Onkologia

Rozlany wewnętrzny glejak pnia mózgu (diffuse intrinsic pontine glioma – DIPG) to rzadki, wysoce złośliwy nowotwór ośrodkowego układu nerwowego (OUN), występujący u dzieci. Charakteryzuje się niską przeżywalnością, a standardowe metody leczenia, w tym konwencjonalna radioterapia z użyciem zewnętrznego źródła promieniowania (external beam radiation therapy – EBRT), nie prowadzą do trwałej poprawy.

Długoterminowe przeżycie oraz czynniki rokownicze u pacjentów z mięsakiem prążkowanokomórkowym (rhabdomyosarcoma – RMS) kończyn leczonych w ramach współczesnych badań prowadzonych przez Children’s Oncology Group (COG) pozostają nieznane. 

Leczenie pacjentów ze zlokalizowanym kostniakomięsakiem (osteosarcoma) wysokiego stopnia złośliwości stanowi istotne wyzwanie kliniczne. Rola mifamurtydu w tej grupie chorych nadal budzi kontrowersje. Przeprowadzono dwa prospektywne badania kliniczne: we Włoszech (ISG/OS-2; NCT01459484; wieloośrodkowe, niekontrolowane, II fazy) oraz w Hiszpanii (GEIS-33; NCT04383288; faza IV, obserwacyjne, wieloośrodkowe) obejmujące pacjentów z dodatnim wynikiem ekspresji ABCB1/glikoproteiny P (P-glycoprotein – Pgp).

Worasydenib to pierwsza, ukierunkowana molekularnie terapia w leczeniu glejaka 2 stopnia z mutacją genów IDH na podstawie pozytywnej opinii Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) i Europejskiej Agencji Leków (EMA) z dnia 24 lipca 2025 roku.

Rozlane glejaki linii środkowej ze zmianą H3 K27 (H3 K27-altered diffuse midline gliomas – DMG) charakteryzują się ograniczonymi możliwościami terapeutycznymi oraz bardzo niekorzystnym rokowaniem. Agencja Żywności i Leków (Food and Drug Administration – FDA) udzieliła 6 sierpnia 2025 roku przyspieszonej zgody dla dordawipronu (ONC201), aktywatora proteazy, do stosowania u dorosłych i dzieci od 1. roku życia z DMG oraz progresją po wcześniejszym leczeniu.

14 maja 2025 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła belzutifan (Welireg, Merck & Co., Inc.) jako pierwszą doustną terapię dla dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych z miejscowo zaawansowanym, nieresekcyjnym lub przerzutowym guzem chromochłonnym lub przyzwojakiem (PPGL).

Rozlany naciekający glejak mostu (diffuse intrinsic pontine glioma, DIPG) jest jednym z rzadkich nowotworów ośrodkowego układu nerwowego (OUN) występujących głównie u dzieci, u których przeżywalność wynosi 11 miesięcy.

Dane dotyczące zastosowania radiochirurgii stereotaktycznej (stereotactic radiosurgery – SRS) u pacjentów pediatrycznych pozostają ograniczone. Na podstawie metaanalizy wyselekcjonowanych 68 artykułów omawiających zastosowanie tych procedur u dzieci w obrębie czaszki (400 z guzami mózgu oraz 5119 z malformacjami tętniczo-żylnymi (arteriovenous malformations – AVMs)) Międzynarodowe Stowarzyszenie Radiochirurgii Stereotaktycznej (International Stereotactic Radiosurgery Society – ISRS) sformułowało w tym zakresie zalecenia (wszystkie z poziomem dowodu 4, warunkowe w oparciu o ograniczone dane retrospektywne).

Larotrektynib, inhibitor TRK, został dotychczas zarejestrowany przez Agencję Żywności i Leków (Food and Drug Administration – FDA) do stosowania w leczeniu guzów litych z obecnością fuzji genu NTRK przy braku satysfakcjonującej alternatywy terapeutyczny lub po progresji choroby, jednak wcześniej nie badano zastosowania leku w 1. linii leczenia ograniczonej w czasie.

Protokół SIOP 2001 zalecał operację po neoadjuwantowych cyklach złożonych daktynomycyny i winkrystyny (AV) z intensyfikacją dostosowaną do odpowiedzi w razie potrzeby. Leczenie adjuwantowe stosowano na podstawie zmiany o najgorszej histologii.

Francuskie prospektywne badanie II fazy COMBINAIR3 (NCT03011528) porównało skuteczność PET-CT w porównaniu z biopsją aspiracyjną w połączeniu z trepanobiopsją (bone marrow aspiration and biopsy – BMAB) u 42 włączonych pacjentów (mediana wieku 14 lat) z rozpoznaniem histopatologicznym mięsaka Ewinga z typową fuzją oraz przerzutami pozapłucnymi, leczonych w 15 ośrodkach w latach 2016-2021.

Europejska Agencja Leków (European Medicines Agency – EMA) przyjęła 27 czerwca 2024 roku pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w rozszerzonych wskazaniach, takich jak: leczenie anaplastycznego chłoniaka wielkokomórkowego (anaplastic large-cell lymphoma – ALCL) z obecnością mutacji kinazy chłoniaka anaplastycznego (anaplastic lymphoma kinase – ALK) i nieoperacyjnego zapalnego guza miofibroblastycznego (inflammatory myofibrolastic tumour – IMT) od 1. roku życia.

Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła rejestrację 6 sierpnia 2024 roku worasidenibu, inhibitora dehydrogenazy izocytrynianowej 1 (IDH1) oraz 2 (IDH2) w leczeniu gwiaździaka lub skąpodrzewiaka w stopniu złośliwości 2 wg WHO z obecnością wrażliwej mutacji genu IDH1 lub IDH2, po leczeniu chirurgicznym, w tym biopsji, subtotalnej lub radykalnej resekcji, od 12. roku życia. Jednocześnie jest to pierwsza zarejestrowana przez FDA terapia systemowa w tym wskazaniu.

Zapraszamy do uczestnictwa w dorocznej konferencji "Co nowego w onkologii i hematologii dziecięcej?", która odbędzie się w dniach 12-13 stycznia 2024 r. w Warszawie.

Choroba nowotworowa i jej leczenie może w istotny sposób upośledzać stan odżywienia dziecka. Niedożywienie ma niekorzystny wpływ na rokowanie i zwiększa ilość powikłań w trakcie terapii onkologicznej, dlatego gdy istnieją wskazania do wdrożenia wsparcia żywieniowego postępowaniem pierwszego wyboru powinna być modyfikacja diety zwyczajowej i/lub wprowadzenie doustnych suplementów diety.

Skuteczność terapii ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci znacznie wzrosła na przełomie ostatnich lat. Zawdzięczamy to rozwojowi chemioterapii oraz przede wszystkim lepszemu zrozumieniu biologii komórki nowotworowej. Od początku leczenia ALL w fazie indukcyjnej używane są glikokortykosteroidy (GKS), tj. prednizolon lub deksametazon. Mimo dużego doświadczenia w stosowaniu sterydoterapii, nadal nie ustalono dawki, która pozwoliłaby zoptymalizować stosunek skuteczności leczenia do jego działań niepożądanych.

W dniach 6-7 maja 2023 odbyło się „The 13th Biennial Childhood Leukemia and Lymphoma Symposium” (CLLS 2023) w Valencji.  Głównymi tematami CLLS 2023 była ostra białaczka limfoblastyczna (ALL), zarówno tematy kliniczne, jak i predyspozycje genetyczne; immunoterapia i nowe terapie celowane w białaczkach i chłoniakach; zaburzenia mieloidalne, terapia i wyniki leczenia białaczek i chłoniaków w krajach o niskich i średnich dochodach; optymalna opieka wspomagająca w złośliwych nowotworach hematologicznych, które były dyskutowane przez czołowych światowych ekspertów. Wśród prezentacji ustnych i plakatowych znalazły się także polskie doniesienia.

Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) niemowląt z rearanżacją KMT2A jest bardzo agresywną chorobą, z 3-letnim przeżyciem wolnym od zdarzeń poniżej 40%. Większość nawrotów występuje w trakcie leczenia, przy czym dwie trzecie z nich ma miejsce w ciągu pierwszego roku, a 90% w ciągu 2 lat od rozpoznania. Pomimo intensyfikacji chemioterapii wyniki leczenia w ostatnich dekadach nie uległy poprawie.

W ciągu ostatnich dziesięcioleci udoskonalone strategie leczenia znacznie zwiększyły przeżywalność w przypadku nowotworów dziecięcych. Wskaźnik 5-letniego przeżycia wynosi obecnie >80%, a większość dzieci zostaje wyleczona. Jednak ta poprawa przeżywalności ma też swój koszt.  

Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL), to najczęstszy nowotwór złośliwy u dzieci. Według współczesnych protokołów leczenia dziesięcioletnie przeżycie w ALL dla dzieci w grupie standardowego ryzyka wynosi około 90%. Modyfikacje leczenia, w tym zastąpienie napromieniania OUN, chemioterapią dokanałową w celu profilaktyki zajęcia OUN, doprowadziły do względnej poprawy zachowania funkcji poznawczych u ozdrowieńców ALL.