Firma Servier uzyskała decyzję Komisji Europejskiej dotyczącą dopuszczenia do obrotu leku worasydenib jako pierwszej w UE terapii ukierunkowanej molekularnie dla pacjentów z glejakiem 2. stopnia z mutacją genów IDH. Oznacza to przejście od dotychczasowych strategii leczenia ogólnoustrojowego w kierunku terapii precyzyjnie dopasowanej do mechanizmów molekularnych danego nowotworu.

Rejestracja leku obejmuje zastosowanie w monoterapii u dorosłych i młodzieży (od 12. roku życia, przy masie ciała co najmniej 40 kg) u pacjentów, u których wykonano zabieg chirurgiczny, a którzy nie wymagają natychmiastowej radioterapii ani chemioterapii. Lek został zatwierdzony do leczenia gwiaździaków lub skąpodrzewiaków stopnia 2 z mutacją IDH1 (R132) lub IDH2 (R172), w przypadku braku istotnego wzmocnienia kontrastu w obrazowaniu.

Kluczowe dane efektywności pochodzą z badania klinicznego III fazy INDIGO (NCT04164901), randomizowanego, podwójnie zaślepionego, kontrolowanego placebo. W ocenie BIRC osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy – czas przeżycia wolny od progresji (PFS). W grupie otrzymującej worasydenib mediana PFS wyniosła 27,7 miesiąca, natomiast w grupie placebo mediana PFS to 11,1 miesiąca. Ryzyko względne (HR) oszacowano na 0,39 (95 % CI: 0,27–0,56), z wartością jednostronną p = 0,000000067. Drugorzędowy punkt końcowy, czas do kolejnej interwencji (TTNI) także wykazał przewagę worasydenibu: HR = 0,26 (95 % CI: 0,15–0,43), z jednostronnym p = 0,000000019. Mediana TTNI nie została osiągnięta w grupie leczonej worasydenibem, natomiast u pacjentów z placebo wyniosła 17,8 miesiąca.

Dopuszczenie worasydenibu do obrotu obowiązuje w 27 krajach Unii Europejskiej oraz w Islandii, Liechtensteinie i Norwegii. Lek jest również zarejestrowany w wielu innych państwach, m.in. w Stanach Zjednoczonych, Kanadzie, Australii, Izraelu, Zjednoczonych Emiratach Arabskich, Arabii Saudyjskiej, Szwajcarii, Brazylii, Wielkiej Brytanii i Japonii.

Rejestracja worasydenibu stanowi punkt zwrotny w leczeniu glejaków z mutacją IDH. Pacjenci, którzy dotychczas nie mieli dostępu do terapii ukierunkowanych molekularnie w tym podtypie glejaka, zyskują nową opcję terapeutyczną. Ten sukces jest także dowodem na skuteczność podejścia medycyny precyzyjnej w neurologii onkologicznej, umożliwiającego dopasowanie leczenia do profilu genetycznego guza oraz znaczące przesunięcie w stronę terapii celowanych.

Na podstawie: https://servier.pl/aktualnosci/firma-servier-otrzymala-decyzje-komisji-europejskiej-o-rejestracji-worasydenibu-pierwszej-ukierunkowanej-molekularnie-terapii-dla-pacjentow-z-glejakiem-2-stopnia-z-mutacja-genow-id/.