Zapraszamy do zapoznania się z wykładem prof. Krzysztofa Kałwaka (Ponadregionalne Centrum Onkologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Wrocław) dotyczącym stosowania terapii CAR-T u pediatrycznych pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną.

Dzięki terapii CAR-T udaje się osiągnąć doskonałe wyniki leczenia zarówno u dzieci, jak i dorosłych z opornością na leczenie lub wznową (refractory or relapsed; r/r) ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) lub chłoniaków nieziarniczych (NHL). W 2016 roku rozpoczęto badanie kliniczne z CD19 CAR-T z domeną CD28.

Tisagenleleucel, chimeryczny receptor antygenowy (CAR) komórki T, dla którego celem jest CD19, został dopuszczony do leczenia w przypadku oporności terapeutycznej lub wznowy ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B (B-ALL). Wpływ wcześniejszego leczenia na wyniki terapii CAR-T zależą od ekspresji CD19, liczby komórek blastycznych, obecności subpopulacji komórek CD19, w szczególności od stosowania wcześniejszej terapii celowanej na CD19.

11-letni Olek, po siedmiu latach nieskutecznego leczenia białaczki, wreszcie bez obecności komórek nowotworowych, dzięki nowatorskiej terapii CAR-T zastosowanej w  Klinice Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK „Przylądek Nadziei”!

3 marca 2020 we Wrocławskiej Klinice Przylądek Nadziei miało miejsce pierwsze w Polsce podanie komórek CAR-T u dziecka.

W jednoośrodkowym badaniu klinicznym fazy 1-2a zastosowano tisagenlecleucel, terapię komórkową zwierającą limfocyty T wykazujące ekspresję chimerycznego receptora antygenowego (CAR, chimeric antigen receptor), u dzieci i młodych dorosłych z nawracającą lub oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL, acute lymphoblastic leukemia) z komórek B, uzyskując wysoki odsetek remisji całkowitych, z ciężkimi, ale w większości odwracalnymi działaniami toksycznymi.

Wrocław, 4 grudnia 2019 r. – Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu (USK) przeszła proces certyfikacji potwierdzający gotowość ośrodka do leczenia terapią genową CAR-T pacjentów pediatrycznych zmagających się z oporną lub nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL).

Prof. Wojciech Młynarski z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi mówi o najważniejszych kwestiach poruszanych podczas ostatniego spotkania Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego. Były to według niego: ostra białaczka limfoblastyczna, zastosowanie terapii komórkowych CAR-T oraz doniesienia na temat zaburzeń krzepnięcia.

Tisagenlekleucel to terapia typu CAR-T, nazywana „żywym lekiem”, ponieważ produkowany jest indywidualnie dla każdego pacjenta poprzez przeprogramowanie jego własnych komórek układu odpornościowego. To przełomowa, jednorazowa terapia wykorzystująca własne limfocyty T pacjenta do walki z nowotworem.

Na pytanie czym są CAR T-cells i jakie mogą mieć zastosowanie w leczeniu chorób hematologicznych odpowiada prof. Krzysztof Giannopoulos (UM w Lublinie, COZL im. św. Jana z Dukli).