Aktualności

W dniu 20 lutego br. Europejska Agencja ds. Leków (EMA) przyznała warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu terapii genowej Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) w leczeniu ciężkiej i średnio ciężkiej hemofilii B (wrodzony niedobór czynnika IX) u osób dorosłych.

Rada Ekspertów ds. Chorób Rzadkich Medycznej Racji Stanu zbiera się już po raz siódmy w prawie trzy lata po rozpoczęciu pandemii COVID-19. Eksperci Medycznej Racji Stanu od kilku lat upominali się o szczególną uwagę dla tych, którzy doświadczając kryzysu zdrowia, odczuwali zagrożenie życia, izolację i lęk o byt materialny zanim ktokolwiek usłyszał o koronawirusie SARS-CoV-2.

W publikacji oceniono wartość predykcyjną pomiaru qPCR-MRD u dzieci z AML przed przeszczepieniem komórek krwiotwórczych (HSCT). W retrospektywnym badaniu wzięły udział międzynarodowe grupy badawcze: AIEOP, BFM i NOPHO. Do badania włączono 112 pacjentów z AML z obecnością t(8;21)(q22; q22)RUNX1::RUNX1T1; inv(16)(p13q22)CBFB::MYH11; t(9;11)(p21;q23)KMT2A::MLLT3 lub FLT3-ITD leczonych od 2002 do 2016 roku.

Po raz kolejny odbył się prestiżowy plebiscyt „Pulsu Medycyny", w ramach którego stworzono listę 100 najbardziej wpływowych osób w polskiej medycynie oraz systemie ochrony zdrowia. Znaleźli się na nich także specjaliści i specjalistki z dziedziny onkologii i hematologii dziecięcej oraz działaczki organizacji pacjenckich. Wszystkim nagrodzonym serdecznie gratulujemy i życzymy dalszych sukcesów.

W pierwszej połowie 2023 r. Komisja Europejska zamierza zintensyfikować działania przeciwdziałające oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe w ramach proponowanej zmiany prawa farmaceutycznego UE. W 2023 r. budżet na działania UE we współpracy z państwami członkowskimi, Norwegią, Islandią i Ukrainą w ramach Programu UE dla zdrowia wyniesie 50 mln euro. Te kroki to absolutna konieczność, ponieważ zagrożenie, że antybiotyki niebawem przestaną działać, z każdym rokiem staje się coraz bardziej realne, a jego skutki dla ludzkości ciężko sobie nawet wyobrazić.

Według badania opublikowanego w Blood inhibitory punktów kontrolnych jako pierwsza terapia ratunkowa mogą stanowić realną alternatywę dla wielolekowej chemioterapii ratunkowej przed autologicznym przeszczepieniem komórek krwiotwórczych (autologous hematopoietic cell transplant, AHCT) u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z klasycznym chłoniakiem Hodgkina (classical Hodgkin lymphoma, cHL), u których występuje standardowe ryzyko.

Portal onkologia-dziecieca.pl zaprasza na webinar "Ostra Białaczka Limfoblastyczna u dzieci (ALL) cz. 2", który odbędzie się 28 lutego 2023 r. o godz. 17:00. Podczas wydarzenia ekspertki skupią się na powikłaniach i odległych następstwach terapii standardowej oraz na działaniach niepożądanych nowych terapii stosowanych w ALL u dzieci.

Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL), to najczęstszy nowotwór złośliwy u dzieci. Według współczesnych protokołów leczenia dziesięcioletnie przeżycie w ALL dla dzieci w grupie standardowego ryzyka wynosi około 90%. Modyfikacje leczenia, w tym zastąpienie napromieniania OUN, chemioterapią dokanałową w celu profilaktyki zajęcia OUN, doprowadziły do względnej poprawy zachowania funkcji poznawczych u ozdrowieńców ALL.

W imieniu Fundacji Akademia Aesculap oraz Polskiego Towarzystwa Chirurgów Dziecięcych serdecznie zapraszamy na WEBINAR "Chirurgia onkologiczna u dzieci", który odbędzie się 7.03.2023r. o godz. 19:00

Wykrycie aberracji genetycznych w ostrej białaczce szpikowej (AML) u dzieci zapewnia wgląd w biologię choroby i może mieć wpływ na stratyfikację do grup ryzyka i wyniki leczenia. Noort i wsp. przeprowadzili badanie, które miało na celu wykrycie takich zaburzeń w wybranej serii próbek bez znanej aberracji genetycznej przy użyciu profilowania molekularnego.

Kolejny gość redaktora Marcina Prokopa, dr n. med. Patryk Lipiński z Instytutu „Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka", przybliża temat Choroby Gauchera u dzieci. Przedstawia najczęściej występujące symptomy choroby, możliwości diagnostyczne oraz opisuje przebieg leczenia. Zapraszamy do wysłuchania rozmowy.

Onkologia dziecięca od ponad roku pozostaje bez finansowania badań genetycznych, które determinują prawidłowość rozpoznania nowotworu, a następnie jego leczenia - mówi prof. Jan Styczyński, konsultant krajowy w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej.

Umiarkowana postać hemofilii jest definiowana jako niedobór czynnika VIII (hemofilia A) lub czynnika IX (hemofilia B) mieszczący się w zakresie 1-5% aktywności. W porównaniu do ciężkiej postaci hemofilii, postać umiarkowana wiąże się zazwyczaj z łagodniejszym przebiegiem choroby. Artropatia stawowa tradycyjnie jest kojarzona jako powikłanie wylewów dostawowych w ciężkiej hemofilii. Niemniej jednak, wśród pacjentów z postacią umiarkowaną, występuje grupa pacjentów, u których choroba cechuje się cięższym fenotypem krwotocznym i może być powikłana wystąpieniem hemartropatii.

Na początku bieżącego roku odbyła się konferencja „Co nowego w onkologii i hematologii dziecięcej – doniesienia z kongresów SIOP i ASH 2022". Po raz kolejny wydarzenie obfitowało w dyskusje o najważniejszych i najnowszych odkryciach i potrzebach dziecięcej onkologii w Polsce. Następna edycja konferencji została zaplanowana na 12-13 stycznia 2024 roku. Już teraz serdecznie na nią zapraszamy.

Nowotwory u dzieci i młodzieży są diagnozowane zbyt późno. Rusza kampania (P)OKAŻ SERCE, która zwraca uwagę na ten problem. 15 lutego obchodzony jest Międzynarodowy Dzień Walki z Nowotworami Dziecięcymi – rocznie w Polsce nowotwór złośliwy jest diagnozowany u ok. 1100-1200 dzieci. Najczęściej rozpoznawane są białaczki, nowotwory układu krwiotwórczego, guzy mózgu oraz inne nowotwory lite, jak m.in. neuroblastoma, mięsaki czy guzy kości. Niecharakterystyczne objawy lub ukryty początek choroby sprawiają, że u ponad połowy przypadków diagnoza jest stawiana dopiero w zaawansowanym stadium. Na problem zwraca uwagę Klinika Onkologii i Chirurgii Onkologicznej dla Dzieci i Młodzieży Instytutu Matki i Dziecka, która inicjuje kampanię społeczną (P)OKAŻ SERCE.

Nowotwory pozostają główną naturalną przyczyną śmiertelności u dzieci i młodzieży. Coraz lepsze zrozumienie biologii nowotworu oraz kompleksowe profilowanie molekularne za pomocą technologii o wysokiej przepustowości identyfikuje cele molekularne i biomarkery prognostyczne pozwalające na opracowanie skuteczniejszych terapii dostosowanych do profili molekularnych nowotworu. Podejście tak zwanej „precyzyjnej medycyny onkologicznej” zostało obecnie wdrożone w celu wdrożenia ukierunkowanego leczenia chorych z zaawansowanymi nowotworami złośliwymi.

Zapraszamy do udziału w konferencji.

W związku z procederem wyjazdu polskich dzieci chorych na neuroblastomę do Hospital Sant Joan De Déu w Barcelonie, Konsultant Krajowy w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej, prof. dr hab. n. med. Jan Styczyński, zajął negatywne stanowisko.

Program racjonalnej terapii przeciwgrzybiczej WYLECZ! jest realizowany w ramach działań Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej. Jego najnowsza publikacja – ulotka "Chodź, opowiemy Ci o grzybicach" – to pomoc edukacyjna dla lekarzy, dzięki której będą oni mogli przybliżyć rodzicom, opiekunom i samym pacjentom temat inwazyjnych zakażeń grzybiczych.

Im wcześniej zostanie wykryty nowotwór u dziecka, tym większa szansa na jego zupełne wyleczenie. Jednym z ważnych i potrzebnych badań profilaktycznych jest USG. Akcja „NIE nowotworom u dzieci”, umożliwiająca darmowe przebadanie tysięcy dzieci w specjalnych ambulansach, wyruszy po raz dziewiętnasty 1 marca 2023 roku.

Rocznie u 1100-1200 dzieci diagnozowany jest nowotwór złośliwy – z czego niestety u mniej niż połowy choroba zostaje rozpoznana w początkowym stadium. Wyleczalność nowotworów dziecięcych zależy m.in. od rodzaju choroby oraz stopnia jej zaawansowania, ale średnio szacuje się ją na ok. 80 proc. Choć wynik ten napawa optymizmem, to wciąż nie brakuje małych pacjentów opornych na tradycyjne metody leczenia, borykających się z przerzutami czy wznową choroby. Nadzieją na ich powrót do zdrowia oraz opracowanie skuteczniejszych terapii przeciwnowotworowych okazują się badania kliniczne. Co warto o nich wiedzieć?