Hematologia

Terapia komórkami CAR-T CD19 stanowi jedno z najważniejszych osiągnięć współczesnej hematoonkologii dziecięcej i dla wielu pacjentów z nawrotową lub oporną ostrą białaczką limfoblastyczną z linii B (B-ALL) jest obecnie szansą na trwałe wyleczenie. Wyniki badania IMPACT pokazują jednak, że dostęp do tej przełomowej terapii w Europie pozostaje nierównomierny, a miejsce zamieszkania dziecka nadal może wpływać na możliwość otrzymania leczenia.

Steroidooporna choroba przeszczep przeciw gospodarzowi (Steroid-refractory graft-versus-host disease – SR-GvHD) po allogenicznym przeszczepie macierzystych komórek krwiotwórczych (allogenic hematopoietic stem cell transplantation – allo-HSCT) pozostaje istotnym wyzwaniem klinicznym i przyczyną śmiertelności pacjentów.

Trwa międzynarodowe badanie III fazy oceniające skuteczność wenetoklaksu u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z nawrotową ostrą białaczką szpikową (AML). Głównym celem badania jest sprawdzenie, czy dodanie wenetoklaksu do chemioterapii obejmującej fludarabinę, cytarabinę i gemtuzumab ozogamycyny może poprawić przeżycie pacjentów.

Treosulfan, łagodniejsza alternatywa dla standardowo stosowanego busulfanu, pozwala bezpiecznie i skutecznie przygotować dzieci z ostrą białaczką szpikową do przeszczepu szpiku – wskazuje analiza 85 pacjentów leczonych w polskich ośrodkach pediatrycznych.

Postęp, jaki dokonał się w leczeniu hemofilii w ostatnich latach znacząco wpłynął na codzienne funkcjonowanie pacjentów i ich rodzin. Dostępność nowych terapii oraz rozwój profilaktyki sprawiają, że coraz częściej mówi się nie tylko o skutecznej kontroli choroby, ale również o możliwości prowadzenia aktywnego życia bez ograniczeń związanych z krwawieniami. O najważniejszych zmianach w leczeniu hemofilii opowiada prof. dr hab. n. med. Tomasz Urasiński.

Ostra białaczka szpikowa (AML) u dzieci to biologicznie odrębna od dorosłych jednostka chorobowa, w której dominują złożone rearanżacje chromosomowe oraz podłoże dziedziczne, a nie mutacje punktowe. Wykrycie tych specyficznych anomalii genetycznych, silnie zależnych od wieku pacjenta, ma kluczowe znaczenie dla precyzyjnego rokowania oraz doboru strategii terapeutycznej.

Opieka nad pacjentami z grupy młodzieży i młodych dorosłych (AYA, adolescent and young adult) z chorobami hematologicznymi stanowi wyjątkowe wyzwanie zarówno kliniczne, jak i organizacyjne. Młodzi pacjenci znajdują się w kluczowym okresie rozwoju fizycznego, emocjonalnego i społecznego, a ich specyficzne potrzeby często nie są optymalnie zaspokajane przez tradycyjne struktury ochrony zdrowia, dostosowane do młodszych dzieci lub starszych dorosłych. 

Najtrudniejszym, opornym na standardowe leczenie przypadkom ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) u dzieci, medycyna oferuje dziś innowacyjną terapię CAR-T. Liderem w tej dziedzinie w Polsce jest Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego (USK) we Wrocławiu. Wrocławski ośrodek wypracował unikalną strategię tzw. spersonalizowanego pomostowania, dzięki której osiąga znakomite efekty terapeutyczne.

Ostra białaczka szpikowa (AML) u dzieci i młodzieży jest stosunkowo rzadkim nowotworem – stanowi około 15–20% ostrych białaczek wieku rozwojowego. Współczesne metody leczenia pozwalają wyleczyć 70–80% młodych pacjentów, co jest ogromnym postępem w porównaniu z minionymi latami. Nadal jednak około 30% chorych doświadcza nawrotu, a w niektórych podtypach genetycznych skuteczność leczenia pozostaje obszarem intensywnych poszukiwań i nadziei na dalszą poprawę.

W kwietniu 2026 r. w renomowanym czasopiśmie medycznym „Blood” (Blood (2026) 147 (16): 1863–1872) ukazał się artykuł dotyczący przebiegu małopłytkowości immunologicznej (ITP) u dzieci, który rzuca nowe światło na zagadnienie prognozowania przejścia nowo rozpoznanej małopłytkowości immunologicznej (ITP) w proces przewlekły.

W ostatnich latach terapia genowa stała się jednym z najważniejszych kierunków rozwoju leczenia chorób rzadkich, w tym wrodzonych skaz krwotocznych. BBM-H901 (dalnacogene ponparvovec) to terapia genowa przeznaczona dla dorosłych pacjentów z umiarkowaną i ciężką hemofilią B. Produkt ten został zatwierdzony w Chinach kontynentalnych w kwietniu 2025 roku, a następnie uzyskał także dopuszczenie w Makau w marcu 2026 roku.

Zapraszamy do obejrzenia nagrania wywiadu z prof. dr. hab. n. med. Pawłem Łaguną, który prezentuje najnowsze doniesienia z zakresu leczenia hemofilii u dzieci, omawia wprowadzenie innowacyjnych terapii oraz wyzwania stojące przed lekarzami w doborze optymalnych strategii terapeutycznych w świetle dynamicznie rozwijających się możliwości terapeutycznych.

Serdecznie zapraszamy do obejrzenia nagrania wywiadu z prof. dr. n. med. Janem Styczyńskim, w którym prezentuje on najważniejsze osiągnięcia i perspektywy w leczeniu chorób hematologicznych i onkologicznych u dzieci, omawiając zarówno najnowsze możliwości terapeutyczne, jak i wyzwania stojące przed polskim systemem opieki zdrowotnej.

Zapraszamy do obejrzenia nagrania wywiadu z prof. dr hab. n. med. Zawitkowską, która podsumowuje najważniejsze doniesienia ostatniego roku w onkologii i hematologii dziecięcej, zwracając szczególną uwagę na dynamiczny rozwój terapii w hemofilii, nowe możliwości leczenia białaczek i chłoniaków oraz znaczenie aktywności młodych badaczy na arenie międzynarodowej. 

Od 1 października 2025 roku dzieci z hemofilią A w Polsce zyskały dostęp do przełomowych terapii – w tym leczenia podskórnego i ultra-długodziałających czynników krzepnięcia. To nie tylko większa skuteczność, ale też realna poprawa jakości życia i możliwość dopasowania leczenia do potrzeb każdego dziecka. Prof. Wojciech Młynarski w rozmowie z Ewą Podsiadły-Natorską.

Zapraszamy do wysłuchania nagrania wywiadu z prof. dr. hab. n. med. Wojciechem Młynarskim, który podczas ostatniego Zjazdu Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów podkreślił kluczową rolę współpracy pomiędzy hematologami dorosłych i pediatrami.

Ciężka aplazja szpiku (ang. Severe Aplastic Anemia – SAA) to rzadka, zagrażająca życiu choroba, charakteryzująca się nabytą pancytopenią oraz hipocelularnym szpikiem kostnym.