Aktualności

Zapraszamy do wysłuchania czwartego odcinka podcastu z cyklu „Akademia NFologa” pt. „Współpraca hematoonkologa dziecięcego i genetyka w rozpoznaniu nerwiakowłókniaków splotowatych w przebiegu neurofibromatozy typu 1”.

Rdzeniak zarodkowy (medulloblastoma – MB) z aktywacją szlaku Sonic hedgehog (Sonic hedgehog – SHH; SHH-MB) stanowi najczęstszą molekularną grupę nowotworów u niemowląt i małych dzieci poniżej 6. roku życia (infant and early childhood medulloblastoma – iMB). W przypadku nawrotu nie istnieje standardowy schemat leczenia. 

Leczenie pacjentów z NF1 z wykorzystaniem selumetynibu przynosi istotny postęp terapeutyczny, jednak wymaga czujności w zakresie monitorowania profilu toksyczności terapii. Prezentacje specjalistów z webinaru pt. „Objawy niepożądane terapii selumetynibem u pacjentów z NF1” są już dostępne w formie relacji cyfrowych.

Zapraszamy do wzięcia udziału w interdyscyplinarnej konferencji naukowej pt. „Wyzwania Współczesnej Diagnostyki Genetycznej i Onkohematologii Dziecięcej”, która odbędzie się w dniach 28-29 listopada 2025 r.

Celem wieloośrodkowego, prospektywnego badania fazy Ib prowadzonego przez Sargos i wsp. było ustalenie maksymalnej tolerowanej dawki (ang. maximum tolerated dose – MTD) oraz zalecanej dawki do fazy II (ang. recommended phase II dose – RP2D) olaparybu stosowanego równocześnie z radioterapią u pacjentów z mięsakami tkanek miękkich. 

W piątej edycji Klasyfikacji Nowotworów Ośrodkowego Układu Nerwowego Światowej Organizacji Zdrowia z 2021 roku (World Health Organization Classification of Tumors of the Central Nervous System, 5th edition – WHO CNS5) zaktualizowano kryteria diagnostyczne nowotworów mózgu u dzieci.

Mutacje BRAF V600E są obecne w wielu nowotworach złośliwych wieku dziecięcego, w tym w około 5–10% przypadków dziecięcych glejaków o wysokim stopniu złośliwości (ang. high-grade gliomas – HGG). Pomimo wieloletnich prób poprawy wyników leczenia, rokowanie w przypadku dziecięcych HGG pozostaje niekorzystne, a wskaźniki przeżycia są niskie. Lek dabrafenib wykazał skuteczność u pacjentów pediatrycznych z nowotworami zawierającymi mutację BRAF V600 w badaniu fazy 1/2a. 

Już dziś, 28 października 2025 r. o godz. 18.00 rozpocznie się webinar pt. „Objawy niepożądane terapii selumetynibem (u pacjentów z NF1)”. Leczenie pacjentów z NF1 z wykorzystaniem selumetynibu przynosi istotny postęp terapeutyczny, jednak wymaga czujności w zakresie monitorowania profilu toksyczności terapii.

Nawrotowa cytopenia wieku dziecięcego (Refractory Cytopenia of Childhood – RCC) to dobrze zdefiniowana postać niewydolności szpiku kostnego, charakteryzująca się utrzymującą się cytopenią, dysplastycznymi zmianami oraz charakterystycznym obrazem histopatologicznym szpiku.

W analizie objęto 193 pacjentów z rozpoznaniem anemii Fanconiego (ang. Fanconi Anemia – FA) w latach 1982–2021, zarejestrowanych we Włoskim Rejestrze Anemii Fanconiego. Uwzględniano wyniki hematologiczne (w kontekście występowania cytopenii), ryzyko rozwoju nowotworów oraz śmiertelność, zarówno u pacjentów poddanych przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych (ang. Hematopoietic Stem Cell Transplantation – HSCT, n = 130, 67,4%), jak i u tych, którzy takiemu leczeniu nie zostali poddani (n = 63, 32,6%).

Ciężka aplazja szpiku (ang. Severe Aplastic Anemia – SAA) to rzadka, zagrażająca życiu choroba, charakteryzująca się nabytą pancytopenią oraz hipocelularnym szpikiem kostnym.

Rozlany wewnętrzny glejak pnia mózgu (diffuse intrinsic pontine glioma – DIPG) to rzadki, wysoce złośliwy nowotwór ośrodkowego układu nerwowego (OUN), występujący u dzieci. Charakteryzuje się niską przeżywalnością, a standardowe metody leczenia, w tym konwencjonalna radioterapia z użyciem zewnętrznego źródła promieniowania (external beam radiation therapy – EBRT), nie prowadzą do trwałej poprawy.

Październik to Miesiąc Świadomości Raka Piersi. W Polsce coraz częściej mówi się o profilaktyce i wczesnym wykrywaniu nowotworów u dorosłych kobiet, ale warto pamiętać, że troska o zdrowie piersi powinna zaczynać się znacznie wcześniej – już w wieku nastoletnim.

Leczenie pacjentów z NF1 z wykorzystaniem selumetynibu przynosi istotny postęp terapeutyczny, jednak wymaga czujności w zakresie monitorowania profilu toksyczności terapii. Zapraszamy do udziału w webinarze pt. „Objawy niepożądane terapii selumetynibem (u pacjentów z NF1)”, który odbędzie się 28 października 2025 r. o godzinie 18:00.

Długoterminowe przeżycie oraz czynniki rokownicze u pacjentów z mięsakiem prążkowanokomórkowym (rhabdomyosarcoma – RMS) kończyn leczonych w ramach współczesnych badań prowadzonych przez Children’s Oncology Group (COG) pozostają nieznane. 

„Dzieciństwo, nawet najkrótsze, zasługuje na czułość” – to zdanie od lat przyświeca działalności Fundacji Gajusz, która od blisko trzech dekad otacza opieką chore dzieci i ich rodziny. W Światowym Dniu Hospicjów i Opieki Paliatywnej o problemach, z jakimi mierzy się współczesna opieka hospicyjna, a także o tym, jak wygląda codzienność w dziecięcym hospicjum opowiada Aleksandra Marciniak, przedstawicielka Fundacji Gajusz.

Leczenie pacjentów ze zlokalizowanym kostniakomięsakiem (osteosarcoma) wysokiego stopnia złośliwości stanowi istotne wyzwanie kliniczne. Rola mifamurtydu w tej grupie chorych nadal budzi kontrowersje. Przeprowadzono dwa prospektywne badania kliniczne: we Włoszech (ISG/OS-2; NCT01459484; wieloośrodkowe, niekontrolowane, II fazy) oraz w Hiszpanii (GEIS-33; NCT04383288; faza IV, obserwacyjne, wieloośrodkowe) obejmujące pacjentów z dodatnim wynikiem ekspresji ABCB1/glikoproteiny P (P-glycoprotein – Pgp).

10 września 2025 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła selumetynib (nazwa handlowa: Koselugo, firmy AstraZeneca) w postaci granulatów i kapsułek do stosowania u pacjentów pediatrycznych od 1. roku życia z nerwiakowłókniakowatością typu 1 (NF1), u których występują objawowe, nieoperacyjne nerwiakowłókniaki splotowate (PN, plexiform neurofibromas). Wcześniej selumetynib w przypadku NF1 z objawowymi, nieoperacyjnymi PN był dostępny w postaci kapsułek dla dzieci w wieku od 2 lat.

„Wyniki leczenia w Polsce są bardzo dobre, potrafimy wyleczyć 85 proc. dzieci z choroby nowotworowej. Walczymy o pozostałe 15 proc. Żeby jednak tę szansę zwiększyć, musimy wcześnie wykrywać chorobę” – mówi prof. Wojciech Młynarski, prezes Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej.