Zmiany w Narodowym Planie Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028 (NPLH) mają bezpośrednie przełożenie na sposób prowadzenia pacjentów. Ich znaczenie dla poszczególnych grup chorych omówią eksperci podczas webinaru, który odbędzie się 23 września 2026 r. o godz. 18:00.

Hamowanie szlaku kinaz białkowych aktywowanych mitogenami (mitogen-activated protein kinase – MAPK) stanowi obiecującą metodą terapeutyczną nowotworów histiocytarnych. Z tego powodu w ramach jednoramiennego, otwartego badania II fazy (NCT05997602) oceniono skuteczność i bezpieczeństwo stosowania luwometynibu – inhibitora kinaz MEK1/2 – u dzieci z nawrotową lub oporną na leczenie histiocytozą z komórek Langerhansa (Langerhans cell histiocytosis – LCH), niezależnie od profilu genetycznego. 

Hipertriglicerydemia (HTG) jest częstym działaniem niepożądanym leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL), związanym przede wszystkim ze stosowaniem glikokortykosteroidów i asparaginazy. Mimo ryzyka poważnych powikłań, takich jak ostre zapalenie trzustki, zakrzepica czy martwica kości, nadal brakuje powszechnie przyjętych międzynarodowych wytycznych dotyczących monitorowania stężenia triglicerydów oraz postępowania terapeutycznego u dzieci leczonych z powodu ALL.

Nowotwory hematologiczne stanowią 35-40% wszystkich rozpoznań onkologicznych w populacji dziecięcej, a 5-letnie przeżycie przekracza obecnie 80% w krajach o wysokim poziomie opieki medycznej. Znaczna poprawa wyników leczenia sprawiła, że coraz większego znaczenia nabierają odległe powikłania terapii – w tym wtórne nowotwory złośliwe (secondary malignant neoplasms, SMN), stanowiące odrębne, histologicznie nowe rozpoznanie onkologiczne, a nie wznowę choroby pierwotnej.

Wyniki badania ANBL1221 COG (Children’s Oncology Group) wpłynęły na zmianę schematów leczenia u pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie nerwiakiem zarodkowym. Chemoimmunoterapia z zastosowaniem irynotekanu, temozolomidu i dinutuksymabu jest obecnie wykorzystywana zarówno jako terapia pomostowa po niewystarczającej odpowiedzi na leczenie indukcyjne, jak i jako metoda leczenia pierwszego nawrotu choroby.

Możliwości leczenia zaawansowanych mięsaków pozostają ograniczone, szczególnie w przypadku ultrarzadkich mięsaków (ultra-rare sarcomas – URS). Celem niniejszego jednoramiennego badania II fazy była ocena skuteczności przeciwnowotworowej oraz bezpieczeństwa stosowania 21-dniowych cykli anlotynibu (12 mg w dniach 1.-14.) w skojarzeniu z toripalimabem (240 mg w dniu 1.) u pacjentów z zaawansowanymi mięsakami reprezentującymi liczne podtypy histologiczne, ze szczególnym uwzględnieniem URS. 

Instytut Matki i Dziecka przedstawił dodatkowe wyjaśnienia dotyczące zasad udziału pacjentów w badaniu klinicznym DRAGONFLY. Rozpoczęcie leczenia w IMiD nie stanowi formalnego kryterium kwalifikacji do badania, natomiast realizacja procedur badawczych pozostaje związana z ośrodkami uczestniczącymi w projekcie.

Zgodnie z 5. edycją klasyfikacji guzów ośrodkowego układu nerwowego Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) gwiaździaki z mutacją genu IDH są klasyfikowane jako guzy stopnia 4. w przypadku obecności typowych cech histologicznych wysokiego stopnia i/lub homozygotycznej delecji genów CDKN2A/B. Jednocześnie wyniki badań z ostatniej dekady wskazują, że również inne zmiany molekularne mogą mieć istotne znaczenie prognostyczne i powinny zostać uwzględnione w przyszłych systemach klasyfikacji.

Przedoperacyjne różnicowanie atypowego guza teratoidno-rabdoidnego (Atypical Teratoid/Rhabdoid Tumor – AT/RT) i rdzeniaka zarodkowego (medulloblastoma – MB) na podstawie obrazu klinicznego oraz badań neuroobrazowych może sprawiać trudności, dlatego Yang i wsp. przeprowadzili retrospektywnie ocenę przydatności diagnostycznej obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) mózgowia oraz obrazowania dyfuzyjnego (Diffusion-Weighted Imaging – DWI) w różnicowaniu AT/RT i MB u dzieci.

Neurofibromatoza, inaczej nerwiakowłókniakowatość, to skomplikowana i tajemnicza nazwa równie złożonej i mało znanej w społeczeństwie choroby. Choroby genetycznej, czasami niosącej ze sobą ból i wykluczenie, na którą, jak dotąd, nie znaleziono lekarstwa ani środków zapobiegawczych. W celu podniesienia powszechnej świadomości na temat neurofibromatozy, lepszego zrozumienia potrzeb i trudności osób chorych oraz przeciwdziałania ich stygmatyzacji, ustanowiono, przypadający 17 maja, Światowy Dzień Neurofibromatoz.

Już dziś, 25 marca 2026 r. o godz. 17:00, rozpocznie się webinar pt. „Minimalizacja toksyczności HD-MTX – nowe kierunki w terapii wspomagającej”, którego celem jest przegląd aktualnych danych oraz praktycznych rozwiązań w zakresie zapobiegania i leczenia powikłań związanych z terapią wysokimi dawkami metotreksatu.

Wielu rodziców zapytanych, jakie są ich priorytety, uwzględni w odpowiedzi zdrowie swoich dzieci. Czujność i uważna obserwacja są nierozerwalnie związane z rodzicielstwem – szczególnie w jego początkowym okresie. Nierzadko stajemy przed sytuacjami, które budzą nasz niepokój: nawracające krwawienia z nosa, siniaki pojawiające się „znikąd” czy przedłużające się krwawienia po skaleczeniach. Czy to „taka uroda”, czy sygnał ostrzegawczy organizmu?