Lai i wsp. przedstawili wyniki otwartego, jednoośrodkowego badania klinicznego IV fazy oceniającego haploidentyczne przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych (haploidentical haematopoietic stem cell transplantation – haplo-HSCT) u pacjentów z talasemią zależną od transfuzji (transfusion-dependent thalassaemia – TDT). Badanie przeprowadzono w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa tej procedury jako leczenia o potencjalnie wyleczającym charakterze u chorych, dla których nie jest dostępny w pełni zgodny dawca.

Limfohistiocytoza hemofagocytarna (hemophagocytic lymphohistiocytosis – HLH) wieku dziecięcego jest rzadkim, potencjalnie zagrażającym życiu zespołem nadmiernej aktywacji układu odpornościowego, prowadzącym do tzw. burzy cytokinowej oraz uszkodzenia narządów. Można wyodrębnić 3 główne etiologie: pierwotna HLH (primary HLH – pHLH), HLH związana z wirusem Epsteina-Barra (EBV-HLH) oraz wtórna HLH (secondary HLH – sHLH).

Glejaki są nowotworami mózgu, które mogą nawracać po leczeniu i szerzyć się do struktur odpowiedzialnych za kluczowe funkcje, takie jak ruch i mowa. Wpływ struktur elokwentnych mózgu na skuteczność oraz działania niepożądane radioterapii (RT) pozostaje nadal niewystarczająco poznany. Celem opisanego badania była ocena zależności pomiędzy lokalizacją elokwentnych obszarów mózgu, dawką promieniowania oraz wzorcem nawrotu glejaka względem elokwentnych struktur mózgu i występowaniem zaburzeń neurologicznych. 

Diagnostyka zaburzeń hematologicznych u dzieci, interpretacja wyników morfologii krwi oraz rozpoznawanie objawów wymagających dalszej diagnostyki były głównymi tematami konferencji „Praktyczna Hematologia w Pediatrii 2026”, która odbyła się 10 października 2026 r. w Poznaniu. Podczas wydarzenia poruszono również zagadnienia dotyczące hemostazy i mikroangiopatii zakrzepowych. Wykłady z konferencji są już dostępne w formie relacji cyfrowych na naszym portalu.

Inwazyjna choroba grzybicza (ang. invasive fungal disease – IFD) stanowi istotne powikłanie leczenia dzieci z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową (ang. acute myeloid leukaemia – AML). Liposomalna amfoterycyna B (ang. liposomal amphotericin B – LAmB) stosowana w wydłużonych schematach dawkowania może stanowić alternatywę dla triazoli lub dożylnego podawania echinokandyn w sytuacjach, gdy ich zastosowanie jest przeciwwskazane lub niepraktyczne.

Ocena zajęcia szpiku kostnego stanowi kluczowy element procesu stopniowania zaawansowania mięsaka prążkowanokomórkowego (rhabdomyosarcoma – RMS). Za złoty standard diagnostyczny uznawano dotychczas obustronną aspirację i biopsję szpiku kostnego z talerzy kości biodrowych (bone marrow aspirates/biopsies – BMAB). 

Mastocytoza dziecięca może przyjmować różne postacie, a jej diagnostyka i leczenie wymagają podejścia wielospecjalistycznego. Zagadnienia dotyczące mastocytozy skórnej i układowej u dzieci, różnicowania mastocytozy i alergii oraz zróżnicowanego obrazu choroby omówiono podczas webinaru „Pod znakiem żyrafy, czyli słowo o mastocytozie dziecięcej”, który odbył się 20 października. Relacje cyfrowe z tego wydarzenia są już dostępne na naszym portalu.

Nadciśnienie tętnicze (arterial hypertension – AH) jest częstym objawem klinicznym występującym w momencie rozpoznania guza Wilmsa (Wilms tumor – WT). Jego leczenie bywa trudne, a obecność AH może wiązać się z ryzykiem wystąpienia ostrych powikłań. Celem opisanej retrospektywnej analizy (EudraCT 2016-004180-39) 147 dzieci z nowo rozpoznanym WT, leczonych w okresie od stycznia 2010 do grudnia 2023 roku w 2 włoskich ośrodkach była ocena częstości występowania AH, identyfikacja czynników związanych z ryzykiem jego rozwoju, analiza stosowanego leczenia przeciwnadciśnieniowego oraz opracowanie zaleceń dotyczących postępowania klinicznego.

Skala ryzyka EBMT obejmująca 5 czynników służących do oceny ryzyka związanego z przeszczepem macierzystych komórek krwiotwórczych (hematopoietic stem cell transplantation – HSCT) u dorosłych pacjentów nie została dotychczas zwalidowana w populacji pediatrycznej. 

Neurofibromatoza, inaczej nerwiakowłókniakowatość, to skomplikowana i tajemnicza nazwa równie złożonej i mało znanej w społeczeństwie choroby. Choroby genetycznej, czasami niosącej ze sobą ból i wykluczenie, na którą, jak dotąd, nie znaleziono lekarstwa ani środków zapobiegawczych. W celu podniesienia powszechnej świadomości na temat neurofibromatozy, lepszego zrozumienia potrzeb i trudności osób chorych oraz przeciwdziałania ich stygmatyzacji, ustanowiono, przypadający 17 maja, Światowy Dzień Neurofibromatoz.

Najtrudniejszym, opornym na standardowe leczenie przypadkom ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) u dzieci, medycyna oferuje dziś innowacyjną terapię CAR-T. Liderem w tej dziedzinie w Polsce jest Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego (USK) we Wrocławiu. Wrocławski ośrodek wypracował unikalną strategię tzw. spersonalizowanego pomostowania, dzięki której osiąga znakomite efekty terapeutyczne.

Zarząd Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej wystosował list otwarty do Władz Śląskiego Uniwersytetu Medycznego oraz Dyrekcji Śląskich Szpitali Klinicznych w Katowicach i Zabrzu. Apel dotyczy sytuacji kryzysowej związanej z opieką medyczną nad dziećmi z chorobami nowotworowymi w województwie śląskim.