Aktualności

Już po raz 14. redakcja „Pulsu Medycyny” wyróżniła innowatorów, którzy zmieniają oblicze medycyny. W konkursowe szranki stanęło kilkadziesiąt zespołów. Drugie miejsce w plebiscycie uzyskał zespół Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie na czele z liderką projektu dr hab. n. med. Anną Raciborską, prof. IMiD. Nagrodzony projekt to: "Autorskie pediatryczne niekomercyjne badania kliniczne w IMiD obejmujące leczenie celowane i immunoterapię".

Hemofilia to choroba należąca do wrodzonych, osoczowych skaz krwotocznych. W zależności od rodzaju defektu genu czynnika krzepnięcia wyróżnia się hemofilię A, charakteryzującą się zmniejszeniem albo brakiem aktywności czynnika VIII (cz. VIII) (defekt genu F8, MIM 306700), oraz hemofilię B, będącą wynikiem niedoboru albo braku aktywności osoczowego czynnika IX (cz. IX) (defekt genu F9, MIM 306900) [1, 2]. Inne typy hemofilii, hemofilia C (wrodzony niedobór XI czynnika krzepnięcia), parahemofilia (wrodzony niedobór V czynnika krzepnięcia) i hemofilia nabyta, nie stanowią przedmiotu niniejszego opracowania.

Hemofilia jest chorobą znakomicie poddającą się leczeniu, natomiast wszelkie problemy z ciągłością tego leczenia, w tym z jego finansowaniem, mogą w istotny sposób zagrozić życiu, zdrowiu i bezpieczeństwu chorych. Obecne rozwiązania dotyczące finansowania zapewniają pacjentom stałość w dostępie do leków ratujących życie. Dzięki Narodowemu Programowi Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne mamy w Polsce jeden z najlepszych systemów leczenia hemofilii w Europie; ważne, aby ten system działał i był stale optymalizowany – powiedział Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię, podczas konferencji „Przyszłość leczenia hemofilii w Polsce” 8 listopada 2022 r. – Dzięki lekom i profilaktyce pacjenci mogą prowadzić normalne życie. 

Dostaliśmy bardzo ciekawe i skuteczne narzędzie do walki z pandemią SARS-CoV-2 wobec pacjentów immunoniekompetentych. […] Uważam, że każda dodatkowa broń jest ważna. Tutaj mamy taką broń, która działa też i profilaktycznie. To jest przede wszystkim zastosowanie połączenia długo działających przeciwciał monoklonalnych w profilaktyce zakażeń SARS-CoV-2 wobec tych wybranych grup pacjentów.

Powikłania neurologiczne występujące po transplantacji komórek krwiotwórczych (HSCT) są znaczącą przyczyną śmiertelności, umieralności oraz pogorszenia jakości życia zarówno we wczesnym, jak i późnym okresie po przeszczepie. Według literatury, częstość nieprawidłowości neurologicznych występujących u dzieci po HSCT z powodu różnych wskazań waha się od 11 do 59%. W literaturze jest dostępnych niewiele danych na temat tego rodzaju komplikacji u pacjentów pediatrycznych po HSCT z powodu ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL). Autorzy pracy przygotowali wyczerpujący opis zarówno ostrych, jak i odległych powikłań neurologicznych w tej grupie chorych. Poruszono ponadto zagadnienie neurotoksyczności po terapii z użyciem limfocytów T z chimerycznym receptorem antygenowym (CAR-T). 

Stopień ciężkości hemofilii A wynika z aktywności niedoborowego czynnika krzepnięcia. W zależności od aktywności czynnika VIII w hemofilii rozpoznaje się postać ciężką (cz. VIII<1%), umiarkowaną (cz. VIII 1-5%) i łagodną (cz. VIII > 5 i <40%). 

Portal internetowy nowej generacji Hemopozytywni.pl pokazuje dzieciom i młodzieży z hemofilią oraz ich rodzinom, że życie z hemofilią to życie pełne możliwości. W centrum zainteresowania jest tu młody pacjent – jego potrzeby, smutki, radości, marzenia, chęć jak najpełniejszego życia.

To już IX edycja akcji Paczka na Gwiazdkę. Na czym ona polega? Paczka na Gwiazdkę organizowana jest dla dzieci z oddziałów onkologicznych. W ramach akcji można spełnić gwiazdkowe marzenie dzieci leczących się onkologicznie, rezerwując wybrany list do św. Mikołaja z konkretną potrzebą opisaną przez dziecko.

Zespół ekspertów z dziedziny onkologii i hematologii dziecięcej przygotował propozycje do Narodowej Strategii Onkologicznej (NSO) w zakresie: opracowania możliwości rozwiązań systemowych dotyczących problemu „przejścia” leczonych pacjentów pediatrycznych pod opiekę onkologów klinicznych, w zakresie aktualnego leczenia, w tym leczenia podtrzymującego, opieki po leczeniu, wieloletniej opieki odległej, postępowania w wypadku wznowy choroby po 18. r.ż.

– Gdy wybuchła wojna, chciałam coś robić, a nie siedzieć z założonymi rękami – mówi Zuzanna Cepowska z prowadzonej przez prof. Wojciecha Młynarskiego Kliniki Onkologii i Hematologii Dziecięcej ze szpitala w Łodzi, z zaledwie dwuletnim, ale za to kierunkowym doświadczeniem w onkologii dziecięcej. Dzięki udziałowi w międzynarodowej akcji pomocy ukraińskim dzieciom chorym onkologicznie, zdobyła właśnie jedną z najbardziej prestiżowych na świecie nagród: The DAISY Award for Extraordinary Nurses, przyznawaną najbardziej zasłużonym i wyróżniającym się pielęgniarkom.

Zapraszamy do zapoznania się z zapisem wideo wykładów, zarejestrowanych podczas pierwszej części webinaru o ostrej białaczce limfoblastycznej (acute lymphoblastic leukemia, ALL) u dzieci. Wykłady poprowadziły specjalistki: prof. dr hab. n. med. Katarzyna Derwich, dr hab. n. med. Joanna Zawitkowska i dr hab. n. med. Monika Lejman.

Zapraszamy do wzięcia udziału w webinarze pt.: „ROMIPLOSTYM – nowa odsłona w leczeniu pierwotnej małopłytkowości immunologicznej – studium przypadków". Wydarzenie rozpocznie się dzisiaj, 27 października o godz. 18:00.

W niniejszym przeglądzie omówiono kryteria rozpoznania i częstość występowania wtórnej lub jatrogennej dysgammaglobulinemii u dzieci leczonych terapiami celowanymi z powodu białaczek i chłoniaków, a także możliwości jej monitorowania, zapobiegania i leczenia.

Instytut Matki i Dziecka w Warszawie został wyróżniony podczas XVIII Forum Rynku Zdrowia, prestiżowej debaty środowiska medycyny i ochrony zdrowia. Na uznanie jury i nagrodę – Portret Polskiej Medycyny – zasłużyło wdrożenie i przeprowadzanie w Instytucie Matki i Dziecka w Warszawie unikatowych operacji ortopedycznych u dzieci chorych onkologicznie. Serdecznie gratulujemy autorom sukcesu, życząc dalszego rozwoju tego tak ważnego projektu.

Minął miesiąc od finału akcji Złoty Wrzesień w Lublinie. Emocje opadły, ale wracamy pamięcią do tej niedzieli, przedstawiając Państwu relację wideo z wydarzenia. Przypominamy także o wczesnych objawach, które mogą świadczyć o rozwijającej się u dziecka chorobie nowotworowej. Świadomość onkologiczną warto pielęgnować nie tylko przez jeden miesiąc w roku, ale przez cały rok.

Zespoły predyspozycji do monosomii 7 charakteryzują się niewydolnością szpiku kostnego w dzieciństwie lub w młodym wieku, co wiąże się ze zwiększonym ryzykiem ciężkiej cytopenii, niedoborem odporności, aplazją szpiku oraz rozwojem zespołu mielodysplastycznego i/lub ostrej białaczki szpikowej. Monosomia 7 jest identyfikowana w komórkach krwi obwodowej i/lub szpiku kostnym i stanowi klonalną nabytą zmianę cytogenetyczną. Do tej pory nie zidentyfikowano konstytucyjnej monosomii chromosomu 7 pary.

– Jeśli u dziecka nagle dochodzi do niedokrwi­stości czy pojawia się skaza krwotoczna, rodzi­ce raczej szybko to zauważają i zgłaszają się do lekarza pierwszego kontaktu. Czasami są jednak sytuacje, że ob­jawy nie występują jednocześnie. W takich przypadkach potrzeba dociekliwości, aby zo­baczyć czy objawy, które znacznie częściej występują w chorobach nienowotworowych, nie maskują jej – mówi prof. dr hab. n. med. Tomasz Szczepański, Rektor Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach, kierownik Katedry i Kliniki Pediatrii, Hematologii i Onkologii Dziecięcej SUM.

Niedawno w PLoS Medicine opublikowano wyniki badań, które wskazują na to, że transfer zamrożonego i rozmrożonego zarodka (frozen-thawed embryo transfer, FET) może wiązać się ze zwiększonym ryzykiem zachorowania na nowotwór u dzieci.

Zapraszamy do wysłuchania rozmowy z prof. dr hab. n. med. Walentyną Balwierz, specjalistką onkologii dziecięcej. Profesor odpowiada na pytanie, dlaczego dzieci ze złośliwym nowotworem – neuroblastomą – powinniśmy leczyć w Polsce i jakie obecnie opcje terapeutyczne są dla nich szansą. Nagranie pochodzi z XXX Zjazdu Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów w Bydgoszczy.

Dokładne monitorowanie parametrów życiowych u ciężko chorych pacjentów jest niezbędne dla ich skutecznej oceny klinicznej. Urządzenia do noszenia (wearable devices, WD), umożliwiające monitorowanie temperatury z wysoką częstotliwością (high-frequency temperature monitoring, HFTM), które pojawiły się w ostatnim czasie, mogą stanowić przydatne narzędzie do monitorowania pacjentów pediatrycznych.

Niniejsze wytyczne, przygotowane przez Grupę do spraw Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, stanowią aktualizację wytycznych wydanych w 2008 roku. Wobec braku odpowiednio zaprojektowanych badań klinicznych z randomizacją, dotyczących diagnostyki i leczenia choroby von Willebranda, przedstawione zalecenia opierają się w dużej mierze na badaniach retrospektywnych, opiniach ekspertów, opisach serii przypadków, jak też na wytycznych opublikowanych w innych krajach. W indywidualnych sytuacjach klinicznych decydujące znaczenie mogą mieć ocena kliniczna oraz doświadczenie lekarza.