Aktualności

Zmiany w Narodowym Planie Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028 (NPLH) mają bezpośrednie przełożenie na sposób prowadzenia pacjentów. Ich znaczenie dla poszczególnych grup chorych omówią eksperci podczas webinaru, który odbędzie się 23 września 2026 r. o godz. 18:00.

Hamowanie szlaku kinaz białkowych aktywowanych mitogenami (mitogen-activated protein kinase – MAPK) stanowi obiecującą metodą terapeutyczną nowotworów histiocytarnych. Z tego powodu w ramach jednoramiennego, otwartego badania II fazy (NCT05997602) oceniono skuteczność i bezpieczeństwo stosowania luwometynibu – inhibitora kinaz MEK1/2 – u dzieci z nawrotową lub oporną na leczenie histiocytozą z komórek Langerhansa (Langerhans cell histiocytosis – LCH), niezależnie od profilu genetycznego. 

Hipertriglicerydemia (HTG) jest częstym działaniem niepożądanym leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL), związanym przede wszystkim ze stosowaniem glikokortykosteroidów i asparaginazy. Mimo ryzyka poważnych powikłań, takich jak ostre zapalenie trzustki, zakrzepica czy martwica kości, nadal brakuje powszechnie przyjętych międzynarodowych wytycznych dotyczących monitorowania stężenia triglicerydów oraz postępowania terapeutycznego u dzieci leczonych z powodu ALL.

Nowotwory hematologiczne stanowią 35-40% wszystkich rozpoznań onkologicznych w populacji dziecięcej, a 5-letnie przeżycie przekracza obecnie 80% w krajach o wysokim poziomie opieki medycznej. Znaczna poprawa wyników leczenia sprawiła, że coraz większego znaczenia nabierają odległe powikłania terapii – w tym wtórne nowotwory złośliwe (secondary malignant neoplasms, SMN), stanowiące odrębne, histologicznie nowe rozpoznanie onkologiczne, a nie wznowę choroby pierwotnej.

Wyniki badania ANBL1221 COG (Children’s Oncology Group) wpłynęły na zmianę schematów leczenia u pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie nerwiakiem zarodkowym. Chemoimmunoterapia z zastosowaniem irynotekanu, temozolomidu i dinutuksymabu jest obecnie wykorzystywana zarówno jako terapia pomostowa po niewystarczającej odpowiedzi na leczenie indukcyjne, jak i jako metoda leczenia pierwszego nawrotu choroby.

Możliwości leczenia zaawansowanych mięsaków pozostają ograniczone, szczególnie w przypadku ultrarzadkich mięsaków (ultra-rare sarcomas – URS). Celem niniejszego jednoramiennego badania II fazy była ocena skuteczności przeciwnowotworowej oraz bezpieczeństwa stosowania 21-dniowych cykli anlotynibu (12 mg w dniach 1.-14.) w skojarzeniu z toripalimabem (240 mg w dniu 1.) u pacjentów z zaawansowanymi mięsakami reprezentującymi liczne podtypy histologiczne, ze szczególnym uwzględnieniem URS. 

Instytut Matki i Dziecka przedstawił dodatkowe wyjaśnienia dotyczące zasad udziału pacjentów w badaniu klinicznym DRAGONFLY. Rozpoczęcie leczenia w IMiD nie stanowi formalnego kryterium kwalifikacji do badania, natomiast realizacja procedur badawczych pozostaje związana z ośrodkami uczestniczącymi w projekcie.

Zgodnie z 5. edycją klasyfikacji guzów ośrodkowego układu nerwowego Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) gwiaździaki z mutacją genu IDH są klasyfikowane jako guzy stopnia 4. w przypadku obecności typowych cech histologicznych wysokiego stopnia i/lub homozygotycznej delecji genów CDKN2A/B. Jednocześnie wyniki badań z ostatniej dekady wskazują, że również inne zmiany molekularne mogą mieć istotne znaczenie prognostyczne i powinny zostać uwzględnione w przyszłych systemach klasyfikacji.

Przedoperacyjne różnicowanie atypowego guza teratoidno-rabdoidnego (Atypical Teratoid/Rhabdoid Tumor – AT/RT) i rdzeniaka zarodkowego (medulloblastoma – MB) na podstawie obrazu klinicznego oraz badań neuroobrazowych może sprawiać trudności, dlatego Yang i wsp. przeprowadzili retrospektywnie ocenę przydatności diagnostycznej obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) mózgowia oraz obrazowania dyfuzyjnego (Diffusion-Weighted Imaging – DWI) w różnicowaniu AT/RT i MB u dzieci.

Ostra białaczka limfoblastyczna z fuzją ETV6::RUNX1 stanowi około 25% przypadków B-ALL wieku dziecięcego i tradycyjnie jest zaliczana do podtypów o korzystnym rokowaniu. Ze względu na liczebność tej grupy bezwzględna liczba wznów pozostaje jednak istotna, a część nawrotów ma charakter późny. Zespół z Beijing Children’s Hospital przedstawił analizę wskazującą, że połączenie dwóch łatwo dostępnych parametrów – ekspresji CD33 na blastach w chwili rozpoznania oraz statusu choroby resztkowej w 15. dobie leczenia – pozwala wyodrębnić w tej grupie podgrupę o mniej korzystnym przebiegu.

Terapia komórkami CAR-T CD19 stanowi jedno z najważniejszych osiągnięć współczesnej hematoonkologii dziecięcej i dla wielu pacjentów z nawrotową lub oporną ostrą białaczką limfoblastyczną z linii B (B-ALL) jest obecnie szansą na trwałe wyleczenie. Wyniki badania IMPACT pokazują jednak, że dostęp do tej przełomowej terapii w Europie pozostaje nierównomierny, a miejsce zamieszkania dziecka nadal może wpływać na możliwość otrzymania leczenia.

Steroidooporna choroba przeszczep przeciw gospodarzowi (Steroid-refractory graft-versus-host disease – SR-GvHD) po allogenicznym przeszczepie macierzystych komórek krwiotwórczych (allogenic hematopoietic stem cell transplantation – allo-HSCT) pozostaje istotnym wyzwaniem klinicznym i przyczyną śmiertelności pacjentów.

Krew pępowinowa pozostaje uznanym źródłem krwiotwórczych komórek macierzystych wykorzystywanych w leczeniu wybranych chorób onkologicznych, hematologicznych i metabolicznych. Eksperci PTOHD i PTGiP w nowym konsensusie podkreślają znaczenie rzetelnego informowania przyszłych rodziców, właściwego pobrania materiału oraz bezpieczeństwa matki i dziecka.

Fundacja Wielka Orkiestra Świątecznej Pomocy uruchamia program „Cukierek WOŚP”, którego celem jest skrócenie czasu potrzebnego do uzyskania rozpoznania patomorfologicznego nowotworu u dziecka. Projekt zakłada stworzenie zintegrowanego systemu informatycznego, digitalizację preparatów oraz usprawnienie wymiany danych i konsultacji pomiędzy wyspecjalizowanymi ośrodkami. Przewidywany koszt całego systemu wynosi 16 mln zł.

W sierpniu 2026 roku na łamach JAMA ukazał się przeglądowy artykuł zespołu z Vanderbilt-Ingram Cancer Center poświęcony wykorzystaniu krążącego DNA nowotworowego (ctDNA) w onkologii. Publikacja podsumowuje dowody dotyczące chorych dorosłych. Poniższe opracowanie przedstawia je w skrócie, a następnie omawia ograniczenia przenoszenia tych wyników na populację pediatryczną, w której biologia nowotworów oraz istniejące standardy diagnostyczne są odmienne.

Trwa międzynarodowe badanie III fazy oceniające skuteczność wenetoklaksu u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z nawrotową ostrą białaczką szpikową (AML). Głównym celem badania jest sprawdzenie, czy dodanie wenetoklaksu do chemioterapii obejmującej fludarabinę, cytarabinę i gemtuzumab ozogamycyny może poprawić przeżycie pacjentów.

Drugi kolejny i nawrót guza Wilmsa (Wilms tumour – WT) jest rzadko opisywany w literaturze. Przeprowadzono analizę w ramach SIOP Renal Tumor Study Group (SIOP-RTSG) obejmującą takich pacjentów z lat 2001-2021, którzy uczestniczyli w badaniach SIOP WT 2001 oraz UK-IMPORT. Celem badania była ocena charakterystyki klinicznej, zastosowanego leczenia oraz wyników terapii. 

Dzieci z rdzeniakiem zarodkowym (medulloblastoma – MB) o standardowym ryzyku (ang. average-risk – AR) osiągają bardzo dobre wyniki długoterminowego przeżycia, jednak leczenie wiąże się z istotnymi odległymi działaniami niepożądanymi, takimi jak neuropatia oraz utrata słuchu związana z chemioterapią. Ograniczenie ekspozycji na winkrystynę (VCR) i cisplatynę może zmniejszyć nasilenie tych powikłań, jednak wpływ redukcji dawek na skuteczność leczenia pozostaje niejednoznaczny we współczesnych protokołach terapeutycznych.

13 lipca 2026 r. została opublikowana informacja o rozpoczęciu realizacji niekomercyjnego badania klinicznego DRAGONFLY, które ma na celu poprawę wyników leczenia pacjentów z kostniakomięsakiem. W odpowiedzi na pojawiające się wątpliwości dotyczące warunków kwalifikacji, Sekcja Guzów Kości Polskiej Pediatrycznej Grupy ds. Leczenia Guzów Litych przedstawiła stanowisko dotyczące informacji przekazywanych pacjentom i lekarzom na temat badania.