Aktualności

Dogmat, że hemofilia dotyczy tylko mężczyzn i jest przenoszona przez kobiety nosicielki przez wieki utrudniał rozpoznanie hemofilii u kobiet i dziewcząt, które miały objawy ciężkiej skazy krwotocznej podobnie jak chorzy mężczyźni. Tymczasem, choć ciężka i umiarkowana postać hemofilii jest wykrywana u kobiet sporadycznie, w USA 16% pacjentów z hemofilią A łagodną i około 25% z hemofilią B łagodną stanowią kobiety i dziewczynki. 

Ostra białaczka limfoblastyczna u dzieci (ALL) jest jednym z najlepiej rokujących na wyleczenie nowotworów, w którym  pięcioletnie przeżycie wolne od zdarzeń przekracza 80%. W pracy opublikowanej w Blood Cancer Discovery z ośrodka St. Jude w Memphis i Yong Loo Lin School of Medicine w Singapurze oceniono znaczenie kliniczne ostatnio zidentyfikowanych podtypów ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) u 598 dzieci leczonych o leczenie ukierunkowane  MRD.

Instytut Matki i Dziecka w Warszawie we współpracy z Narodowym Instytutem Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowy Instytut Badawczy oraz Stowarzyszeniem Pomocy Chorym na Mięsaki i Czerniaki SARCOMA rozpocznie realizację projektu "Ocena skuteczności i bezpieczeństwa zastosowania regorafenibu u pacjentów z opornymi na leczenie pierwotnymi nowotworami kości (REGBONE)". ABM przyznała dofinansowanie w wysokości 9 999 998,68 zł.

Profesor Anna Tylki-Szymańska z Kliniki Chorób Metabolicznych Instytutu „Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka" w Warszawie przedstawia opis pacjentki chorej na chorobę Gauchera. Zapraszamy do obejrzenia wykładu.

Klasyczna postać chłoniaka Hodgkina (HL) cechuje się wyjątkowo wysokim wskaźnikiem wyleczeń. Zarówno w Ameryce Północnej, jak i w Europie, intensywność leczenia klasycznego HL zależy od obecności czynników ryzyka, do których zalicza się stopień zaawansowania choroby, obecność „bulky tumour” i objawów z grupy B. 

Terapia komórkami CAR-T, „żywy lek” – to szansa na życie dla dzieci, którym medycyna nie potrafi zapewnić skutecznego leczenia nowotworu. To także wciąż niespełnione marzenie lekarzy, małych pacjentów i ich rodziców o refundacji bardzo drogiego, lecz niezwykle skutecznego leczenia. Lipiec tego roku może przynieść pozytywną zmianę w postaci wpisania terapii CAR-T-Cells na listę terapii refundowanych.

Do zespołu ekspertów portalu Onkologia-dziecieca.pl dołączyli redaktorzy tematyczni, którzy dołożą wszelkich starań, aby treści na nim prezentowane jeszcze lepiej odpowiadały Państwa potrzebom. Każdy z redaktorów specjalizuje się w innym obszarze dziecięcej onkologii, dzięki czemu komplementarność i poziom merytoryczny przekazywanej wiedzy będą jeszcze większe.

Wyniki leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci są coraz bardziej zadowalające, ponieważ wskaźnik 5-letniego przeżycia całkowitego (overall survival, OS) przekracza obecnie 90%. Okazuje się jednak, że pacjenci, którzy przeżyli, są zagrożeni trwałymi następstwami zdrowotnymi. Grupa ekspertów podjęła inicjatywę zintegrowania danych o ciężkiej toksyczności ze standardowym raportowaniem wyników leczenia nowotworów.

Naczelna Rada Lekarska wyraziła swoje stanowisko wobec planowanych przez Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia zmian w określaniu warunków zawierania i realizacji umów z zakresu chemioterapii. NRL ostrzega, że obniżenie współczynnika z poziomu 1,2 do poziomu 1,18 będzie skutkować zmniejszeniem wydatków na leczenie onkologiczne, a co za tym idzie - utrudnieniem funkcjonowania Oddziałów Onkologii i Hematologii Dziecięcej.

COVID-19 jest chorobą zakaźną wywołaną nowym koronarowirusem SARS-CoV-2. Początkowe objawy są podobne do występujących w grypie sezonowej, ale bardzo szybko mogą rozwinąć się w ciężką niewydolność oddechową wymagającą hospitalizacji. Nie ma zbyt wielu publikacji dotyczących leczenia chorych na hemofilię z powodu COVID-19, trudno też jest jednoznacznie ocenić, czy hemofilia chroni przed zmianami zakrzepowymi w przebiegu zakażenia.

W minionym 30-leciu dzięki innowacyjnej, często celowanej i wielolekowej chemioterapii oraz rozwojowi radioterapii i chirurgii w leczeniu wspomagającym znaczącej poprawie uległy wyniki leczenia nowotworów wieku dziecięcego. Liczne analizy wskazują jednak na niedostateczną wiedzę zarówno dorosłych ozdrowieńców, jak i ich rodziców o przebytym leczeniu oraz o jego odległych następstwach.

Podczas tegorocznego American Society of Gene & Cell Therapy Annual Meeting (ASCGT Annual Meeting) zaprezentowano wyniki badania pierwszej fazy, w którym dowiedziono, że zastosowanie zmodyfikowanych genetycznie komórek NK mających na swojej powierzchni chimeryczne receptory antygenowe (CAR natural killer T-cells, CAR-NKTs) u dzieci z zaawansowanym zwojakiem zarodkowm (neuroblastoma) jest skuteczne i w przyszłości może stanowić potencjalną opcję terapeutyczną dla tej grupy chorych. 

Nadia zachorowała w maju 2020 roku. Miała wówczas 7 lat i była wysportowanym, wesołym dzieckiem. Diagnoza budziła przerażenie: ostra białaczka limfoblastyczna oporna na leczenie. Dzięki terapii CAR-T-Cells zwanej terapią ostatniej szansy lub żywym lekiem, dziewczynka otrzymała nowe życie – wolne od białaczki.

Ostatnie dziesięciolecia są okresem znaczącego postępu w leczeniu nowotworów u dzieci. Jest to wynikiem wprowadzenia nowych protokołów wielolekowej chemioterapii, coraz częściej celowanej, postępu w chirurgii, radioterapii, anestezjologii, leczeniu wspomagającym, zwłaszcza przeciwgrzybiczym i preparatami krwi. Nad zagadnieniem opieki medycznej prowadzonej u pacjentów, którzy w dzieciństwie przeszli leczenie onkologiczne pochyla się w swojej publikacji prof. Maryna Krawczuk-Rybak.

Mamy wielką przyjemność poinformować, że zaprojektowana przez Anetę Lewandowską książeczka „Igor i Tajemnicze przygody czyli historia chłopca z ITP” otrzymała Nagrodę za rok 2020 przyznawaną przez Polish Graphic Design.

Hemofilia jest chorobą przewlekłą, której nie da się całkowicie wyleczyć. Odpowiednia, kompleksowa opieka i spersonalizowana profilaktyka sprawiają jednak, że chorzy mogą prowadzić aktywne życie niemalże tak jak ich zdrowi rówieśnicy. Obecnie możliwe jest skuteczniejsze kontrolowanie choroby. 

Zmiany w leczeniu nowotworów u dzieci i młodzieży skutkują znaczącą poprawą 5- i 10-letnich czasów przeżycia w przypadku większości nowotworów populacji pediatrycznej. Jednak wśród ozdrowieńców - pomimo terapii dostosowanych do grup ryzyka - prawdopodobieństwo przedwczesnego zgonu z powodów takich jak wtórny nowotwór, choroby serca, płuc i inne stany przewlekłe jest znacząco wyższe niż w populacji ogólnej.

Dzięki umowie inwestycyjnej zawartej z Ministrem Zdrowia Adamem Niedzielskim, Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny w Białymstoku otrzyma blisko 36 milionów złotych na cele modernizacyjne i budowlane. Białostocka placówka ma stać się w pełni wyposażoną, nowoczesną oraz przyjazną pacjentom i personelowi medycznemu.

Leoś ma tylko 5 miesięcy, a już od 5 tygodnia życia walczy z niezwykle rzadką chorobą. Pierwotny zespół hemofagocytarny (HLH) u chłopca spowodowany jest mutacją genu, który koduje białko niezbędne do prawidłowej odpowiedzi immunologicznej. Na świecie jest tylko kilku Pacjentów z taką mutacją – wszyscy żyją dzięki przeszczepowi szpiku. Leoś jest jedynym dzieckiem w Polsce z HLH. Aby żyć, chłopczyk potrzebuje przeszczepienia szpiku od Dawcy niespokrewnionego.

Publikujemy stanowisko Konsultanta Krajowego w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej, prof. Jana Styczyńskiego, w sprawie wytycznych dotyczących monitorowania stanu zdrowia pacjentów po przebytym leczeniu onkologicznym w dzieciństwie w zakresie odległych powikłań tego leczenia. 

Rak kory nadnerczy (adrenocortical carcinoma; ACC) jest rzadkim, złośliwym nowotworem wieku dziecięcego o szczególnej biologii. Leczenie pacjentów pediatrycznych opiera się na zasadach podobnych do protokołów przeznaczonych dla osób dorosłych. Wciąż jednak można znaleźć niewiele doniesień skupiających się na populacji pediatrycznej z rozpoznaniem ACC.