Worasidenib to doustny inhibitor zmutowanych izoform enzymu dehydrogenazy izocytrynianowej 1 i 2 (isocitrate dehydrogenase – IDH1/2), zdolny do penetracji do mózgu. W randomizowanym 1:1, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniu III fazy INDIGO (NCT04164901) wykazano, że podawany w dawce 40 mg raz dziennie w ciągłych 28-dniowych cyklach do progresji choroby bądź wystąpienia nieakceptowalnej toksyczności prowadził do poprawy przeżycia wolnego od progresji choroby (pierwszorzędowy punkt końcowy).
