Aktualności

Czy ABM będzie dobrym punktem wyjścia do zwiększania liczby badań klinicznych nad terapiami dla dzieci? Pytamy o to prof. Tomasza Szczepańskiego, przewodniczącego Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej.

Warszawa, 13 lutego 2019 r. – Novartis ogłosił wyniki długofalowej analizy badań klinicznych ELIANA i JULIET leku tisagenlecleucel. Badanie ELIANA obejmowało dzieci i młodych dorosłych z nawracającą lub oporną na leczenie (r/r) ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL), zaś badanie JULIET dorosłych pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie (r/r) chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (DLBCL). Wyniki analiz potwierdzają skuteczność terapii CAR-T firmy Novartis i trwałe wskaźniki odpowiedzi na leczenie, a także spójny profil bezpieczeństwa.

Asparaginaza (ASP) jest jednym z najważniejszych leków stosowanych w leczeniu przeciwnowotworowym w ostrej białaczce limfoblastycznej (ALL). Jego mechanizm opiera się na obniżeniu stężenia asparaginy w surowicy poprzez jej hydrolizę do amoniaku i kwasu asparginowego. Obecnie dostępne są trzy formy ASP.

„Nie wystarczy pacjenta wyleczyć” – cytując Giulio J. D`Angio profesor Piotr Czauderna podkreśla, że należy pamiętać o tym, co to wyleczenie kosztuje.

4 lutego obchodzimy święto ustanowione na Światowym Szczycie Walki z Rakiem w lutym 2000 roku w Paryżu. Ten dzień to nie tylko okazja do wyrażenia swojej solidarności z chorymi zmagającymi się z chorobą, to również okazja do sprawdzenia własnego stanu zdrowia.

Profesor Wojciech Młynarski relacjonuje doniesienia 60. Spotkania Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego na temat stosowania emicizumabu w leczeniu dzieci chorych na hemofilię A.

Zespół odwracalnej tylnej encefalopatii (PRES) został po raz pierwszy opisany w 1996 roku a u dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL). Najczęściej występuje w pierwszych trzech miesiącach leczenia. Podstaw jego patomechanizmu upatruje się w zaburzeniu funkcji śródbłonka oraz bariery krew-mózg wywołanej nadciśnieniem tętniczym oraz cytotoksycznym działaniem prowadzonego leczenia.

Prof. Wojciech Młynarski z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi mówi o najważniejszych kwestiach poruszanych podczas ostatniego spotkania Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego. Były to według niego: ostra białaczka limfoblastyczna, zastosowanie terapii komórkowych CAR-T oraz doniesienia na temat zaburzeń krzepnięcia.

Manifestacja kliniczna w postaci objawów występujących w obrębie głowy i szyi może dotyczyć niemal każdego z nowotworów wieku dziecięcego, między innymi: białaczek, chłoniaków, guzów ośrodkowego układu nerwowego, mięsaków tkanek miękkich, nerwiaka zarodkowego, siatkówczaka, histiocytozy z komórek Langerhansa.

Ryzyko wystąpienia nowotworu złośliwego u dziecka na szczęście jest niewielkie, nie należy wpadać w panikę, ale warto zachować czujność.

Białaczka stanowi 1/3 wszystkich nowotworów wieku dziecięcego, a ostra białaczka szpikowa (AML) występuje w 15-20% wszystkich przypadków białaczek. W ciągu ostatnich dekad nastąpiła znaczna poprawa wyników leczenia, jednak wciąż dostrzegalne różnice w efektywności leczenia pomiędzy europejskim ośrodkami przyczyniły się do powstania tego podsumowania.

Zastosowanie metotreksatu (MTX) ma istotne znaczenie dla skuteczności leczenia wielu chorób hematoonkologicznych. Wysokodawkowa terapia metotreksatem (High-dose methotrexate; HDMTX), zwykle definiowana jako ≥ 1 g/m² powierzchni ciała, jest szczególnie istotna w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej (Acute Lymphoblastic Leukemia; ALL), gdzie lek podawany jest zazwyczaj w 24-godzinnej infuzji w dawce 5 g/m².

Na nowym portalu edukacyjnym hemostaza.edu.pl - poświęconym problematyce leczenia zakrzepicy, małopłytkowości, skaz krwotocznych oraz stanu aktualnej wiedzy medycznej w tym zakresie - opublikowano stworzone przez American Society of Hematology (2018) wytyczne postępowania w żylnej chorobie zakrzepowo-zatorowej (ŻCHZZ) u dzieci. 

Ukazał się podręcznik Europejskiego Towarzystwa Transplantacji Krwi i Szpiku (EBMT).

Ostra białaczka limfoblastyczna (acute lymphoblastic leukemia, ALL) należy do heterogennych biologicznie nowotworów. Charakteryzuje się klonalną proliferacją komórek progenitorowych pochodzących z linii limfocytów B lub T. ALL jest najczęstszym typem nowotworu układu krwiotwórczego występującego u dzieci i stanowi 80-85% wszystkich białaczek w tej grupie wiekowej. W Polsce wskaźnik zachorowań wynosi 3,5 na 100 000 dzieci [1].

Tradycyjne leczenie hemofilii A polega na stosowaniu  terapii zastępczej czynnikiem krzepnięcia wyizolowanym ze spulowanego osocza ludzkiego  lub  rekombinowanym czynnikiem VIII wytwarzanym przez  genetycznie zmodyfikowane linie komórkowe.

Obecnie możliwe jest wyleczenie z nowotworów ponad 70% dzieci, a w przypadku niektórych typów nowotworów – ponad 90% dzieci.

Choroba zakrzepowo-zatorowa (ChZZ) jest poważnym powikłaniem fazy indukcji w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL). Podczas podawania glikokortykosteroidów i asparaginazy jej częstość może osiągać nawet, jak podają niektóre badania, do 37%. Głównym powodem występowania ChZZ wydaje się być nabyty niedobór antytrombiny jako rezultat wyczerpania asparaginy. Dodatkowym czynnikiem ryzyka jest obecność centralnego dostępu naczyniowego. Opublikowane dotychczas badania zwracają uwagę również na wiek dojrzewania, jako ważny czynnik ryzyka nabytej trombofilii.

Stwardnienie Guzowate (ang. Tuberous Sclerosis Complex, TSC) jest chorobą, która należy do wciąż tajemniczych chorób zwanych fakomatozami. Są zaburzenia rozwojowe w tkankach pochodzących z trzech listków zarodkowych, które ujawniają się zmianami w obrębie skóry, układu nerwowego i naczyń krwionośnych oraz współwystępującymi wadami narządów wewnętrznych. Nieszczęśliwie dla pacjentów, często występuje tendencja do pojawiania się również chorób nowotworowych.

Wyniki leczenia wznowy ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL), a także białaczek opornych na chemioterapeutyki pozostają niezadowalające. Przeanalizowano  bezpieczeństwo i  skuteczność stosowania fludarabiny, cytarabiny i czynnika stymulującego wzrost kolonii granulocytów (G-CSF) w połączeniu z lub bez idarubicyny (FLAG +-IDA) w porównaniu z opublikowanymi wynikami leczenia z użyciem nowszych terapii.

Randomizowane badanie EsPhALL2004 wykazało 10% poprawy w przeżyciu wolnym od choroby (DFS ang. disease-free survival) w przypadku krótkiego, przerywanego podawania imatynibu po fazie indukcji w porównaniu z pacjentami z obecnością chromosomu Philadelphia, u których stosowano chemioterapię według protokołu Berlin-Frankfurt-Munster i wykonano przeszczep szpiku kostnego (HSCT).