Aktualności

Firma Novartis ogłosiła pozytywne wyniki badania klinicznego II fazy ELARA nad produktem tisagenlecleucel wśród  pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie  chłoniakiem grudkowym (FL). W analizie okresowej to międzynarodowe badanie osiągnęło swój główny punkt końcowy, czyli wskaźnik całkowitej odpowiedzi (ang. Complete Response Rate - CRR), zgodnie z oceną niezależnej komisji oceniającej. CRR jest standardową miarą odpowiedzi pacjenta na terapię w chłoniaku grudkowym. Nie zaobserwowano żadnych nowych sygnałów dotyczących bezpieczeństwa. Wyniki badania ELARA zostaną uwzględnione we wnioskach rejestracyjnych na terenie Stanów Zjednoczonych i Unii Europejskiej.

Dzieci z rozpoznaniem choroby nowotworowej poddawane są cyklom chemioterapii nierozłącznie związanymi z licznymi nakłuciami, które mogą wywoływać ból i stres u małych pacjentów. Erik A.H. Loeffen et al. stworzyli przewodnik kliniczny, w którym przedstawiają metody farmakologiczne i psychologiczne, mające na celu łagodzenie tych dolegliwości.

U dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL), w trakcie leczenia z zastosowanie PEG-asparaginazy i deksametazonu często występuje hiperlipidemia, definiowana jako wzrost ponad normę dla wieku cholesterolu całkowitego (TC) i/lub trójglicerydów (TG). W opublikowanych badaniach problem hiperlipidemii dotyczył aż 45% leczonych dzieci z ALL a w niektórych przypadkach stężenie TG przekraczało normę dla wieku ponad 200 razy.

Już dzisiaj zapraszamy na spotkanie on-line "Hematologia Kliniczna i Doświadczalna", która odbędzie się w dniach 7-10 września 2020 roku.

Jak podkreślają onkolodzy, w walce z ośrodkami medycyny alternatywnej jesteśmy w Polsce bezradni - brakuje przepisów prawnych regulujących działanie tych podmiotów. Kolejny obszar wymagający działań to edukacja pacjentów i ich rodzin.

Czerniak jest nowotworem złośliwym skóry, błon śluzowych lub błony naczyniowej oka. Wywodzi się z komórek tzw. melanocytów. U dzieci występuje rzadko (1 na mln poniżej 15 r.ż.), aczkolwiek w ostatnich latach zwiększa się liczba chorych małoletnich pacjentów.

Rocznie w Polsce na nowotwory choruje ponad 1100 dzieci. Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) jest najczęstszym nowotworem złośliwym występującym w tej grupie. Dzięki finansowaniu Agencji Badań Medycznych, Uniwersytet Medyczny w Łodzi rozpoczął projekt badawczy CALL-POL, który obejmie wszystkie dzieci w Polsce ze świeżo rozpoznaną ALL. 

Mięsak Ewinga (Ewing sarcoma; ES) należy do nowotworów neuroektodermalnych składającym się z małych okrągłych, prymitywnych, mezenchymalnych komórek, a wykrywany jest najczęściej u młodzieży i młodych dorosłych.  Najważniejszym czynnikiem rokowniczym jest stadium zaawansowania w momencie rozpoznania choroby.

Wskaźnik przeżycia u pacjentów pediatrycznych z mięsakiem prążkowanokomórkowym (rhabdomyosarcoma, RMS) z grupy wysokiego ryzyka lub ze wznową choroby nie uległ znaczącej poprawie od 1980 roku. Ostatnie badania wskazują wiele możliwych nowych metod leczenia RMS, jednak ich skuteczność nie ma odzwierciedlenia w badaniach klinicznych.

Szybki postęp w leczeniu chorób hematoonkologicznych, którego świadkami jesteśmy od kilkudziesięciu lat, przyczynił się znacząco do wydłużenia czasu przeżycia pacjentów, a coraz częściej również do ich całkowitego wyleczenia.

Przełomowa terapia w leczeniu nowotworów może już wkrótce trafić do Polski. W efekcie leczenie zamiast ok. 1,5 mln zł będzie kosztowało 10-krotnie mniej. Agencja Badań Medycznych przekaże 100 mln zł na leczenie nowotworów przełomową terapią CAR-T. Terapia komórkami pozwala uzyskać całkowitą remisję u ok. 90 proc. chorych z ostrą białaczką limfoblastyczną, przy czym u połowy pacjentów ma ona charakter trwały. Grant ABM może wprowadzić Polskę do światowej czołówki w zakresie immunoterapii.

Pandemia COVID-19 szybko doprowadziła do światowego kryzysu. Jak wiemy, zakażenie u dzieci przebiega znacznie łagodniej niż u osób dorosłych, jednak ostatnie badania podkreślają możliwość cięższego przebiegu u niemowląt i dzieci poniżej 5. roku życia, czego wyjaśnieniem może być niedojrzałość układu odpornościowego. Infekcje wirusowe wiążą się ze zwiększoną śmiertelnością u dzieci z obniżoną odpornością.

SUMMER CAMPaign to konkurs dla kreatywnych osób interesujących się problemami społecznymi i kampaniami edukacyjnymi

Pandemia COVID-19 stanowi globalne zagrożenie dla bezpieczeństwa i efektywnego leczenia dzieci z rozpoznaniem choroby nowotworowej. Z racji ciągłych nowych doniesień na temat wirusa SARS-CoV-2 potrzeba profesjonalnego przewodnika racjonalnych zaleceń i rozwiązań dotyczących jak najlepszej i najbezpieczniejszej opieki nad pacjentem pediatrycznym z nowotworem, niezależnie od miejsca zamieszkania.

Spośród ponad 6000 znanych ludzkości chorób spowodowanych uszkodzeniem pojedynczego genu, najbardziej istotny dla hematologów jest niedobór czynników krzepnięcia VIII i IX, ze względu skłonność do krwawień, która może prowadzić do poważnych powikłań i śmierci chorego. Ostatnie doniesienia światowe pokazują, że hemofilia występuje częściej, niż wcześniej zakładano.

W ostatnim czasie immunoterapeutyki takie jak inotuzomab ozogamycyny (INO), blinatumomab (BLIN) i tisagenlecleucel (TISA) zostały dopuszczone do leczenia opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) lub jej wznowy. Nie przeprowadzono bezpośrednich badań porównujących ich skuteczność. Jednak wiele czynników ma wpływ na wybór odpowiedniego immunoterapeutyka.

Przewlekła neutropenia (ang. chronic neutropenias, CNP), definiowana jako całkowita liczba neutrofili poniżej 1.5×10⁹/L, utrzymująca się co najmniej 3 miesiące, stanowi częsty problem diagnostyczny nie tylko dla hematologów, ale również w codziennej praktyce lekarzy pierwszego kontaktu.

Tisagenleleucel, chimeryczny receptor antygenowy (CAR) komórki T, dla którego celem jest CD19, został dopuszczony do leczenia w przypadku oporności terapeutycznej lub wznowy ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B (B-ALL). Wpływ wcześniejszego leczenia na wyniki terapii CAR-T zależą od ekspresji CD19, liczby komórek blastycznych, obecności subpopulacji komórek CD19, w szczególności od stosowania wcześniejszej terapii celowanej na CD19.

Hemofilia A (HA) jest dziedziczną skazą krwotoczną spowodowaną niedoborem czynnika krzepnięcia VIII (FVIII). Standardowym sposobem leczenia tych chorych jest dożylna terapia substytucyjna koncentratami FVIII. Około 20-30% pacjentów leczonych w ten sposób rozwija przeciwciała neutralizujące FVIII zwane inhibitorami. Wytworzenie inhibitora FVIII jest istotnym powikłaniem leczenia substytucyjnego, dlatego też powstało zapotrzebowanie na nowe terapie,  które mogłyby zapobiec krwawieniom i poprawić wyniki leczenia.

Dodanie rytuksymabu do standardowych protokołów chemioterapii przedłuża czas przeżycia u dorosłych z nowotworami wywodzącymi się z komórek B. Dane o jego skuteczności i bezpieczeństwie u dzieci z wysokim stopniem zaawansowania chłoniaka nieziarniczego z komórek B są ograniczone.

Agresywny chłoniak nieziarniczy z komórek B (nie-hodgkinowski; NHL) stanowi około 60% przypadków w tej grupie chłoniaków u pacjentów pediatrycznych.  W przypadku nowych rozpoznań chłoniaka Burkitta lub chłoniaka rozlanego z dużych komórek B intensywna wielolekowa chemioterapia wiąże się z 5-letnim czasem wolnym od niekorzystnych zdarzeń (EFS) sięgającym 90%.