Onkologia

Terapia CAR-T (chimeric antigen receptor T cell therapy) stanowi przełom w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej (acute lymphoblastic leukemia; ALL) z komórek B u dzieci oraz chłoniaków nieziarniczych B-komórkowych u osób dorosłych.  Dotychczas dwa CAR anty-CD19 zostały dopuszczone przez FDA (Food and Drug Adminitration) do stosowania w opornym/nawrotowym DLBCL (chłoniak rozlany z dużych komórek B; diffuse large B-cell lymphoma) oraz opornej/nawrotowej ALL: ciloleucel (axi-cel; Yescarta; Kite/Gilead) oraz tisagenlecleucel (tisacel; Kymriah; Novartis Pharmaceuticals). 

Rola radioterapii (RT) uzupełniającej pozostaje niejasna w przypadku pacjentów po całkowitej resekcji (grupa I) mięsaka prążkowanokomórkowego typu pęcherzykowego (alveolar rhabdomyosarcoma; ARMS).

Wykazano skuteczność inhibitorów immunologicznych punktów kontrolnych obejmujących PD-1 u dorosłych z chorobą nowotworową, jednak dane na temat ich zastosowania u dzieci są nadal niewielkie. Przeprowadzono badania kliniczne 1-2 fazy nivolumabu, przeciwciała monoklonalnego blokującego PD-1, by określić jego profil bezpieczeństwa, farmakokinetykę, aktywność przeciwnowotworową u dzieci i młodych dorosłych z opornymi na leczenie guzami litymi (wyłączając guzy OUN) i chłoniakami lub ich wznową.

Ewing-like sarcoma (ELS)/niezróżnicowany mięsak okrągłokomórkowy (undifferentiated round cell sarcoma (URCS) są rzadkimi typami mięsaków tkanek miękkich (soft tissue sarcomas (STS)), w szczególności u niemowląt i małych dzieci, z bardzo niekorzystnym rokowaniem.

Guz Wilmsa (nephroblastoma, nerczak zarodkowy) to najczęściej występujący nowotwór nerki u dzieci, który jest jednocześnie najczęstszym nowotworem jamy brzusznej w populacji pediatrycznej i czwartym co do częstości nowotworem wieku dziecięcego. Wykrywany jest głównie poniżej 5.roku życia. Pierwszy raz został opisany w Niemczech w 1899 roku przez Dr. Maxa Wilmsa.

Grupa ekspertów American Association of Ophthalmic Oncologists and Pathologists (AAOOP) oraz Strabismus and the American Academy of Pediatrics (AAP), w skład której wchodzili onkolodzy okulistyczni, patomorfolodzy, genetycy z ośrodków referencyjnych leczenia retinoblastoma, zebrała się w celu określenia możliwości badań przesiewowych u dzieci ze zwiększonym ryzykiem zachorowania na ten nowotwór.

Istnieje niewiele doniesień na temat zapadalności na nowotwory u pacjentów z mięsakiem Ewinga i ich rodzin. W analizie Diana Abbott et al. wykorzystali genealogie i raporty dokumentujące zachorowania na nowotwory, by udowodnić istnienie zwiększonego ryzyka choroby rozrostowej u pacjentów z mięsakiem Ewinga oraz ich krewnych.

Dzieci z rozpoznaniem choroby nowotworowej poddawane są cyklom chemioterapii nierozłącznie związanymi z licznymi nakłuciami, które mogą wywoływać ból i stres u małych pacjentów. Erik A.H. Loeffen et al. stworzyli przewodnik kliniczny, w którym przedstawiają metody farmakologiczne i psychologiczne, mające na celu łagodzenie tych dolegliwości.

Czerniak jest nowotworem złośliwym skóry, błon śluzowych lub błony naczyniowej oka. Wywodzi się z komórek tzw. melanocytów. U dzieci występuje rzadko (1 na mln poniżej 15 r.ż.), aczkolwiek w ostatnich latach zwiększa się liczba chorych małoletnich pacjentów.

Mięsak Ewinga (Ewing sarcoma; ES) należy do nowotworów neuroektodermalnych składającym się z małych okrągłych, prymitywnych, mezenchymalnych komórek, a wykrywany jest najczęściej u młodzieży i młodych dorosłych.  Najważniejszym czynnikiem rokowniczym jest stadium zaawansowania w momencie rozpoznania choroby.

Wskaźnik przeżycia u pacjentów pediatrycznych z mięsakiem prążkowanokomórkowym (rhabdomyosarcoma, RMS) z grupy wysokiego ryzyka lub ze wznową choroby nie uległ znaczącej poprawie od 1980 roku. Ostatnie badania wskazują wiele możliwych nowych metod leczenia RMS, jednak ich skuteczność nie ma odzwierciedlenia w badaniach klinicznych.

W toku prowadzonego leczenia przeciwnowotworowego u dzieci pojawiają się wywołane nim powikłania. Jednym z częstszych, poważnych, dotkliwych objawów jest ból. Jego konsekwencje mogą się utrzymywać po zakończeniu leczenia przyczynowego.

Stwardnienie guzowate (SG) jest wielonarządową chorobą uwarunkowaną genetycznie, dziedziczącą się w sposób autosomalny dominujący. Schorzenie to zaliczane jest do fakomatoz i charakteryzuje się występowaniem łagodnych zmian rozwojowych o charakterze hamartoma w różnych narządach, m.in. w mózgu, nerkach, skórze, sercu i płucach [1]. Występuje z częstością 1:10000, a w populacji dziecięcej częstość ta jest określana na 1:6800 [2].

Zakażenia są jednym z największych zagrożeń dla chorych w trakcie i po leczeniu chorób nowotworowych. Dla dzieci z nieonkologicznymi schorzeniami hematologicznymi infekcje wiążą się ze zwiększonym ryzykiem powikłań, a także mogą być czynnikiem spustowym wystąpienia lub zaostrzenia problemu zdrowotnego. 

Mięsaki tkanek miękkich to nowotwory, które powstają przez patologiczne namnażanie się komórek mezenchymalnych, z których w warunkach prawidłowych powstają m.in. mięśnie organizmu. Z tego powodu mogą lokalizować się w wielu miejscach ciała, najczęściej jednak zajmują kończyny i tułów. Obserwujemy dwa szczyty zachorowań, pierwszy u dzieci przed 6 rokiem życia i drugi po 14 roku życia, z podobną częstotliwością u chłopców i dziewczynek. Przyczyny powstania nowotworu pozostają nieznane.

Powiększenie węzłów chłonnych (limfadenopatia) jest jednym z najczęstszych objawów klinicznych, zwłaszcza u dzieci. U ok. 50% zdrowych dzieci dochodzi do powiększenia węzłów chłonnych; najczęściej w wieku 2-10 lat.

Objawy stwardnienia guzowatego czasami pozwalają na postawienie diagnozy jeszcze przed narodzeniem dziecka lub w okresie niemowlęctwa. Jednak u części pacjentów  trudno jest postawić rozpoznanie. Prof. Wojciech Młynarski podsumowuje najważniejsze informację na temat stwardnienia guzowatego, diagnozy i nowości terapeutycznych.

Co łączy pediatrę z hematologią dorosłych? Okazuje się, że istnieje wiele wspólnych protokołów, schematów leczenia.

W Ohio analizowano dokładny czas od pierwszych objawów guzów ośrodkowego układu nerwowego u pacjentów pediatrycznych do czasu postawienia rozpoznania. U 301 pacjentów diagnoza nastąpiła pomiędzy styczniem 2004 a sierpniem 2015 w Nationwide Children’s Hospital, odnośnie 171 z nich uzyskano wystarczające do badania informacje. Analizowano wiek, płeć, typ guza, objawy kliniczne, liczbę wizyt u lekarza rodzinnego lub pediatry poprzedzającą diagnozę, czas w miesiącach pomiędzy początkiem objawów a postawieniem rozpoznania oraz obecność zaburzeń genetycznych.

Ciekawym trendem jest tworzenie ośrodków dla młodych dorosłych pacjentów onkologicznych. Klinika, w której współpracują hematolodzy dziecięcy oraz zajmujący się dorosłymi, funkcjonuje np. w Paryżu. Wśród nastolatków są osoby, które nie chcą "matkowania". Z drugiej strony są 18-latkowie oczekujący podczas hospitalizacji rodzicielskiej opieki - mówi prof. Tomasz Szczepański*, prezes Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej.

„Nie wystarczy pacjenta wyleczyć” – cytując Giulio J. D`Angio profesor Piotr Czauderna podkreśla, że należy pamiętać o tym, co to wyleczenie kosztuje.