Aktualności

Rada Ekspertów ds. Chorób Rzadkich Medycznej Racji Stanu zbiera się już po raz czwarty, w rok po rozpoczęciu pandemii COVID-19, w trakcie oczekiwania na wejście w życie Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich oraz na wprowadzanie nowoczesnych terapii w ramach Funduszu Medycznego, programów lekowych, programów polityki zdrowotnej oraz optymalizacji opieki nad chorymi na choroby rzadkie i ich rodzinami.

Emicizumab jest bispecyficznym, humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym, które częściowo naśladując funkcję czynnika VIII łączy aktywny czynnik IX z X, co umożliwia uzyskanie efektywnej hemostazy. Ze względu na drogę podania i profil farmakokinetyczny emicizumab stał się bardzo pożądanym lekiem, który znalazł zastosowanie w profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią A powikłaną i niepowikłaną inhibitorem.

Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) jest najczęstszą postacią nowotworu u dzieci. Dzięki lepszej stratyfikacji i strategiom leczenia 5-letnie przeżycie pacjentów z ALL w krajach rozwiniętych przekroczyło 90%. Tym samym coraz większa liczba pacjentów przeżywa do wieku, w którym rozważa rodzicielstwo, więc rośnie zapotrzebowanie na informacje dotyczące potencjalnego wpływu leczenia na funkcje rozrodcze zarówno wśród pacjentów z ALL, jak i tych, którzy zakończyli leczenie. 

W ostatnich latach wzrasta zainteresowanie tematem aktywności fizycznej jako sposobu na poprawę stanu zdrowia i walkę ze schorzeniami, a dotyczy to także chorób onkologicznych. Analiza stanu zdrowia ponad 1,5 miliona dorosłych wykazała znaczącą jego poprawę, gdy elementem czasu wolnego był umiarkowany do energicznego wysiłek fizyczny, co wpływało również na redukcję ryzyka co najmniej 13 typów nowotworów. Podobną zależność obserwuje się w przypadku pacjentów pediatrycznych z rozpoznaniem choroby nowotworowej.

Polekowe zapalenie trzustki (treatment-related pancreatitis; TRP) jest poważnym powikłaniem występującym u dzieci z rozpoznaniem ostrej białaczki limfoblastycznej (acute lymphoblastic leukemia; ALL).

Neutropenia definiowana jest jako przewlekłe obniżenie poziomu bezwzględnej liczby neutrofili (absolute neutrophils count, ANC) poniżej wartości zakresu referencyjnego dla danego wieku (u osób rasy białej <1,0 × 10⁹/l do 1 roku życia i <1,5 × 10⁹/l powyżej 1 roku życia).

Działalność Kliniki Pediatrii, Hematologii, Onkologii i Endokrynologii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego i Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego jest wzorem medycyny naukowej i praktycznej medycyny translacyjnej, wielospecjalistycznej opieki i kompleksowego podejścia do pacjenta. O gdańskim zespole Kliniki opowiadają ordynator dr hab. Ninela Irga-Jaworska i jej zastępczyni prof. dr hab. Ewa Bień, ordynator Oddziału Chemioterapii Dziecięcej. 

Dzieci z rozpoznaniem choroby nowotworowej uważane są za szczególnie narażone na zakażenie SARS-CoV-2 z uwagi na immunosupresję. Celem autorów było opisanie doświadczeń, podkreślenie potrzeby wsparcia i przybliżenie decyzji podejmowanych przez opiekunów pacjentów onkologicznych. Opiekunowie byli ankietowani w momencie wprowadzenia lockdownu w Wielkiej Brytanii.

Rewolucyjna, przełomowa, najbardziej zaawansowana i spersonalizowana spośród dostępnych obecnie metoda leczenia nowotworów hematologicznych. Dla lekarzy, którzy w swojej codziennej praktyce mają do czynienia z pacjentami z zaburzeniami w zakresie układu krwiotwórczego, powyższa definicja nasuwa jedno skojarzenie. Terapia CAR-T, bo o niej mowa, dzięki swojej niejednokrotnie już potwierdzonej wysokiej skuteczności, szybko przeszła z poziomu akademickich rozważań do zastosowania klinicznego.

Wskaźniki przeżywalności (OS) dla dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) leczonych wg współczesnych protokołów leczniczych przekraczają 90%. Wynika to z intensywnego leczenia dostosowanego do ryzyka nawrotu/wznowy oraz poprawy leczenia wspomagającego.

Pozawęzłowy chłoniak z komórek NK/T (extranodal natural killer/T-cell lymphoma; ENKTL) jest rzadkim nowotworem dzieci i młodzieży, dla którego nie opracowano dotychczas standaryzowanych protokołów terapeutycznych. W przytaczanym badaniu Zijun Zhen i współautorzy opisują optymalną chemioterapię dla pacjentów pediatrycznych z rozpoznaniem ENKTL.

W dniach 26-27 luty 2021 roku odbędzie się Konferencja Naukowo-Szkoleniowa „Nerwiak zarodkowy współczulny u dzieci". Wydarzenie będzie miało formę spotkania online.

Guzy germinalne (germ cell tumors ; GCTs) to wrażliwe na chemioterapię nowotwory wywodzące się z komórek germinalnych, zlokalizowanych w gonadach, a także pozagonadalnie. Uważa się je za nowotwory o wysokim stopniu wyleczalności, sięgającej 90% zarówno u osób dorosłych, jak i u dzieci, także w przypadku odległych przerzutów.

Rozwój wydarzeń w tej sprawie jest kuriozalny - mówi prof. Krzysztof Kałwak z Ponadregionalnego Centrum Onkologii Dziecięcej "Przylądek Nadziei" we Wrocławiu.

Fuzje ABL inne niż BCR-ABL1 są wykrywane u około 3% dzieci z rozpoznaniem ostrej białaczki limfoblastycznej, a badania potwierdzają wysoką skuteczność inhibitorów kinazy tyrozynowej w tych przypadkach.

Dla dzieci z rozpoznaniem choroby nowotworowej problematyczne często okazuje się rozpoznanie I opisanie niepokojących objawów, które pojawiają się w trakcie hospitalizacji i leczenia onkologicznego, a także podczas przerw w leczeniu. W rozwiązaniu tego problemu, szczególnie u dzieci w wieku szkolnym, mogą pomóc mobilne aplikacje medyczne.

Zapraszamy do podpisania petycji z prośbą o umożliwienie wczesnego dostępu, wraz z personelem medycznym, do szczepień przeciwko COVID-19, by rodzice mogli znowu być obecni na oddziałach onkologicznych przy swoich dzieciach, nie stanowiąc zagrożenia dla innych rodziców i personelu medycznego.

Negatywna opinia Rady Przejrzystości AOTMiT dotycząca leku Kymriah (tisagenlecleucel) w leczeniu dzieci z oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną wydaje mi się zdumiewająca - mówi prof. Tomasz Szczepański z Katedry i Kliniki Pediatrii, Hematologii i Onkologii Dziecięcej SUM. 

Zakrzepica żylna u dzieci zazwyczaj związana jest ze stosowaniem centralnych cewników żylnych. Najczęściej występuje u noworodków na skutek wadliwego funkcjonowania lub niewłaściwej obsługi cewników. Bywa też wykrywana zupełnie przypadkowo w trakcie leczenia pacjenta, nie dając żadnych objawów, przy okazji wykonywania rutynowych badań.

Zmiany ilościowe w zakresie podstawowych elementów morfotycznych w badaniu krwi obwodowej są zwykle objawem niespecyficznym i często stanowią pierwszy sygnał do poszukiwania ich przyczyny. Odchylenia w morfologii towarzyszą większości chorób, ale bywa też tak, że są niezależnym stanem, a jego przyczyna pozostaje nieustalona.