Mutacje BRAF V600E są obecne w wielu nowotworach złośliwych wieku dziecięcego, w tym w około 5–10% przypadków dziecięcych glejaków o wysokim stopniu złośliwości (ang. high-grade gliomas – HGG). Pomimo wieloletnich prób poprawy wyników leczenia, rokowanie w przypadku dziecięcych HGG pozostaje niekorzystne, a wskaźniki przeżycia są niskie. Lek dabrafenib wykazał skuteczność u pacjentów pediatrycznych z nowotworami zawierającymi mutację BRAF V600 w badaniu fazy 1/2a. 

Już dziś, 28 października 2025 r. o godz. 18.00 rozpocznie się webinar pt. „Objawy niepożądane terapii selumetynibem (u pacjentów z NF1)”. Leczenie pacjentów z NF1 z wykorzystaniem selumetynibu przynosi istotny postęp terapeutyczny, jednak wymaga czujności w zakresie monitorowania profilu toksyczności terapii.

Nawrotowa cytopenia wieku dziecięcego (Refractory Cytopenia of Childhood – RCC) to dobrze zdefiniowana postać niewydolności szpiku kostnego, charakteryzująca się utrzymującą się cytopenią, dysplastycznymi zmianami oraz charakterystycznym obrazem histopatologicznym szpiku.

W analizie objęto 193 pacjentów z rozpoznaniem anemii Fanconiego (ang. Fanconi Anemia – FA) w latach 1982–2021, zarejestrowanych we Włoskim Rejestrze Anemii Fanconiego. Uwzględniano wyniki hematologiczne (w kontekście występowania cytopenii), ryzyko rozwoju nowotworów oraz śmiertelność, zarówno u pacjentów poddanych przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych (ang. Hematopoietic Stem Cell Transplantation – HSCT, n = 130, 67,4%), jak i u tych, którzy takiemu leczeniu nie zostali poddani (n = 63, 32,6%).

Ciężka aplazja szpiku (ang. Severe Aplastic Anemia – SAA) to rzadka, zagrażająca życiu choroba, charakteryzująca się nabytą pancytopenią oraz hipocelularnym szpikiem kostnym.

Rozlany wewnętrzny glejak pnia mózgu (diffuse intrinsic pontine glioma – DIPG) to rzadki, wysoce złośliwy nowotwór ośrodkowego układu nerwowego (OUN), występujący u dzieci. Charakteryzuje się niską przeżywalnością, a standardowe metody leczenia, w tym konwencjonalna radioterapia z użyciem zewnętrznego źródła promieniowania (external beam radiation therapy – EBRT), nie prowadzą do trwałej poprawy.

Październik to Miesiąc Świadomości Raka Piersi. W Polsce coraz częściej mówi się o profilaktyce i wczesnym wykrywaniu nowotworów u dorosłych kobiet, ale warto pamiętać, że troska o zdrowie piersi powinna zaczynać się znacznie wcześniej – już w wieku nastoletnim.

Leczenie pacjentów z NF1 z wykorzystaniem selumetynibu przynosi istotny postęp terapeutyczny, jednak wymaga czujności w zakresie monitorowania profilu toksyczności terapii. Zapraszamy do udziału w webinarze pt. „Objawy niepożądane terapii selumetynibem (u pacjentów z NF1)”, który odbędzie się 28 października 2025 r. o godzinie 18:00.

Długoterminowe przeżycie oraz czynniki rokownicze u pacjentów z mięsakiem prążkowanokomórkowym (rhabdomyosarcoma – RMS) kończyn leczonych w ramach współczesnych badań prowadzonych przez Children’s Oncology Group (COG) pozostają nieznane. 

14 maja 2025 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła belzutifan (Welireg, Merck & Co., Inc.) jako pierwszą doustną terapię dla dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych z miejscowo zaawansowanym, nieresekcyjnym lub przerzutowym guzem chromochłonnym lub przyzwojakiem (PPGL).

1 października 2025 r. weszła w życie najnowsza wersja listy leków refundowanych. Dotyczy ona zapobiegania krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B oraz chorych na glejaka.