Aktualności

W dniach 15-16 maja 2026 r. w Klinice Onkologii, Hematologii i Transplantologii Pediatrycznej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu odbyło się 6th Annual Meeting „Let’s talk about pediatric neurooncology in Poland”, organizowane przez zespół Kliniki oraz Fundację ZOBACZ MNIE.

Neurofibromatoza, inaczej nerwiakowłókniakowatość, to skomplikowana i tajemnicza nazwa równie złożonej i mało znanej w społeczeństwie choroby. Choroby genetycznej, czasami niosącej ze sobą ból i wykluczenie, na którą, jak dotąd, nie znaleziono lekarstwa ani środków zapobiegawczych. W celu podniesienia powszechnej świadomości na temat neurofibromatozy, lepszego zrozumienia potrzeb i trudności osób chorych oraz przeciwdziałania ich stygmatyzacji, ustanowiono, przypadający 17 maja, Światowy Dzień Neurofibromatoz.

Ostra białaczka szpikowa (AML) u dzieci i młodzieży jest stosunkowo rzadkim nowotworem – stanowi około 15–20% ostrych białaczek wieku rozwojowego. Współczesne metody leczenia pozwalają wyleczyć 70–80% młodych pacjentów, co jest ogromnym postępem w porównaniu z minionymi latami. Nadal jednak około 30% chorych doświadcza nawrotu, a w niektórych podtypach genetycznych skuteczność leczenia pozostaje obszarem intensywnych poszukiwań i nadziei na dalszą poprawę.

Przedstawiciele środowiska akademickiego i naukowego rozpoczęli kolejną inicjatywę na rzecz zwiększenia nakładów na naukę w Polsce. W petycji „3% dla nauki, 100% dla Polski” apelują do rządu o podniesienie finansowania badań i rozwoju do poziomu 3% PKB do 2030 roku. Autorzy podkreślają, że bez stabilnego wsparcia finansowego polska nauka nie będzie w stanie skutecznie odpowiadać na wyzwania związane m.in. z bezpieczeństwem zdrowotnym, kryzysami klimatycznymi czy rozwojem nowych technologii.

Guzy atypowe teratoidne/rabdoidne (atypical teratoid/rhabdoid tumors – ATRT) stanowią rzadkie, wysoce agresywne nowotwory ośrodkowego układu nerwowego, występujące głównie u dzieci młodszych i związane są z niekorzystnym rokowaniem. Podział molekularny (ATRT-TYR, ATRT-SHH, ATRT-MYC) ma kluczowe znaczenie dla zrozumienia biologii guza, wyboru terapii oraz prognozowania przebiegu choroby. 

Agencja Badań Medycznych rozstrzygnęła konkurs na rozwój projektów badawczo-rozwojowych z obszaru medycyny translacyjnej – TRANSMED I (ABM/2024/8). Wśród najwyżej ocenionych inicjatyw znalazł się projekt DAISY realizowany przez Uniwersytet Medyczny w Łodzi we współpracy z PolTREG S.A. Projekt uzyskał rekomendację do finansowania.

Terapia genowa należy do najbardziej obiecujących kierunków rozwoju leczenia choroby Gauchera, ale nadal pozostaje strategią eksperymentalną i nie jest dopuszczonym standardem postępowania. Jednocześnie w tym obszarze prowadzonych jest kilka równoległych programów badań klinicznych, obejmujących zarówno dorosłych z chorobą typu 1, jak i pacjentów z cięższymi postaciami neuropatycznymi. Z tą strategią terapeutyczną wiąże się duże nadzieje, ponieważ jej celem jest bezpośrednie uderzenie w patomechanizm choroby poprzez dostarczenie do komórek prawidłowej wersji genu, a nie tylko łagodzenie objawów obserwowane w dotychczas dostępnych terapiach.

W kwietniu 2026 r. w renomowanym czasopiśmie medycznym „Blood” (Blood (2026) 147 (16): 1863–1872) ukazał się artykuł dotyczący przebiegu małopłytkowości immunologicznej (ITP) u dzieci, który rzuca nowe światło na zagadnienie prognozowania przejścia nowo rozpoznanej małopłytkowości immunologicznej (ITP) w proces przewlekły.

Bezprecedensowa mobilizacja społeczna i rekordowa zbiórka na rzecz dzieci z chorobami nowotworowymi spotkały się z oficjalnym uznaniem środowiska medycznego. Zarząd Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej w liście otwartym dziękuje inicjatorom akcji za historyczny wynik oraz podkreśla jej strategiczne znaczenie dla rozwoju opieki onkologicznej w Polsce, wskazując jednocześnie kluczowe kierunki efektywnego wykorzystania zgromadzonych środków.

Mięsak Ewinga (Ewing sarcoma, EwS) jest rzadkim, agresywnym nowotworem kości i tkanek miękkich, występującym głównie u nastolatków i młodych dorosłych. Wprowadzenie intensyfikowanej chemioterapii poprawiło 5-letnie przeżycie wolne od zdarzeń (EFS) u pacjentów z chorobą zlokalizowaną do około 78%. Mimo to niemal jedna czwarta chorych z guzami zlokalizowanymi i 60–80% chorych z przerzutami doznaje nawrotu i umiera, a ozdrowieńcy zmagają się z licznymi późnymi powikłaniami (w tym wtórnymi nowotworami, które w 30-letniej obserwacji występują u 10–20,5% pacjentów). 

Wielu rodziców zapytanych, jakie są ich priorytety, uwzględni w odpowiedzi zdrowie swoich dzieci. Czujność i uważna obserwacja są nierozerwalnie związane z rodzicielstwem – szczególnie w jego początkowym okresie. Nierzadko stajemy przed sytuacjami, które budzą nasz niepokój: nawracające krwawienia z nosa, siniaki pojawiające się „znikąd” czy przedłużające się krwawienia po skaleczeniach. Czy to „taka uroda”, czy sygnał ostrzegawczy organizmu?

Ogólnopolska akcja Łatwoganga przyniosła rekordowy efekt – w jej ramach zebrano ponad 251 milionów złotych na wsparcie Fundacji Cancer Fighters. Inicjatywa, która zaangażowała tysiące osób, została zapoczątkowana przez utwór „Ciągle tutaj jestem (diss na raka)”. U podstaw tej mobilizacji znajduje się historia 11-letniej Mai Mecan – kim jest dziewczynka, której doświadczenia poruszyły tak wiele osób i stały się początkiem działań na tak dużą skalę?

Jeszcze niedawno była to internetowa akcja. Dziś to jeden z największych społecznych ruchów wspierających dzieci z nowotworami w Polsce. Zebrano już ponad 95 mln zł – a to dopiero początek.

Worasidenib to doustny inhibitor zmutowanych izoform enzymu dehydrogenazy izocytrynianowej 1 i 2 (isocitrate dehydrogenase – IDH1/2), zdolny do penetracji do mózgu. W randomizowanym 1:1, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniu III fazy INDIGO (NCT04164901) wykazano, że podawany w dawce 40 mg raz dziennie w ciągłych 28-dniowych cyklach do progresji choroby bądź wystąpienia nieakceptowalnej toksyczności prowadził do poprawy przeżycia wolnego od progresji choroby (pierwszorzędowy punkt końcowy).

Relacje cyfrowe z „Wiosennej Szkoły Transplantologii i Terapii Komórkowych” są już dostępne na stronie hematoonkologia.pl. Nagrania pozwalają zapoznać się z najważniejszymi zagadnieniami współczesnej transplantologii oraz terapii CAR-T w ujęciu praktycznym. 

Kostniakomięsak jest najczęstszym pierwotnym złośliwym nowotworem kości. Zapadalność ma charakter dwuszczytowy – pierwszy, główny szczyt przypada na okres dojrzewania i młody wiek dorosły (około 18. roku życia), drugi, mniejszy, na siódmą i ósmą dekadę życia. Nowotwór występuje nieco częściej u mężczyzn (stosunek M:K ≈ 1,4:1). W populacji dziecięcej i młodzieżowej zapadalność wynosi około 3–4,5 przypadku na milion rocznie. 

W ostatnich latach terapia genowa stała się jednym z najważniejszych kierunków rozwoju leczenia chorób rzadkich, w tym wrodzonych skaz krwotocznych. BBM-H901 (dalnacogene ponparvovec) to terapia genowa przeznaczona dla dorosłych pacjentów z umiarkowaną i ciężką hemofilią B. Produkt ten został zatwierdzony w Chinach kontynentalnych w kwietniu 2025 roku, a następnie uzyskał także dopuszczenie w Makau w marcu 2026 roku.

Prof. Krzysztof Kałwak, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej we Wrocławiu, należy do grona najważniejszych polskich ekspertów w europejskiej hematologii i transplantologii dziecięcej. Jego wejście do ścisłego kierownictwa naukowego EBMT to nie tylko osobisty sukces, lecz także wyraźny sygnał, że polska onkologia i hematologia dziecięca współtworzą kierunki rozwoju nowoczesnych terapii komórkowych i przeszczepowych w Europie.

Rozlane glejaki linii pośrodkowej z modyfikacją H3 K27 (Diffuse Midline Glioma, H3 K27-altered – DMG) stanowią jedno z największych wyzwań współczesnej neuroonkologii. Choroba ta charakteryzuje się wyjątkowo agresywnym przebiegiem oraz ograniczonymi możliwościami terapeutycznymi. Pomimo postępów w diagnostyce molekularnej nasza wiedza na temat biologii DMG wciąż jest niepełna. 

Szanowni Państwo, w imieniu Pani Edyty Rupprich, studentki studiów II stopnia na kierunku pielęgniarstwo, zwracamy się z prośbą o udział w badaniu ankietowym, którego celem jest ocena poziomu wiedzy personelu medycznego na temat choroby Gauchera.