Onkologia

Zapraszamy do wysłuchania krótkiej wypowiedzi prof. Wojciecha Młynarskiego na temat badań klinicznych i ich znaczenia w onkohematologii dziecięcej. Nagranie pochodzi z Sympozjum PTOiHD zorganizowanego w ramach akcji Złotego Września.

Zapraszamy do wysłuchania krótkiej wypowiedzi prof. Krzysztofa Kałwaka na temat innowacyjnych terapii w onkologii dziecięcej oraz wsparcia otrzymywanego w tym zakresie od Ministerstwa Zdrowia i Agencji Badań Medycznych. Nagranie pochodzi z Sympozjum PTOiHD zorganizowanego w ramach akcji Złotego Września.

Szanowni Państwo, zachęcamy do skorzystania z bezpłatnych materiałów wspierających pracę z pacjentami ze zdiagnozowaną neuroblastomą wysokiego ryzyka, leczonych dinutuksymabem beta.

Podczas tegorocznego American Society of Gene & Cell Therapy Annual Meeting (ASCGT Annual Meeting) zaprezentowano wyniki badania pierwszej fazy, w którym dowiedziono, że zastosowanie zmodyfikowanych genetycznie komórek NK mających na swojej powierzchni chimeryczne receptory antygenowe (CAR natural killer T-cells, CAR-NKTs) u dzieci z zaawansowanym zwojakiem zarodkowm (neuroblastoma) jest skuteczne i w przyszłości może stanowić potencjalną opcję terapeutyczną dla tej grupy chorych. 

Rak kory nadnerczy (adrenocortical carcinoma; ACC) jest rzadkim, złośliwym nowotworem wieku dziecięcego o szczególnej biologii. Leczenie pacjentów pediatrycznych opiera się na zasadach podobnych do protokołów przeznaczonych dla osób dorosłych. Wciąż jednak można znaleźć niewiele doniesień skupiających się na populacji pediatrycznej z rozpoznaniem ACC. 

Zwojak zarodkowy (neuroblastoma) jest najczęstszym pozaczaszkowym guzem litym, stanowiącym około 10% nowotworów wieku dziecięcego i odpowiadającym za 15% zgonów w wyniku choroby nowotworowej w populacji pediatrycznej. Analiza N-glikozylacji może okazać się źródłem cennych informacji o potencjalnych biomarkerach i dać nowe spojrzenie na patofizjologię zwojaka zarodkowego.

Nowe doniesienia naukowe świadczą o korzystnym współdziałaniu dwóch terapeutyków - statyn i octanu abirateronu. Ich połączenie może hamować rozwój zwojaka zarodkowego (neuroblastomy), co potwierdzają opisywane próby kliniczne.

Zapalenie błony śluzowej jamy ustnej (ang. mucositis) należy do najczęstszych powikłań leczenia stosowanego w onkologii i dotyczy nawet 75% osób poddawanych chemio- lub/i radioterapii. Zgodnie z powszechnie panującymi od pewnego czasu trendami sięgania do naturalnych zasobów środowiska, coraz większą uwagę zwraca się na znane od dawna, tradycyjne produkty - stosuje się je w profilaktyce i leczeniu pacjentów.

Guzy germinalne (germ cell tumors ; GCTs) to wrażliwe na chemioterapię nowotwory wywodzące się z komórek germinalnych, zlokalizowanych w gonadach, a także pozagonadalnie. Uważa się je za nowotwory o wysokim stopniu wyleczalności, sięgającej 90% zarówno u osób dorosłych, jak i u dzieci, także w przypadku odległych przerzutów.

Dla dzieci z rozpoznaniem choroby nowotworowej problematyczne często okazuje się rozpoznanie I opisanie niepokojących objawów, które pojawiają się w trakcie hospitalizacji i leczenia onkologicznego, a także podczas przerw w leczeniu. W rozwiązaniu tego problemu, szczególnie u dzieci w wieku szkolnym, mogą pomóc mobilne aplikacje medyczne.

Histiocytoza z komórek Langerhansa (Langerhans cell histiocytosis; LCH) jest rzadkim zaburzeniem hematopoezy, związanym, zgodnie z ostatnimi doniesieniami, z mutacją genu BRAF. W przeciwieństwie do typowych chorób nowotworowych, zmiany w LCH są lokalne i nie dają przerzutów. Chociaż rokowanie zależy od lokalizacji zmian, w większości przypadków jest dobre. 

Niezależnie od tego jaki jest nasz aktualny stan zdrowia i wywiad chorobowy, każdy miał okazję doświadczyć w swoim życiu uniwersalnego, przypisanego wszystkim istniejącym organizmom odczucia, jakim jest ból. 

Histiocytoza z komórek Langerhansa (Langerhans cell histiocytosis; LCH) jest rzadkim zaburzeniem hematopoezy, związanym, zgodnie z ostatnimi doniesieniami, z mutacją genu BRAF. W przeciwieństwie do typowych chorób nowotworowych, zmiany w LCH są lokalne i nie dają przerzutów.

Pomimo znacznego spadku śmiertelności w ciągu ostatnich 20 lat, nowotwory pozostają jedną z głównych przyczyn zgonów u dzieci na całym świecie. Wczesne rozpoznanie i wdrożenie odpowiedniej terapii w stanach nagłych jest kluczowe w zapobieganiu uszkodzeniom narządów i zgonom, a także w utrzymywaniu wysokiej jakości życia.

Wpływ podaży L-asparaginazy na korzystny wynik leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) jest dobrze udokumentowany. W większości współczesnych protokołów całkowity czas przeżycia dzieci z ALL wynosi obecnie ponad 90%, ale toksyczności związane z asparaginazą mogą powodować skrócenie czasu leczenia, a tym samym - zwiększone ryzyko nawrotu/wznowy.

Pomimo znacznego spadku śmiertelności w ciągu ostatnich 20 lat, nowotwory pozostają jedną z głównych przyczyn zgonów u dzieci na całym świecie. Wczesne rozpoznanie i wdrożenie odpowiedniej terapii w stanach nagłych jest kluczowe w zapobieganiu uszkodzeniom narządów i zgonom, a także w utrzymywaniu wysokiej jakości życia.

Interleukina-32 (IL-32) jest nowo odkrytą cytokiną, zaangażowaną w procesy zapalne i nowotworowe. Gen IL-32 składa się z ośmiu małych eksonów, a jej mRNA posiada 9 alternatywnych izoform. Do ekspresji IL-32 zachodzi początkowo w aktywowanych komórkach T i NK, a następnie znacznie zwiększana jest przez mikroby, mitogeny i inne cytokiny. Ekspresja IL-32 zachodzi w wielu ludzkich tkankach i organach, takich jak śledziona, grasica, płuca, jelito cienkie i okrężnica, prostata, serce, łożysko, wątroba, mięśnie, nerki, trzustka czy nawet mózg.  

Terapia CAR-T (chimeric antigen receptor T cell therapy) stanowi przełom w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej (acute lymphoblastic leukemia; ALL) z komórek B u dzieci oraz chłoniaków nieziarniczych B-komórkowych u osób dorosłych.  Dotychczas dwa CAR anty-CD19 zostały dopuszczone przez FDA (Food and Drug Adminitration) do stosowania w opornym/nawrotowym DLBCL (chłoniak rozlany z dużych komórek B; diffuse large B-cell lymphoma) oraz opornej/nawrotowej ALL: ciloleucel (axi-cel; Yescarta; Kite/Gilead) oraz tisagenlecleucel (tisacel; Kymriah; Novartis Pharmaceuticals).

Terapia CAR-T (chimeric antigen receptor T cell therapy) stanowi przełom w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej (acute lymphoblastic leukemia; ALL) z komórek B u dzieci oraz chłoniaków nieziarniczych B-komórkowych u osób dorosłych.  Dotychczas dwa CAR anty-CD19 zostały dopuszczone przez FDA (Food and Drug Adminitration) do stosowania w opornym/nawrotowym DLBCL (chłoniak rozlany z dużych komórek B; diffuse large B-cell lymphoma) oraz opornej/nawrotowej ALL: ciloleucel (axi-cel; Yescarta; Kite/Gilead) oraz tisagenlecleucel (tisacel; Kymriah; Novartis Pharmaceuticals). 

Rola radioterapii (RT) uzupełniającej pozostaje niejasna w przypadku pacjentów po całkowitej resekcji (grupa I) mięsaka prążkowanokomórkowego typu pęcherzykowego (alveolar rhabdomyosarcoma; ARMS).

Wykazano skuteczność inhibitorów immunologicznych punktów kontrolnych obejmujących PD-1 u dorosłych z chorobą nowotworową, jednak dane na temat ich zastosowania u dzieci są nadal niewielkie. Przeprowadzono badania kliniczne 1-2 fazy nivolumabu, przeciwciała monoklonalnego blokującego PD-1, by określić jego profil bezpieczeństwa, farmakokinetykę, aktywność przeciwnowotworową u dzieci i młodych dorosłych z opornymi na leczenie guzami litymi (wyłączając guzy OUN) i chłoniakami lub ich wznową.