Onkologia

Larotrektynib, inhibitor TRK, został dotychczas zarejestrowany przez Agencję Żywności i Leków (Food and Drug Administration – FDA) do stosowania w leczeniu guzów litych z obecnością fuzji genu NTRK przy braku satysfakcjonującej alternatywy terapeutyczny lub po progresji choroby, jednak wcześniej nie badano zastosowania leku w 1. linii leczenia ograniczonej w czasie.

Protokół SIOP 2001 zalecał operację po neoadjuwantowych cyklach złożonych daktynomycyny i winkrystyny (AV) z intensyfikacją dostosowaną do odpowiedzi w razie potrzeby. Leczenie adjuwantowe stosowano na podstawie zmiany o najgorszej histologii.

Francuskie prospektywne badanie II fazy COMBINAIR3 (NCT03011528) porównało skuteczność PET-CT w porównaniu z biopsją aspiracyjną w połączeniu z trepanobiopsją (bone marrow aspiration and biopsy – BMAB) u 42 włączonych pacjentów (mediana wieku 14 lat) z rozpoznaniem histopatologicznym mięsaka Ewinga z typową fuzją oraz przerzutami pozapłucnymi, leczonych w 15 ośrodkach w latach 2016-2021.

Europejska Agencja Leków (European Medicines Agency – EMA) przyjęła 27 czerwca 2024 roku pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w rozszerzonych wskazaniach, takich jak: leczenie anaplastycznego chłoniaka wielkokomórkowego (anaplastic large-cell lymphoma – ALCL) z obecnością mutacji kinazy chłoniaka anaplastycznego (anaplastic lymphoma kinase – ALK) i nieoperacyjnego zapalnego guza miofibroblastycznego (inflammatory myofibrolastic tumour – IMT) od 1. roku życia.

Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła rejestrację 6 sierpnia 2024 roku worasidenibu, inhibitora dehydrogenazy izocytrynianowej 1 (IDH1) oraz 2 (IDH2) w leczeniu gwiaździaka lub skąpodrzewiaka w stopniu złośliwości 2 wg WHO z obecnością wrażliwej mutacji genu IDH1 lub IDH2, po leczeniu chirurgicznym, w tym biopsji, subtotalnej lub radykalnej resekcji, od 12. roku życia. Jednocześnie jest to pierwsza zarejestrowana przez FDA terapia systemowa w tym wskazaniu.

Zapraszamy do uczestnictwa w dorocznej konferencji "Co nowego w onkologii i hematologii dziecięcej?", która odbędzie się w dniach 12-13 stycznia 2024 r. w Warszawie.

Choroba nowotworowa i jej leczenie może w istotny sposób upośledzać stan odżywienia dziecka. Niedożywienie ma niekorzystny wpływ na rokowanie i zwiększa ilość powikłań w trakcie terapii onkologicznej, dlatego gdy istnieją wskazania do wdrożenia wsparcia żywieniowego postępowaniem pierwszego wyboru powinna być modyfikacja diety zwyczajowej i/lub wprowadzenie doustnych suplementów diety.

Skuteczność terapii ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci znacznie wzrosła na przełomie ostatnich lat. Zawdzięczamy to rozwojowi chemioterapii oraz przede wszystkim lepszemu zrozumieniu biologii komórki nowotworowej. Od początku leczenia ALL w fazie indukcyjnej używane są glikokortykosteroidy (GKS), tj. prednizolon lub deksametazon. Mimo dużego doświadczenia w stosowaniu sterydoterapii, nadal nie ustalono dawki, która pozwoliłaby zoptymalizować stosunek skuteczności leczenia do jego działań niepożądanych.

W dniach 6-7 maja 2023 odbyło się „The 13th Biennial Childhood Leukemia and Lymphoma Symposium” (CLLS 2023) w Valencji.  Głównymi tematami CLLS 2023 była ostra białaczka limfoblastyczna (ALL), zarówno tematy kliniczne, jak i predyspozycje genetyczne; immunoterapia i nowe terapie celowane w białaczkach i chłoniakach; zaburzenia mieloidalne, terapia i wyniki leczenia białaczek i chłoniaków w krajach o niskich i średnich dochodach; optymalna opieka wspomagająca w złośliwych nowotworach hematologicznych, które były dyskutowane przez czołowych światowych ekspertów. Wśród prezentacji ustnych i plakatowych znalazły się także polskie doniesienia.

Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) niemowląt z rearanżacją KMT2A jest bardzo agresywną chorobą, z 3-letnim przeżyciem wolnym od zdarzeń poniżej 40%. Większość nawrotów występuje w trakcie leczenia, przy czym dwie trzecie z nich ma miejsce w ciągu pierwszego roku, a 90% w ciągu 2 lat od rozpoznania. Pomimo intensyfikacji chemioterapii wyniki leczenia w ostatnich dekadach nie uległy poprawie.

W ciągu ostatnich dziesięcioleci udoskonalone strategie leczenia znacznie zwiększyły przeżywalność w przypadku nowotworów dziecięcych. Wskaźnik 5-letniego przeżycia wynosi obecnie >80%, a większość dzieci zostaje wyleczona. Jednak ta poprawa przeżywalności ma też swój koszt.  

Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL), to najczęstszy nowotwór złośliwy u dzieci. Według współczesnych protokołów leczenia dziesięcioletnie przeżycie w ALL dla dzieci w grupie standardowego ryzyka wynosi około 90%. Modyfikacje leczenia, w tym zastąpienie napromieniania OUN, chemioterapią dokanałową w celu profilaktyki zajęcia OUN, doprowadziły do względnej poprawy zachowania funkcji poznawczych u ozdrowieńców ALL.

Nowotwory pozostają główną naturalną przyczyną śmiertelności u dzieci i młodzieży. Coraz lepsze zrozumienie biologii nowotworu oraz kompleksowe profilowanie molekularne za pomocą technologii o wysokiej przepustowości identyfikuje cele molekularne i biomarkery prognostyczne pozwalające na opracowanie skuteczniejszych terapii dostosowanych do profili molekularnych nowotworu. Podejście tak zwanej „precyzyjnej medycyny onkologicznej” zostało obecnie wdrożone w celu wdrożenia ukierunkowanego leczenia chorych z zaawansowanymi nowotworami złośliwymi.

W pracy przyjętej do druku w autorzy z Niemiec przedstawili retrospektywną analizę podania chimerycznych receptorów antygenowych (CAR) ukierunkowanych na CD19 w ostrej białaczce limfoblastycznej B-komórkowej (ALL). 

Pierwotne nowotwory narządu ruchu stanowią ok. 6-7% wszystkich chorób nowotworowych rozpoznawanych u dzieci i młodzieży. Ich specyfika wymusza ściśle określone postępowanie diagnostyczno-lecznicze. W poniższej publikacji eksperci Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie przedstawiają praktyczne zalecenia odnośnie do diagnostyki i leczenia zmian nowotworowych narządu ruchu.

Zapraszamy do wysłuchania rozmowy z prof. dr hab. n. med. Walentyną Balwierz, specjalistką onkologii dziecięcej. Profesor odpowiada na pytanie, dlaczego dzieci ze złośliwym nowotworem – neuroblastomą – powinniśmy leczyć w Polsce i jakie obecnie opcje terapeutyczne są dla nich szansą. Nagranie pochodzi z XXX Zjazdu Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów w Bydgoszczy.

Dokładne monitorowanie parametrów życiowych u ciężko chorych pacjentów jest niezbędne dla ich skutecznej oceny klinicznej. Urządzenia do noszenia (wearable devices, WD), umożliwiające monitorowanie temperatury z wysoką częstotliwością (high-frequency temperature monitoring, HFTM), które pojawiły się w ostatnim czasie, mogą stanowić przydatne narzędzie do monitorowania pacjentów pediatrycznych.

Prezentujemy Państwu prelekcje ekspertów wygłoszone 21 września 2022 roku w Zabrzu podczas konferencji naukowej „Postępy w leczeniu w onkologii i hematologii dziecięcej". Specjaliści w wystąpieniach zawarli szereg istotnych informacji, pytań i odpowiedzi z zakresu onkologii i hematologii dziecięcej, m.in. dot. perspektyw instytucjonalnego wsparcia onkologii, postępów w leczeniu różnych typów nowotworów dziecięcych oraz ich diagnostyce.

Zachęcamy do obejrzenia relacji z debaty nt. współczesnych problemów dzieci chorych onkologicznie, która odbyła się 23 września br. w Poznaniu. Prelegenci poruszają wiele istotnych tematów, m.in. mówią o prawach małego pacjenta, czujności onkologicznej rodziców i lekarzy, rehabilitacji dzieci, które pokonały chorobę. Podsumowali także program profilaktyczny Wielkopolskiej Onkologii Dziecięcej, ukazując perspektywy na przyszłość.

Ostatnie badania sugerują, że dzieci urodzone przez cesarskie cięcie (cesarean section, CS) mogą być predysponowane do chorób o podłożu immunologicznym w późniejszym życiu. Według systematycznego przeglądu i metaanalizy opublikowanej 24 sierpnia w Hematological Oncology, planowe CS wiąże się ze zwiększonym ryzykiem białaczki u potomstwa.

Pomimo rewolucyjnego wzrostu czasu przeżycia, z 5-letnim wskaźnikiem sięgającym do 80% u dzieci z rozpoznaniem choroby nowotworowej w krajach wysoko rozwiniętych, zarówno monitorowanie, jak wyniki leczenia w krajach średnio- i słabo rozwiniętych są nadal niezadowalające.