Nowa era w leczeniu glejaków
Decyzja Komisji Europejskiej oparta została na pozytywnej opinii Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) z 24 lipca 2025 roku. Worasydenib dopuszczono do stosowania w monoterapii u dorosłych oraz młodzieży powyżej 12. roku życia (o masie ciała minimum 40 kg) z gwiaździakiem lub skąpodrzewiakiem II stopnia z mutacją IDH1 R132 lub IDH2 R172, bez istotnego wzmocnienia kontrastowego. Pacjenci ci powinni być po operacji chirurgicznej, ale nie kwalifikować się jeszcze do natychmiastowej radioterapii ani chemioterapii.
Badanie INDIGO potwierdza skuteczność leku
Podstawą decyzji rejestracyjnej były wyniki badania III fazy INDIGO (NCT04164901), którego rezultaty opublikowano w prestiżowym czasopiśmie New England Journal of Medicine oraz zaprezentowano podczas sesji plenarnej kongresu ASCO 2023.
Badanie wykazało, że worasydenib znacząco wydłuża czas przeżycia wolny od progresji (PFS) w porównaniu do placebo. Mediana PFS dla worasydenibu wyniosła 27,7 miesiąca wobec 11,1 miesiąca dla placebo (HR: 0,39; p < 0,0000001). Równie korzystnie prezentowały się dane dla drugorzędowego punktu końcowego – czasu do kolejnej interwencji terapeutycznej (TTNI) – który również uległ istotnemu wydłużeniu (HR: 0,26; p < 0,00000002). Co istotne, mediana TTNI w grupie worasydenibu nie została osiągnięta, podczas gdy dla placebo wyniosła 17,8 miesiąca.
Dodatkowo zaobserwowano, że worasydenib spowalnia tempo wzrostu guza (TGR) – w grupie leczonej jego objętość malała średnio o 2,5% co pół roku, podczas gdy w grupie placebo wzrastała o średnio 13,9%.
Profil bezpieczeństwa zgodny z wcześniejszymi fazami badań
W badaniu INDIGO profil bezpieczeństwa worasydenibu był zgodny z wynikami wcześniejszych faz. Do najczęściej zgłaszanych działań niepożądanych należały: podwyższenie poziomów enzymów wątrobowych (ALT, AST, GGT), uczucie zmęczenia oraz biegunka. Nie stwierdzono nowych, nieoczekiwanych zagrożeń dla pacjentów.
Nowa szansa dla pacjentów z glejakiem IDH-dodatnim
„Pacjenci z glejakiem 2. stopnia z mutacją IDH czekali na przełomowe leczenie od ponad dwóch dekad. Rejestracja worasydenibu to moment przełomowy, który zmienia podejście terapeutyczne w całej Unii Europejskiej. To realna poprawa rokowań i jakości życia chorych” – podkreśla Arnaud Lallouette, Wiceprezes ds. Medycznych i Pacjentów w firmie Servier.
Z kolei Bec Mallett, założycielka australijskiej fundacji Peace of Mind, dodaje:
„Wielu pacjentów z glejakiem to osoby młode, aktywne zawodowo, z rodzinami i planami na przyszłość. Taka diagnoza to dramat. Teraz pojawia się dla nich realna nadzieja.”
Globalna dostępność leku
Worasydenib został już zatwierdzony nie tylko w Europie, ale również w USA, Kanadzie, Japonii, Australii, Wielkiej Brytanii, Szwajcarii, Izraelu, Brazylii, Zjednoczonych Emiratach Arabskich i Arabii Saudyjskiej. Firma Servier złożyła także wnioski rejestracyjne w kolejnych krajach, gdzie trwa obecnie ich ocena.
Glejaki – trudny przeciwnik onkologii
Glejaki to nowotwory ośrodkowego układu nerwowego wywodzące się z komórek glejowych. Najczęstszymi są tzw. glejaki rozlane typu dorosłego, których patogeneza i przebieg kliniczny są silnie związane z obecnością mutacji w genie IDH.
Zgodnie z klasyfikacją WHO z 2021 roku wyróżnia się trzy główne typy:
- Gwiaździaki z mutacją IDH (WHO stopień 2-4),
- Skąpodrzewiaki z mutacją IDH i delecją 1p/19q (WHO stopień 2-3),
- Glejaki wielopostaciowe z dzikim typem IDH (WHO stopień 4).
W przypadku glejaków z mutacją IDH, inhibicja tej mutacji – jaką zapewnia worasydenib – staje się kluczowym mechanizmem terapeutycznym, dającym realne szanse na spowolnienie choroby i poprawę jakości życia pacjentów.
Źródło: politykazdrowotna.com.