Onkologia

Glejaki są nowotworami mózgu, które mogą nawracać po leczeniu i szerzyć się do struktur odpowiedzialnych za kluczowe funkcje, takie jak ruch i mowa. Wpływ struktur elokwentnych mózgu na skuteczność oraz działania niepożądane radioterapii (RT) pozostaje nadal niewystarczająco poznany. Celem opisanego badania była ocena zależności pomiędzy lokalizacją elokwentnych obszarów mózgu, dawką promieniowania oraz wzorcem nawrotu glejaka względem elokwentnych struktur mózgu i występowaniem zaburzeń neurologicznych. 

Ocena zajęcia szpiku kostnego stanowi kluczowy element procesu stopniowania zaawansowania mięsaka prążkowanokomórkowego (rhabdomyosarcoma – RMS). Za złoty standard diagnostyczny uznawano dotychczas obustronną aspirację i biopsję szpiku kostnego z talerzy kości biodrowych (bone marrow aspirates/biopsies – BMAB). 

Nadciśnienie tętnicze (arterial hypertension – AH) jest częstym objawem klinicznym występującym w momencie rozpoznania guza Wilmsa (Wilms tumor – WT). Jego leczenie bywa trudne, a obecność AH może wiązać się z ryzykiem wystąpienia ostrych powikłań. Celem opisanej retrospektywnej analizy (EudraCT 2016-004180-39) 147 dzieci z nowo rozpoznanym WT, leczonych w okresie od stycznia 2010 do grudnia 2023 roku w 2 włoskich ośrodkach była ocena częstości występowania AH, identyfikacja czynników związanych z ryzykiem jego rozwoju, analiza stosowanego leczenia przeciwnadciśnieniowego oraz opracowanie zaleceń dotyczących postępowania klinicznego.

Ponowna radioterapia (reirradiation – reRT) w przebiegu progresji rozlanego glejaka mostu (diffuse intrinsic pontine glioma – DIPG) stanowi obiecującą strategię terapeutyczną, której celem jest wydłużenie przeżycia całkowitego (overall survival – OS) chorych.

Dordawipron (ONC201) jest pierwszą terapią zatwierdzoną przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (ang. Food and Drug Administration – FDA) do leczenia glejaka rozlanego linii środkowej (ang. diffuse midline glioma – DMG) z mutacją H3K27M. Pomimo wprowadzenia tej terapii odpowiedź kliniczna pozostaje zróżnicowana, a obecnie nie istnieją zwalidowane biomarkery obrazowe pozwalające przewidywać długoterminowe korzyści z leczenia.

Ogniska nefrogenne (Nephrogenic Rests – NRs) oraz nefroblastomatoza (NBM) stanowią zmiany prekursorowe rozwoju guza Wilmsa (Wilms Tumor – WT). Ich znaczenie jako czynnika ryzyka nawrotu choroby nie zostało dotychczas jednoznacznie określone, co wynika, m.in. z niejednoznaczności kryteriów diagnostycznych oraz stosowanej terminologii. Przeprowadzono retrospektywną analizę danych pacjentów z WT, u których stwierdzono lub nie stwierdzono współistnienia NRs/NBM.

Chemioterapia oparta na związkach platyny stanowi dobrze udokumentowaną przyczynę ciężkiego, istotnie upośledzającego słuch uszkodzenia narządu słuchu. O ile częstość występowania ototoksyczności wywołanej cisplatyną została dokładnie opisana, rzeczywista częstość niedosłuchu związanego z karboplatyną pozostaje niejednoznaczna. 

Nowotwory germinalne (Germ Cell Tumors - GCTs) wywodzą się z komórek prekursorowych gamet i mogą rozwijać się w strukturach położonych w linii pośrodkowej ciała, w tym w ośrodkowym układzie nerwowym (OUN). Standardowe leczenie GCTs OUN obejmuje chemioterapię (CHT) oraz radioterapię (RTH), jednak obie metody wiążą się z ryzykiem odległych działań niepożądanych. Ograniczenie dawki RTH może zmniejszyć częstość późnych powikłań przy zachowaniu wysokiej skuteczności leczenia. 

Rdzeniak zarodkowy (medulloblastoma - MBL) u dzieci w wieku <5 lat stanowi istotne wyzwanie w onkologii pediatrycznej. Dotychczas nie przeprowadzono badań klinicznych dotyczących takich dzieci z MBL niezwiązanym ze szlakami WNT ani SHH (Sonic Hedgehog), określanym jako grupa non-WNT/non-SHH, która obejmuje około 60% przypadków. Obecnie pacjentów z tej grupy uznaje się za chorych o jednolicie wysokim ryzyku. Określenie możliwości biologicznej klasyfikacji podgrup oraz klinicznej stratyfikacji ryzyka stanowi kluczowy cel umożliwiający poprawę wyników leczenia.

U pacjentów z mięśniakomięsakiem prążkowanokomórkowym oczodołu (orbital rhabdomyosarcoma – ORMS) leczonych multimodalnie historycznie uzyskiwano odsetek 10-letniego przeżycia całkowitego (overall survival – OS) przekraczający 85%. W związku ze zmianami we współczesnych strategiach leczenia, obejmującymi ograniczenie intensywności chemioterapii oraz modyfikacje wskazań do radioterapii (RT) i jej dawki potrzeba oceny utrzymywania się korzystnych wyników leczenia we współczesnych międzynarodowych badaniach prowadzonych przez grupy współpracy klinicznej. 

Wyniki badania ANBL1221 COG (Children’s Oncology Group) wpłynęły na zmianę schematów leczenia u pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie nerwiakiem zarodkowym. Chemoimmunoterapia z zastosowaniem irynotekanu, temozolomidu i dinutuksymabu jest obecnie wykorzystywana zarówno jako terapia pomostowa po niewystarczającej odpowiedzi na leczenie indukcyjne, jak i jako metoda leczenia pierwszego nawrotu choroby.

Możliwości leczenia zaawansowanych mięsaków pozostają ograniczone, szczególnie w przypadku ultrarzadkich mięsaków (ultra-rare sarcomas – URS). Celem niniejszego jednoramiennego badania II fazy była ocena skuteczności przeciwnowotworowej oraz bezpieczeństwa stosowania 21-dniowych cykli anlotynibu (12 mg w dniach 1.-14.) w skojarzeniu z toripalimabem (240 mg w dniu 1.) u pacjentów z zaawansowanymi mięsakami reprezentującymi liczne podtypy histologiczne, ze szczególnym uwzględnieniem URS. 

Zgodnie z 5. edycją klasyfikacji guzów ośrodkowego układu nerwowego Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) gwiaździaki z mutacją genu IDH są klasyfikowane jako guzy stopnia 4. w przypadku obecności typowych cech histologicznych wysokiego stopnia i/lub homozygotycznej delecji genów CDKN2A/B. Jednocześnie wyniki badań z ostatniej dekady wskazują, że również inne zmiany molekularne mogą mieć istotne znaczenie prognostyczne i powinny zostać uwzględnione w przyszłych systemach klasyfikacji.

Przedoperacyjne różnicowanie atypowego guza teratoidno-rabdoidnego (Atypical Teratoid/Rhabdoid Tumor – AT/RT) i rdzeniaka zarodkowego (medulloblastoma – MB) na podstawie obrazu klinicznego oraz badań neuroobrazowych może sprawiać trudności, dlatego Yang i wsp. przeprowadzili retrospektywnie ocenę przydatności diagnostycznej obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) mózgowia oraz obrazowania dyfuzyjnego (Diffusion-Weighted Imaging – DWI) w różnicowaniu AT/RT i MB u dzieci.

Drugi kolejny i nawrót guza Wilmsa (Wilms tumour – WT) jest rzadko opisywany w literaturze. Przeprowadzono analizę w ramach SIOP Renal Tumor Study Group (SIOP-RTSG) obejmującą takich pacjentów z lat 2001-2021, którzy uczestniczyli w badaniach SIOP WT 2001 oraz UK-IMPORT. Celem badania była ocena charakterystyki klinicznej, zastosowanego leczenia oraz wyników terapii. 

Dzieci z rdzeniakiem zarodkowym (medulloblastoma – MB) o standardowym ryzyku (ang. average-risk – AR) osiągają bardzo dobre wyniki długoterminowego przeżycia, jednak leczenie wiąże się z istotnymi odległymi działaniami niepożądanymi, takimi jak neuropatia oraz utrata słuchu związana z chemioterapią. Ograniczenie ekspozycji na winkrystynę (VCR) i cisplatynę może zmniejszyć nasilenie tych powikłań, jednak wpływ redukcji dawek na skuteczność leczenia pozostaje niejednoznaczny we współczesnych protokołach terapeutycznych.

13 lipca 2026 r. została opublikowana informacja o rozpoczęciu realizacji niekomercyjnego badania klinicznego DRAGONFLY, które ma na celu poprawę wyników leczenia pacjentów z kostniakomięsakiem. W odpowiedzi na pojawiające się wątpliwości dotyczące warunków kwalifikacji, Sekcja Guzów Kości Polskiej Pediatrycznej Grupy ds. Leczenia Guzów Litych przedstawiła stanowisko dotyczące informacji przekazywanych pacjentom i lekarzom na temat badania.

Pancreatoblastoma charakteryzuje się wysokim ryzykiem nawrotów i przerzutów. Najczęstsze wzorce progresji obejmują wznowę miejscową w loży po guzie, przerzuty do regionalnych węzłów chłonnych oraz przerzuty do wątroby. Resekcja R0 stanowi kluczowy warunek uzyskania długotrwałego przeżycia, ponieważ jej skuteczność bezpośrednio wpływa na rokowanie.

Guz Wilmsa (Wilms tumor - WT) pozostaje nowotworem o dość korzystnym rokowaniu, jednak przypadki nawrotów, zwłaszcza charakteryzujące się histologią wysokiego ryzyka, nadal stanowią istotne wyzwanie terapeutyczne po zastosowaniu intensywnego leczenia pierwszej linii. Połączenie winkrystyny i irynotekanu wykazuje aktywność przeciwnowotworową w guzach litych wieku dziecięcego, natomiast pazopanib - inhibitor kinaz tyrozynowych - może zwiększać skuteczność terapii poprzez działanie antyangiogenne.

Całkowita metastazektomia płucna stanowi kluczowy element leczenia mięsaków prowadzonego z intencją wyleczenia, jednak śródoperacyjna lokalizacja zmian przerzutowych może być trudna. Obrazowanie fluorescencyjne z wykorzystaniem zieleni indocyjaninowej (indocyanine green – ICG) w bliskiej podczerwieni umożliwia uzyskanie wskazówek w czasie rzeczywistym podczas zabiegu, jednak liczba danych dotyczących dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z mięsakami pozostaje ograniczona.