Onkologia

Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) niemowląt z rearanżacją KMT2A jest bardzo agresywną chorobą, z 3-letnim przeżyciem wolnym od zdarzeń poniżej 40%. Większość nawrotów występuje w trakcie leczenia, przy czym dwie trzecie z nich ma miejsce w ciągu pierwszego roku, a 90% w ciągu 2 lat od rozpoznania. Pomimo intensyfikacji chemioterapii wyniki leczenia w ostatnich dekadach nie uległy poprawie.

W ciągu ostatnich dziesięcioleci udoskonalone strategie leczenia znacznie zwiększyły przeżywalność w przypadku nowotworów dziecięcych. Wskaźnik 5-letniego przeżycia wynosi obecnie >80%, a większość dzieci zostaje wyleczona. Jednak ta poprawa przeżywalności ma też swój koszt.  

Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL), to najczęstszy nowotwór złośliwy u dzieci. Według współczesnych protokołów leczenia dziesięcioletnie przeżycie w ALL dla dzieci w grupie standardowego ryzyka wynosi około 90%. Modyfikacje leczenia, w tym zastąpienie napromieniania OUN, chemioterapią dokanałową w celu profilaktyki zajęcia OUN, doprowadziły do względnej poprawy zachowania funkcji poznawczych u ozdrowieńców ALL.

Nowotwory pozostają główną naturalną przyczyną śmiertelności u dzieci i młodzieży. Coraz lepsze zrozumienie biologii nowotworu oraz kompleksowe profilowanie molekularne za pomocą technologii o wysokiej przepustowości identyfikuje cele molekularne i biomarkery prognostyczne pozwalające na opracowanie skuteczniejszych terapii dostosowanych do profili molekularnych nowotworu. Podejście tak zwanej „precyzyjnej medycyny onkologicznej” zostało obecnie wdrożone w celu wdrożenia ukierunkowanego leczenia chorych z zaawansowanymi nowotworami złośliwymi.

W pracy przyjętej do druku w autorzy z Niemiec przedstawili retrospektywną analizę podania chimerycznych receptorów antygenowych (CAR) ukierunkowanych na CD19 w ostrej białaczce limfoblastycznej B-komórkowej (ALL). 

Pierwotne nowotwory narządu ruchu stanowią ok. 6-7% wszystkich chorób nowotworowych rozpoznawanych u dzieci i młodzieży. Ich specyfika wymusza ściśle określone postępowanie diagnostyczno-lecznicze. W poniższej publikacji eksperci Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie przedstawiają praktyczne zalecenia odnośnie do diagnostyki i leczenia zmian nowotworowych narządu ruchu.

Zapraszamy do wysłuchania rozmowy z prof. dr hab. n. med. Walentyną Balwierz, specjalistką onkologii dziecięcej. Profesor odpowiada na pytanie, dlaczego dzieci ze złośliwym nowotworem – neuroblastomą – powinniśmy leczyć w Polsce i jakie obecnie opcje terapeutyczne są dla nich szansą. Nagranie pochodzi z XXX Zjazdu Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów w Bydgoszczy.

Dokładne monitorowanie parametrów życiowych u ciężko chorych pacjentów jest niezbędne dla ich skutecznej oceny klinicznej. Urządzenia do noszenia (wearable devices, WD), umożliwiające monitorowanie temperatury z wysoką częstotliwością (high-frequency temperature monitoring, HFTM), które pojawiły się w ostatnim czasie, mogą stanowić przydatne narzędzie do monitorowania pacjentów pediatrycznych.

Prezentujemy Państwu prelekcje ekspertów wygłoszone 21 września 2022 roku w Zabrzu podczas konferencji naukowej „Postępy w leczeniu w onkologii i hematologii dziecięcej". Specjaliści w wystąpieniach zawarli szereg istotnych informacji, pytań i odpowiedzi z zakresu onkologii i hematologii dziecięcej, m.in. dot. perspektyw instytucjonalnego wsparcia onkologii, postępów w leczeniu różnych typów nowotworów dziecięcych oraz ich diagnostyce.

Zachęcamy do obejrzenia relacji z debaty nt. współczesnych problemów dzieci chorych onkologicznie, która odbyła się 23 września br. w Poznaniu. Prelegenci poruszają wiele istotnych tematów, m.in. mówią o prawach małego pacjenta, czujności onkologicznej rodziców i lekarzy, rehabilitacji dzieci, które pokonały chorobę. Podsumowali także program profilaktyczny Wielkopolskiej Onkologii Dziecięcej, ukazując perspektywy na przyszłość.

Ostatnie badania sugerują, że dzieci urodzone przez cesarskie cięcie (cesarean section, CS) mogą być predysponowane do chorób o podłożu immunologicznym w późniejszym życiu. Według systematycznego przeglądu i metaanalizy opublikowanej 24 sierpnia w Hematological Oncology, planowe CS wiąże się ze zwiększonym ryzykiem białaczki u potomstwa.

Pomimo rewolucyjnego wzrostu czasu przeżycia, z 5-letnim wskaźnikiem sięgającym do 80% u dzieci z rozpoznaniem choroby nowotworowej w krajach wysoko rozwiniętych, zarówno monitorowanie, jak wyniki leczenia w krajach średnio- i słabo rozwiniętych są nadal niezadowalające.

Po spotkaniu przedstawicieli Polskiej Pediatrycznej Grupy ds. Transplantacji Komórek Krwiotwórczych (PPGTKK), w dniu 2 sierpnia 2022 roku, wydano rekomendacje dot. kwalifikacji do aferezy komórek krwiotwórczych i autologicznej transplantacji komórek krwiotwórczych (auto-HSCT) u dzieci z mięsakiem Ewinga. Prezentujemy je w treści artykułu.

Przedstawiamy Państwu prezentacje ustne prac oryginalnych, które zostały zaprezentowane podczas XI Zjazdu Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej, który odbył się w Bydgoszczy w dniach 2-4 czerwca 2022 r.

Pacjenci z rozpoznaniem rdzeniaka zarodkowego (ang. medulloblastoma; MB) z amplifikacją MYC mają złe rokowanie, a wznowy występują często, dlatego poszukiwanie nowych opcji terapeutycznych jest konieczne. Badania wykazały, że OLIG2 jest kluczowy w procesie wznowy tego nowotworu.

Na podstawie analizy bazy danych NuBBE i screeningu leków z wykorzystaniem PyRX, autorzy wyodrębnili potencjalne inhibitory o możliwej skuteczności terapeutycznej w mięsaku Ewinga.

Celem opisywanego badania było określenie znaczenia diagnostycznego poziomów dehydrogenazy mleczanowej (LDH) oraz kwasu moczowego (UA) u dzieci z podejrzeniem choroby rozrostowej.

Powstawanie nowotworu indukują zarówno czynniki genetyczne (zmiany liczby kopii genów, aberracje chromosomowe, mutacje punktowe) jak i zmiany epigenetyczne (m.in. nieprawidłowa metylacja regionów promotorowych). Kluczową rolę w rozwoju nowotworu zajmuje genetyczny mechanizm tzw. utraty heterozygotyczności, czyli utraty jednego z dwóch alleli tego samego genu (ang. loss of heterozygosity, LOH).

Rokowanie w przypadku pacjentów z rozpoznaniem glejaka o wysokim stopniu złośliwości (ang. pediatric high-grade glioma; pHGG) jest złe, pomimo stosowania agresywnej wielolekowej chemioterapii. U niektórych pacjentów z nawracającym pHGG z mutacją BRAF obserwowano odpowiedź na leczenie terapią celowaną z wykorzystaniem inhibitorów BRAF, jednak w większości nie była ona trwała. Autorzy przeprowadzili retrospektywną, wieloośrodkową analizę pacjentów z pHGG z mutacją BRAF, u których stosowano off-label inhibitory BRAF+/-MEK jako część terapii wstępnej.

Dzieci leczone z powodu złośliwych chorób nowotworowych zwykle wymagają długotrwałego procesu terapeutycznego. Dokładnie tak, jak podkreślają to autorzy opisywanych wytycznych, leczenie operacyjne w tej terapii nie ogranicza się jedynie do radykalnego wycięcia zmiany. Zachęcamy do zapoznania się z tą obszerną i specjalistyczną publikacją.

Neuroblastoma to najpopularniejszy pozaczaszkowy guz lity występujący we wczesnym dzieciństwie (mediana wieku występowania to 18 miesięcy) o bardzo zróżnicowanym przebiegu klinicznym. Autorzy artykułu przedstawiają opis przypadku ciężkiej hemofilii A u dziecka i równoległe występowanie agresywnej neuroblastomy. Jest to pierwszy opis w literaturze medycznej z uwagi na ogromną rzadkość takiego połączenia obu chorób.