Aktualności

Rdzeniak zarodkowy (medulloblastoma - MBL) u dzieci w wieku <5 lat stanowi istotne wyzwanie w onkologii pediatrycznej. Dotychczas nie przeprowadzono badań klinicznych dotyczących takich dzieci z MBL niezwiązanym ze szlakami WNT ani SHH (Sonic Hedgehog), określanym jako grupa non-WNT/non-SHH, która obejmuje około 60% przypadków. Obecnie pacjentów z tej grupy uznaje się za chorych o jednolicie wysokim ryzyku. Określenie możliwości biologicznej klasyfikacji podgrup oraz klinicznej stratyfikacji ryzyka stanowi kluczowy cel umożliwiający poprawę wyników leczenia.

Dziś, 23 września 2026 r. o godz. 18:00, eksperci omówią najnowsze zmiany w Narodowym Planie Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028 (NPLH). Spotkanie będzie dotyczyć ich znaczenia dla leczenia chorych z hemofilią A, hemofilią B oraz chorobą von Willebranda.

U pacjentów z mięśniakomięsakiem prążkowanokomórkowym oczodołu (orbital rhabdomyosarcoma – ORMS) leczonych multimodalnie historycznie uzyskiwano odsetek 10-letniego przeżycia całkowitego (overall survival – OS) przekraczający 85%. W związku ze zmianami we współczesnych strategiach leczenia, obejmującymi ograniczenie intensywności chemioterapii oraz modyfikacje wskazań do radioterapii (RT) i jej dawki potrzeba oceny utrzymywania się korzystnych wyników leczenia we współczesnych międzynarodowych badaniach prowadzonych przez grupy współpracy klinicznej. 

Pierwsze symptomy choroby nowotworowej u dziecka nie zawsze są charakterystyczne. Zmęczenie i gorączka mogą przypominać infekcję, a bóle kończyn, siniaki czy obrzęk łatwo powiązać z urazem lub codzienną aktywnością. Trzy historie dzieci pokazują, że u części pacjentów przyczynę dolegliwości udaje się ustalić szybko, podczas gdy u innych objawy utrzymują się, nawracają lub początkowo ustępują, przez co droga do diagnozy wymaga kolejnych konsultacji i badań.

Inhibitory MEK (MEKi) przynoszą korzyści kliniczne pacjentom z objawowymi, nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowatymi (Plexiform Neurofibromas – PN) w przebiegu neurofibromatozy typu 1 (NF1). Opisano jednak pojedyncze przypadki rozwoju złośliwego guza osłonek nerwów obwodowych (Malignant Peripheral Nerve Sheath Tumor – MPNST) podczas leczenia MEKi, co wzbudziło wątpliwości dotyczące potencjalnego wpływu tej terapii na ryzyko transformacji nowotworowej.

Nawrót ostrej białaczki limfoblastycznej B-komórkowej (B-cell acute lymphoblastic leukemia – B-ALL) pozostaje jedną z głównych przyczyn niepowodzenia leczenia i wiąże się z istotnie gorszym rokowaniem niż choroba pierwotna. Rozwój immunoterapii, zwłaszcza zastosowanie blinatumomabu, stworzył możliwość ograniczenia intensywności chemioterapii reindukcyjnej przy jednoczesnym zachowaniu wysokiej skuteczności leczenia oraz zmniejszeniu toksyczności. 

Zmiany w Narodowym Planie Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028 (NPLH) mają bezpośrednie przełożenie na sposób prowadzenia pacjentów. Ich znaczenie dla poszczególnych grup chorych omówią eksperci podczas webinaru, który odbędzie się 23 września 2026 r. o godz. 18:00.

Hamowanie szlaku kinaz białkowych aktywowanych mitogenami (mitogen-activated protein kinase – MAPK) stanowi obiecującą metodą terapeutyczną nowotworów histiocytarnych. Z tego powodu w ramach jednoramiennego, otwartego badania II fazy (NCT05997602) oceniono skuteczność i bezpieczeństwo stosowania luwometynibu – inhibitora kinaz MEK1/2 – u dzieci z nawrotową lub oporną na leczenie histiocytozą z komórek Langerhansa (Langerhans cell histiocytosis – LCH), niezależnie od profilu genetycznego. 

Hipertriglicerydemia (HTG) jest częstym działaniem niepożądanym leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL), związanym przede wszystkim ze stosowaniem glikokortykosteroidów i asparaginazy. Mimo ryzyka poważnych powikłań, takich jak ostre zapalenie trzustki, zakrzepica czy martwica kości, nadal brakuje powszechnie przyjętych międzynarodowych wytycznych dotyczących monitorowania stężenia triglicerydów oraz postępowania terapeutycznego u dzieci leczonych z powodu ALL.

Nowotwory hematologiczne stanowią 35-40% wszystkich rozpoznań onkologicznych w populacji dziecięcej, a 5-letnie przeżycie przekracza obecnie 80% w krajach o wysokim poziomie opieki medycznej. Znaczna poprawa wyników leczenia sprawiła, że coraz większego znaczenia nabierają odległe powikłania terapii – w tym wtórne nowotwory złośliwe (secondary malignant neoplasms, SMN), stanowiące odrębne, histologicznie nowe rozpoznanie onkologiczne, a nie wznowę choroby pierwotnej.

Wyniki badania ANBL1221 COG (Children’s Oncology Group) wpłynęły na zmianę schematów leczenia u pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie nerwiakiem zarodkowym. Chemoimmunoterapia z zastosowaniem irynotekanu, temozolomidu i dinutuksymabu jest obecnie wykorzystywana zarówno jako terapia pomostowa po niewystarczającej odpowiedzi na leczenie indukcyjne, jak i jako metoda leczenia pierwszego nawrotu choroby.

Możliwości leczenia zaawansowanych mięsaków pozostają ograniczone, szczególnie w przypadku ultrarzadkich mięsaków (ultra-rare sarcomas – URS). Celem niniejszego jednoramiennego badania II fazy była ocena skuteczności przeciwnowotworowej oraz bezpieczeństwa stosowania 21-dniowych cykli anlotynibu (12 mg w dniach 1.-14.) w skojarzeniu z toripalimabem (240 mg w dniu 1.) u pacjentów z zaawansowanymi mięsakami reprezentującymi liczne podtypy histologiczne, ze szczególnym uwzględnieniem URS. 

Instytut Matki i Dziecka przedstawił dodatkowe wyjaśnienia dotyczące zasad udziału pacjentów w badaniu klinicznym DRAGONFLY. Rozpoczęcie leczenia w IMiD nie stanowi formalnego kryterium kwalifikacji do badania, natomiast realizacja procedur badawczych pozostaje związana z ośrodkami uczestniczącymi w projekcie.

Zgodnie z 5. edycją klasyfikacji guzów ośrodkowego układu nerwowego Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) gwiaździaki z mutacją genu IDH są klasyfikowane jako guzy stopnia 4. w przypadku obecności typowych cech histologicznych wysokiego stopnia i/lub homozygotycznej delecji genów CDKN2A/B. Jednocześnie wyniki badań z ostatniej dekady wskazują, że również inne zmiany molekularne mogą mieć istotne znaczenie prognostyczne i powinny zostać uwzględnione w przyszłych systemach klasyfikacji.

Przedoperacyjne różnicowanie atypowego guza teratoidno-rabdoidnego (Atypical Teratoid/Rhabdoid Tumor – AT/RT) i rdzeniaka zarodkowego (medulloblastoma – MB) na podstawie obrazu klinicznego oraz badań neuroobrazowych może sprawiać trudności, dlatego Yang i wsp. przeprowadzili retrospektywnie ocenę przydatności diagnostycznej obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) mózgowia oraz obrazowania dyfuzyjnego (Diffusion-Weighted Imaging – DWI) w różnicowaniu AT/RT i MB u dzieci.

Ostra białaczka limfoblastyczna z fuzją ETV6::RUNX1 stanowi około 25% przypadków B-ALL wieku dziecięcego i tradycyjnie jest zaliczana do podtypów o korzystnym rokowaniu. Ze względu na liczebność tej grupy bezwzględna liczba wznów pozostaje jednak istotna, a część nawrotów ma charakter późny. Zespół z Beijing Children’s Hospital przedstawił analizę wskazującą, że połączenie dwóch łatwo dostępnych parametrów – ekspresji CD33 na blastach w chwili rozpoznania oraz statusu choroby resztkowej w 15. dobie leczenia – pozwala wyodrębnić w tej grupie podgrupę o mniej korzystnym przebiegu.

Terapia komórkami CAR-T CD19 stanowi jedno z najważniejszych osiągnięć współczesnej hematoonkologii dziecięcej i dla wielu pacjentów z nawrotową lub oporną ostrą białaczką limfoblastyczną z linii B (B-ALL) jest obecnie szansą na trwałe wyleczenie. Wyniki badania IMPACT pokazują jednak, że dostęp do tej przełomowej terapii w Europie pozostaje nierównomierny, a miejsce zamieszkania dziecka nadal może wpływać na możliwość otrzymania leczenia.

Steroidooporna choroba przeszczep przeciw gospodarzowi (Steroid-refractory graft-versus-host disease – SR-GvHD) po allogenicznym przeszczepie macierzystych komórek krwiotwórczych (allogenic hematopoietic stem cell transplantation – allo-HSCT) pozostaje istotnym wyzwaniem klinicznym i przyczyną śmiertelności pacjentów.

Krew pępowinowa pozostaje uznanym źródłem krwiotwórczych komórek macierzystych wykorzystywanych w leczeniu wybranych chorób onkologicznych, hematologicznych i metabolicznych. Eksperci PTOHD i PTGiP w nowym konsensusie podkreślają znaczenie rzetelnego informowania przyszłych rodziców, właściwego pobrania materiału oraz bezpieczeństwa matki i dziecka.

Fundacja Wielka Orkiestra Świątecznej Pomocy uruchamia program „Cukierek WOŚP”, którego celem jest skrócenie czasu potrzebnego do uzyskania rozpoznania patomorfologicznego nowotworu u dziecka. Projekt zakłada stworzenie zintegrowanego systemu informatycznego, digitalizację preparatów oraz usprawnienie wymiany danych i konsultacji pomiędzy wyspecjalizowanymi ośrodkami. Przewidywany koszt całego systemu wynosi 16 mln zł.