Aktualności

Współczesna onkologia i hematologia dziecięca koncentruje się nie tylko na skuteczności terapii, lecz także na coraz dokładniejszej diagnostyce, zapobieganiu powikłaniom oraz zapewnieniu młodym pacjentom kompleksowej opieki na kolejnych etapach leczenia. O nowych możliwościach terapeutycznych, doświadczeniach polskich ośrodków i najważniejszych wyzwaniach w opiece nad dziećmi i młodzieżą dyskutowali eksperci podczas XIII Zjazdu Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej. Materiały z wydarzenia są już dostępne w formie relacji cyfrowych.

Ostra białaczka limfoblastyczna niemowlęca z rearanżacją genu KMT2A (KMT2A-rearranged acute lymphoblastic leukemia – KMT2A-r ALL) charakteryzuje się niekorzystnym rokowaniem. Włączenie blinatumomabu do standardowej chemioterapii stosowanej u niemowląt z KMT2A-r ALL poprawiło krótkoterminowe wyniki leczenia.

Guz Wilmsa (Wilms tumor - WT) pozostaje nowotworem o dość korzystnym rokowaniu, jednak przypadki nawrotów, zwłaszcza charakteryzujące się histologią wysokiego ryzyka, nadal stanowią istotne wyzwanie terapeutyczne po zastosowaniu intensywnego leczenia pierwszej linii. Połączenie winkrystyny i irynotekanu wykazuje aktywność przeciwnowotworową w guzach litych wieku dziecięcego, natomiast pazopanib - inhibitor kinaz tyrozynowych - może zwiększać skuteczność terapii poprzez działanie antyangiogenne.

Zarząd Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej wystosował list otwarty do Władz Śląskiego Uniwersytetu Medycznego oraz Dyrekcji Śląskich Szpitali Klinicznych w Katowicach i Zabrzu. Apel dotyczy sytuacji kryzysowej związanej z opieką medyczną nad dziećmi z chorobami nowotworowymi w województwie śląskim.

Treosulfan, łagodniejsza alternatywa dla standardowo stosowanego busulfanu, pozwala bezpiecznie i skutecznie przygotować dzieci z ostrą białaczką szpikową do przeszczepu szpiku – wskazuje analiza 85 pacjentów leczonych w polskich ośrodkach pediatrycznych.

Całkowita metastazektomia płucna stanowi kluczowy element leczenia mięsaków prowadzonego z intencją wyleczenia, jednak śródoperacyjna lokalizacja zmian przerzutowych może być trudna. Obrazowanie fluorescencyjne z wykorzystaniem zieleni indocyjaninowej (indocyanine green – ICG) w bliskiej podczerwieni umożliwia uzyskanie wskazówek w czasie rzeczywistym podczas zabiegu, jednak liczba danych dotyczących dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z mięsakami pozostaje ograniczona.

Pomimo postępu w diagnostyce i terapii zakażenia pozostają jednym z najpoważniejszych powikłań u dzieci leczonych onkologicznie. Szczególne obawy budzą inwazyjne zakażenia grzybicze, które nadal wiążą się z wysoką śmiertelnością i wymagają szybkiego rozpoznania oraz skoordynowanego postępowania wielu specjalistów.

Immunoterapia staje się jednym z najważniejszych kierunków rozwoju leczenia chłoniaków dziecięcych. Nowe strategie mają zwiększać skuteczność terapii i ograniczać obciążenie pacjentów chemioterapią.

Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) przyznała pełne zatwierdzenie dla preparatu TECELRA® (afamitresgene autoleucel) i rozszerzyła jego wskazanie o pacjentów pediatrycznych w wieku 12 lat i starszych z nieoperacyjnym lub przerzutowym maziówczakiem złośliwym.

Nowotwory kości należą do najbardziej wymagających jednostek onkologicznych, zarówno pod względem diagnostyki, jak i leczenia. Coraz większe znaczenie zyskują metody diagnostyki molekularnej, które pozwalają precyzyjniej określać typ nowotworu oraz wspierać planowanie terapii. Prof. dr hab. n. med. Katarzyna Derwich wyjaśnia, jakie zmiany zaszły w ostatnich latach w leczeniu mięsaków kości, dlaczego coraz rzadziej konieczne są amputacje oraz jakie nadzieje wiążą się z rozwojem terapii celowanych.

Nerwiakowłókniakowatość typu pierwszego (NF1), nazywana również chorobą von Recklinghausena, jest dziedziczoną autosomalnie dominująco chorobą genetyczną. Przebiega ogólnoustrojowo, dotykając wielu narządów, co wymaga multidyscyplinarnego podejścia do leczenia pacjentów, którzy mogą cierpieć na objawy ze strony układu nerwowego, kostnego, narządu wzroku, nerek i naczyń. 

Dr n. med. Aleksandra Wieczorek wskazuje, że immunoterapia celowana istotnie zmieniła wyniki leczenia neuroblastomy u dzieci, zwiększając odsetek przeżyć z około 20% do ponad 60%. W Polsce pacjenci mają dostęp do refundowanej immunoterapii w kilku liniach leczenia, a także do haplotransplantacji; planowane jest również wdrożenie terapii komórkami CAR-T.

Artykuł „General-purpose large language models outperform specialized clinical AI tools on medical benchmarks” opublikowany w Nature Medicine w 2026 roku przedstawia niezależną ocenę najnowszych modeli sztucznej inteligencji wykorzystywanych w medycynie.

Leczenie onkologiczne dziecka obejmuje nie tylko terapię medyczną, lecz także wsparcie psychologiczne, które pomaga rodzinie odnaleźć się w sytuacji diagnozy, hospitalizacji i długotrwałego leczenia. Dr hab. n. med. Marzena Samardakiewicz zwraca uwagę, że pomoc psychologiczna powinna być obecna od początku procesu terapeutycznego i dostosowana do realnych potrzeb dziecka oraz jego bliskich.

Guzy lite stanowią niemal połowę nowotworów dziecięcych. Mimo postępu w diagnostyce i leczeniu, jednym z głównych problemów pozostaje zbyt późne rozpoznanie choroby. O znaczeniu szybkiej diagnostyki, terapii celowanych i opieki wielospecjalistycznej mówi prof. dr hab. n. med. Ewa Bień.

Postęp, jaki dokonał się w leczeniu hemofilii w ostatnich latach znacząco wpłynął na codzienne funkcjonowanie pacjentów i ich rodzin. Dostępność nowych terapii oraz rozwój profilaktyki sprawiają, że coraz częściej mówi się nie tylko o skutecznej kontroli choroby, ale również o możliwości prowadzenia aktywnego życia bez ograniczeń związanych z krwawieniami. O najważniejszych zmianach w leczeniu hemofilii opowiada prof. dr hab. n. med. Tomasz Urasiński.

Przejście pacjenta onkologicznego spod opieki pediatrycznej do systemu leczenia dorosłych to jeden z najważniejszych etapów długoterminowej opieki po zakończonym leczeniu. O wyzwaniach związanych z procesem tranzycji, znaczeniu paszportu onkologicznego oraz potrzebie współpracy między ośrodkami pediatrycznymi i ośrodkami dla dorosłych mówi prof. Katarzyna Derwich.

Nerwiakowłókniakowatość typu pierwszego (NF1), nazywana również chorobą von Recklinghausena, jest dziedziczoną autosomalnie dominująco chorobą genetyczną. Przebiega ogólnoustrojowo, dotykając wielu narządów, co wymaga multidyscyplinarnego podejścia do leczenia pacjentów, którzy mogą cierpieć na objawy ze strony układu nerwowego, kostnego, narządu wzroku, nerek i naczyń. 

Mięsaki to ponad sto różnych jednostek wywodzących się z tkanki mezenchymalnej. Część z nich – jak osteosarcoma czy zróżnicowany liposarcoma (DDLS) – cechuje się ogromną złożonością genomową, inne, napędzane pojedynczym genem fuzyjnym (mięsak Ewinga, mięsak maziówkowy, rhabdomyosarcoma pęcherzykowy), są genomowo „spokojniejsze".

Ostra białaczka szpikowa (AML) u dzieci to biologicznie odrębna od dorosłych jednostka chorobowa, w której dominują złożone rearanżacje chromosomowe oraz podłoże dziedziczne, a nie mutacje punktowe. Wykrycie tych specyficznych anomalii genetycznych, silnie zależnych od wieku pacjenta, ma kluczowe znaczenie dla precyzyjnego rokowania oraz doboru strategii terapeutycznej.