Transplantacja komórek krwiotwórczych

Najczęstszym nowotworem wieku dziecięcego jest ostra białaczka limfoblastyczna (ALL). Stanowi ona około 40% wszystkich rozpoznawanych nowotworów u dzieci przed 15 rokiem życia. Dzięki jednemu z największych sukcesów terapeutycznych ostatnich 50 lat, 5-letnie całkowite przeżycie u dzieci z ALL wynosi obecnie około 90%. Na skutek tak znacznego postępu, wzrasta z roku na rok globalna częstość występowania chorych, którzy są ozdrowieńcami i będzie ona wzrastać w miarę doskonalenia metod leczenia.

W dniu 22 września 2021 r. Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła ruksolitynib (Jakafi, Incyte Corp.) w leczeniu przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (chronic graft-versus-host disease, cGVHD) po niepowodzeniu jednej lub dwóch linii leczenia systemowego u dorosłych i dzieci w wieku powyżej 12 roku życia. 

W dniu 16 lipca 2021 r. Agencja ds. Żywności i Leków (Food and Drug Admistration, FDA) zatwierdziła inhibitor kinazy - belumosudil (Rezurock, Kadmon Pharmaceuticals, LLC) w leczeniu przewlekłej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (graft-versus-host disease, GVHD) u dorosłych i dzieci powyżej 12 roku życia po niepowodzeniu co najmniej dwóch wcześniejszych linii terapii systemowej.

Zapraszamy do obejrzenia materiału publikowanego w ramach drugiej odsłony kampanii „Moc Komórek – Wybierajmy Sprawdzone Terapie Komórkowe”. Z prof. dr hab. Krzysztofem Kałwakiem z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu rozmawia Iwona Schymalla.

Zespół majaczeniowy (delirium) występuje stosunkowo często u osób dorosłych poddawanych procedurze transplantacji komórek krwiotwórczych, z czym wiąże się znacząco wyższe ryzyko zgonu. Dostępnych jest wciąż niewiele doniesień na temat delirium u dzieci w okresie okołotransplantacyjnym. Badanie Chani Traube i współautorów przeprowadzono w celu określenia częstości występowania zespołu majaczeniowego, czynników ryzyka (zarówno demograficznych, jak i związanych z leczeniem) oraz możliwego screeningu u dzieci poddanych procedurze transplantacji komórek krwiotwórczych.

Wtórny chłoniak ośrodkowego układu nerwowego (OUN) jest rzadką, ale bardzo śmiertelną manifestacją u pacjentów z chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL). Zajęcie OUN może występować już w momencie rozpoznania DLBCL, synchronicznie z chorobą ogólnoustrojową lub stanowić formę nawrotu. Ze względu na brak wiarygodnych wyników badań weryfikujących dotychczas stosowane terapie, zaprojektowano badanie MARIETTA, którego celem była ocena intensywnej chemioterapii ukierunkowanej na zajęcie OUN z następowym autologicznym HSCT u pacjentów z wtórnym chłoniakiem OUN.

Guzy germinalne (germ cell tumors ; GCTs) to wrażliwe na chemioterapię nowotwory wywodzące się z komórek germinalnych, zlokalizowanych w gonadach, a także pozagonadalnie. Uważa się je za nowotwory o wysokim stopniu wyleczalności, sięgającej 90% zarówno u osób dorosłych, jak i u dzieci, także w przypadku odległych przerzutów.

Pomimo ogólnej poprawy wyników leczenia w ostatnim dziesięcioleciu, nawrót choroby pozostaje główną przyczyną niepowodzenia po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HSCT). 

Przeszczepianie komórek krwiotwórczych (HCT) jest szeroko stosowana metodą terapeutyczna w wielu nabytych i wrodzonych chorobach. W ostatnich latach nastąpił wzrost aktywności transplantacyjnej na całym świecie.

Zapalenie jamy ustnej jest uważane przez pacjentów jako jedno z najgorszych i najtrudniej akceptowalnych powikłań kondycjonowania i procesu przeszczepienia komórek krwiotwórczych (HCT). Zapobieganie zapaleniu jamy ustnej jest więc jednym z priorytetów terapii wspomagającej podczas i po zakończeniu kondycjonowania.

Przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (hematopoietic stem-cell transplantation, HSCT) stanowi skuteczną metodę leczenia wielu nowotworów hematologicznych, zaburzeń czynności szpiku, niedoborów odporności oraz chorób autoimmunologicznych i metabolicznych. Pomimo ciągłej poprawy wyników leczenia po HSCT, choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (graft-versus-host disease , GVHD) jest obok powikłań infekcyjnych, głównym czynnikiem przyczyniającym się do śmiertelności i zachorowalności biorców.

Celem pracy była próba odpowiedzi na pytanie czy dekontaminacja przewodu pokarmowego w okresie okołotransplantacyjnym wpływa na zapobieganie rozwojowi ostrej GVHD (aGVHD) i wpływa na wyniki przeszczepiania komórek krwiotwórczych u dzieci.

Jedynymi sposobami zapobiegania zakażeniu SARS-CoV-2 są: unikanie ekspozycji poprzez bezwzględne przestrzeganie procedur higienicznych, reżimu sanitarnego, izolacji od osób zakażonych i podejrzanych o zakażenie oraz zachowanie dystansu społecznego. 

Profesor Jan Styczyński podsumowuje  sześcioletni projekt badawczy w którym oceniono częstotliwość powikłań infekcyjnych i skuteczność ich leczenia, na skalę ogólnopolską z udziałem większości ośrodków przeszczepowych oraz większości pediatrycznych ośrodków hematologicznych.

Profesor Krzysztof Kałwak podsumowuje sesję dotyczącą nowych możliwości diagnostycznych i terapeutycznych ciężkiej choroby wenookluzyjnej naczyń wątrobowych.

Ukazał się podręcznik Europejskiego Towarzystwa Transplantacji Krwi i Szpiku (EBMT).

Prof. Jacek Wachowiak z Kliniki Onkologii, Hematologii i Transplantologii Pediatrycznej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu w rozmowie z portalem onkologia-dziecieca.pl opowiada o transplantacjach komórek krwiotwórczych u dzieci w polskich ośrodkach transplantacyjnych.

Transplantacja allogeniczna komórek krwiotwórczych (allogeneic hematopoietic stem cell transplantation, HSCT) jest metodą, która może doprowadzić do wyleczenia chorego na ostrą białaczkę limfoblastyczną (acute lymphoblastic leukemia, ALL), ale niestety wiąże się z częstym występowaniem poważnych powikłań.

Celem pracy była analiza częstości zachorowań i wyników leczenia inwazyjnych zakażeń grzybiczych u dzieci i młodzieży poddawanych przeszczepieniu komórek krwiotwórczych w pięciu ośrodkach Polskiej Pediatrycznej Grupy ds. Przeszczepiania Komórek Krwiotwórczych (PPGdsPKK).