Pacjenci z hemofilią A są obecnie standardowo leczeni z zastosowaniem kosztownej terapii substytucyjnej krótko działającym czynnikiem VIII. Alternatywą dla leczenia czynnikami krzepnięcia jest terapia genowa, stosowana dotychczas tylko w ramach badań klinicznych. Wytworzenie nanocząsteczek lipidowych, w których można umieścić mRNA kodujące czynnik VIII może rewolucyjnie zmienić standardowe leczenie hemofilii.