Aktualności

Tisagenleleucel, chimeryczny receptor antygenowy (CAR) komórki T, dla którego celem jest CD19, został dopuszczony do leczenia w przypadku oporności terapeutycznej lub wznowy ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B (B-ALL). Wpływ wcześniejszego leczenia na wyniki terapii CAR-T zależą od ekspresji CD19, liczby komórek blastycznych, obecności subpopulacji komórek CD19, w szczególności od stosowania wcześniejszej terapii celowanej na CD19.

Hemofilia A (HA) jest dziedziczną skazą krwotoczną spowodowaną niedoborem czynnika krzepnięcia VIII (FVIII). Standardowym sposobem leczenia tych chorych jest dożylna terapia substytucyjna koncentratami FVIII. Około 20-30% pacjentów leczonych w ten sposób rozwija przeciwciała neutralizujące FVIII zwane inhibitorami. Wytworzenie inhibitora FVIII jest istotnym powikłaniem leczenia substytucyjnego, dlatego też powstało zapotrzebowanie na nowe terapie,  które mogłyby zapobiec krwawieniom i poprawić wyniki leczenia.

Dodanie rytuksymabu do standardowych protokołów chemioterapii przedłuża czas przeżycia u dorosłych z nowotworami wywodzącymi się z komórek B. Dane o jego skuteczności i bezpieczeństwie u dzieci z wysokim stopniem zaawansowania chłoniaka nieziarniczego z komórek B są ograniczone.

Agresywny chłoniak nieziarniczy z komórek B (nie-hodgkinowski; NHL) stanowi około 60% przypadków w tej grupie chłoniaków u pacjentów pediatrycznych.  W przypadku nowych rozpoznań chłoniaka Burkitta lub chłoniaka rozlanego z dużych komórek B intensywna wielolekowa chemioterapia wiąże się z 5-letnim czasem wolnym od niekorzystnych zdarzeń (EFS) sięgającym 90%.

Żadne bezpośrednie badania nie porównywały inotuzumabu ozogamycyny (InO) i blinatumomabu (Blina) w leczeniu dorosłych z oporną na terapię ostrą białaczką limfoblastyczną z prekursorów komórek B lub z jej wznową. Pośrednie porównania wyników leczenia zostały przeprowadzone w celu oceny skuteczności tych terapii.

W toku prowadzonego leczenia przeciwnowotworowego u dzieci pojawiają się wywołane nim powikłania. Jednym z częstszych, poważnych, dotkliwych objawów jest ból. Jego konsekwencje mogą się utrzymywać po zakończeniu leczenia przyczynowego.

U pacjentów z opornym na leczenie chłoniakiem Hodgkina lub jego wznową rokowanie pozostaje złe. Chociaż opracowano wiele strategii terapeutycznych, nadal brakuje konkretnych standardów leczenia.

Nie ulega wątpliwości, że konsekwencje pandemii nowego koronawirusa SARS-CoV-2 dla systemów opieki zdrowotnej, infrastruktury i życia społeczno-ekonomicznego będą  poważne i długotrwałe. Poważnym wyzwaniem są nie tylko przypadki o ciężkim przebiegu związanym z zagrażającą życiu burzą cytokinową, ale też stosunkowo częste bezobjawowe nosicielstwo, które przy wysokiej zakaźności nowego wirusa i braku odporności populacyjnej warunkują szybkie rozprzestrzenianie się pandemii i stanowią poważne zagrożenie dla zdrowia publicznego.

Trwa zbiórka Stowarzyszenia na Rzecz Dzieci z Chorobami Krwi w Lublinie na remont Domu Matki i Dziecka z którego korzystać mogą rodzice podczas przeszczepu szpiku u ich dziecka oraz dzieci po przeszczepach, które przyjeżdżają na kontrolne badania lub dodatkowe zabiegi. Zdarza się, że mieszkają tam też Dawcy szpiku.

11-letni Olek, po siedmiu latach nieskutecznego leczenia białaczki, wreszcie bez obecności komórek nowotworowych, dzięki nowatorskiej terapii CAR-T zastosowanej w  Klinice Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK „Przylądek Nadziei”!

Choroba von Willebranda (von Willebrand disease, vWD) jest najczęstszą wrodzoną skazą krwotoczną. Szacuje się, że bezobjawowe defekty w czynniku von Willebranda (von Willebrand factor, vWF) występują u 1% populacji, zaś skłonność do krwawień pojawia się u 1 na 1000 osób [1]. Przyczyną choroby jest niedobór lub defekt jakościowy czynnika von Willebranda – białka, które pełni podwójną rolę w hemostazie: bierze udział w agregacji/adhezji płytek krwi oraz chroni czynnik VIII (factor VIII, FVIII) przed proteolityczną degradacją i przedwczesną inaktywacją [2,3].

Hemofilia A jest skazą krwotoczną spowodowaną  wrodzonym niedoborem czynnika VIII. Standardowe leczenie ciężkiej hemofilii niepowikłanej inhibitorem polega na  regularnym podawaniu dożylnie koncentratów czynnika VIII.

Nadal nie wiemy, dlaczego ten nowotwór powstaje, co pozwoliłoby na zapobieganie chorobie – mówi prof. Anna Raciborska, onkolog dziecięcy, krajowy koordynator leczenia pierwotnych złośliwych nowotworów kości u dzieci i młodzieży, w tym mięsaka Ewinga (ang.  Ewing sarcoma). Każde badanie to mały krok.

W ostatnich dniach w N Engl J Med. (June 2020) ukazała się międzynarodowa publikacja V. Minard-Colin i wsp. pt. Rituximab for High-Risk, Mature B-cell Non-Hodgkin’s Lymphoma in Children pokazująca bardzo dobre wyniki III fazy międzynarodowego, randomizowanego badania klinicznego - Inter-B-NHL Ritux 2020 w dojrzałych rozrostach B-komórkowych u dzieci.

Celem opracowania jest przedstawienie standardów dotyczących postępowania diagnostycznego w histiocytozie z komórek Langerhansa (LCH) u dzieci. 

U dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) lub chłoniakiem limfoblastycznym (LLy) jako powikłanie prowadzonego leczenia może wystąpić jałowa martwica kości (osteonekroza).

Zapraszamy Państwa na spotkanie z ekspertami podsumowujące najciekawsze doniesienia z EHA 2020, które odbędzie się w dniach 22-24 czerwca 2020.

Po ponad 10 latach starań Stowarzyszenie Dzieciaki Chojraki  rozpoczyna budowę kliniki.

Puja Metha wraz z współpracownikami opublikowali ostatnio artykuł w The Lancet, w którym poruszyli kwestię wtórnej limfohistiocytozy hemofagocytarnej (HLH) i wpływu koronawirusa na jej występowanie.

16 czerwca Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) rozszerzyła wskazania do stosowania gemtuzumabu – ozogamycyny o pierwszą linię leczenia CD33-dodatniej ostrej białaczki szpikowej u dzieci powyżej 1. miesiąca życia.