost kolonii granulocytów (G-CSF) w połączeniu z lub bez idarubicyny (FLAG +-IDA) w porównaniu z opublikowanymi wynikami leczenia z użyciem nowszych terapii.

Randomizowane badanie EsPhALL2004 wykazało 10% poprawy w przeżyciu wolnym od choroby (DFS ang. disease-free survival) w przypadku krótkiego, przerywanego podawania imatynibu po fazie indukcji w porównaniu z pacjentami z obecnością chromosomu Philadelphia, u których stosowano chemioterapię według protokołu Berlin-Frankfurt-Munster i wykonano przeszczep szpiku kostnego (HSCT).

Celem badania była charakterystyka pacjentów pediatrycznych z oczną manifestacją ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) oraz ocena, czy wiąże się ona z predykcyjnymi czynnikami ryzyka wznowy choroby, stosowanym protokołem terapeutycznym (1999 lub 2009), płcią czy zajęciem płynu mózgowo-rdzeniowego.

Choć intensyfikacja leczenia ostrej białaczki szpikowej (AML) u dzieci pozwoliła na uzyskanie znacznej poprawy przeżycia, spowodowała też zwiększenie ryzyka rozwoju poważnych powikłań, z ciężkimi infekcjami na czele. Szacuje się, że nawet 80% dzieci z AML w trakcie leczenia ma co najmniej jedno uogólnione zakażenie bakteryjne, przy średniej liczbie 2-8 powikłań infekcyjnych u jednego pacjenta. Zapobieganie zakażeniom u dzieci z ostrą białaczką szpikową jest zatem oczywistą koniecznością.

Pacjenci młodociani oraz młodzi dorośli, u których rozpoznano ostrą białaczkę limfoblastyczną (ALL) są grupą chorych o specyficznej charakterystyce i potrzebach.

Często w codziennej praktyce napotykamy na pytanie ze strony rodziców/opiekunów „A co jeśli nie podejmiemy leczenia ? Jaką mamy szansę na wyleczenie ?”  Odpowiedź wydaje się oczywista, ale …

O wsparciu chorującego dziecka na nowotwór i pomocy jego najbliższym rozmawia Edyta Kolasińska-Bazan z dr hab. n. med. Marzeną Samardakiewicz – kierownik Zakładu Psychologii Stosowanej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, psychoonkolog w Klinice Hematologii, Onkologii i Transplantologii Dziecięcej UM w Lublinie.

Dzięki wielolekowej chemioterapii wyniki leczenia ostrej białaczki u dzieci uległy znacznej poprawie, co w dużej mierze zawdzięczamy stosowaniu asparaginazy. Wiąże się to jednak z ryzykiem powikłań w postaci toksyczności, a z kolei niezrealizowanie pełnego cyklu asparaginazy przez pacjenta wpływa niekorzystnie na rokowanie.

W ostatnich latach obserwujemy ogromny postęp w zakresie metod badawczych i diagnostycznych wykorzystywanych w onkohematologii, od opracowania i rozpowszechnienia technik pozwalających na szczegółowe badania genomu czy transkryptomu po wieloparametryczne fenotypowanie komórek nowotworowych przy pomocy wielokolorowej cytometrii przepływowej. Jednak postęp techniczny, oraz możliwości jakie stwarza, dużo łatwiej i szybciej wykorzystuje się w badaniach naukowych niż wprowadza do rutynowej praktyki diagnostycznej i klinicznej.

Ostra białaczka limfoblastyczna T-komórkowa (T-ALL) stanowi około 12-15% rozpoznań ALL wśród pacjentów pediatrycznych. Chociaż dawniej wyniki leczenia T-ALL były znacznie gorsze od najczęściej występującej B-ALL, obecnie EFS (event-free survival) osiąga 85%.

Europejski regulator zatwierdził rozszerzenie wskazań dla blinatumomabu. Lek można będzie stosować w monoterapii u pacjentów pediatrycznych od 1. roku życia z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) bez chromosomu Philadelphia z komórek prekursorowych linii B CD19(+), którzy są oporni na leczenie lub mają nawrót choroby po wcześniejszym otrzymaniu co najmniej dwóch terapii lub allogenicznego przeszczepu krwiotwórczych komórek macierzystych.

Radioterapia (CrRT) ośrodkowego układu nerwowego (OUN) stanowiła swego czasu standard leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci (ALL) lecz w większości protokołów leczenia ALL jest ona pomijana ze względu na powikłania: wystąpienie drugiego nowotworu (szczególnie guzów mózgu), obniżenie ilorazu inteligencji, deficyty poznawcze oraz endokrynopatie.

Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) jest najczęściej występującą chorobą nowotworową wieku dziecięcego, stanowiącą około 30% wszystkich nowotworów rozpoznawanych w tej grupie wiekowej.

W poszukiwaniu przyczyny rozwoju ostrej białaczki limfoblastycznej, jedną z kluczowych czynników jej rozwoju, stanowi zakażenie w okresie wczesnodziecięcym, szczególnie w najczęstszym typie tej choroby nowotworowej, prekursorowej B-komórkowej ALL.

Profilaktyka krwawień w okresie okołooperacyjnym u chorych na skazy krwotoczne wymaga intensywnej terapii substytucyjnej. W tym celu wykorzystuje się dwa schematy leczenia: dożylne bolusy (ang. bolus injections, BI) podawane co 6-12 h lub ciągły wlew koncentratu czynnika krzepnięcia (ang. continuous infusion, CI).

Artykuł przedstawia aktualny stan wiedzy dotyczący monitorowania minimalnej choroby resztkowej  (MRD) u dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL). Nacisk położono na kwestie, które w odróżnieniu od aspektów klinicznych monitorowania MRD, stanowiących codzienność lekarza onkologia i hematoonkologa, rzadziej przybliżane są tej grupie odbiorców. W artykule, prócz podstawowych informacji dotyczących znaczenia MRD, porównano metody monitorowania MRD, w kontekście postępu technologicznego i nowych możliwości jakie otwierają się obecnie i w perspektywie kolejnych lat.

Guzy lite zlokalizowane poza ośrodkowym układem nerwowym stanowią około 40%, a chłoniaki nieziarnicze i chłoniak Hodgkina około 15% nowotworów występujących u dzieci.