Prof. Wojciech Młynarski: "Raptem tydzień temu byliśmy na zjeździe Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej, a teraz jesteśmy na zjeździe EHA w Hiszpanii i ja mogę powiedzieć, że, patrząc na tę część pediatryczną, myślę, że możemy się dużo nauczyć od hematologów dorosłych, głównie jeśli chodzi o aspekt ostrej białaczki szpikowej. W przypadku tego nowotworu na ostatnim zjeździe pediatrycznym w Krakowie otworzyliśmy nowe badania w Polsce o międzynarodowym charakterze dotyczące ostrej białaczki szpikowej, a teraz tutaj zdałem sobie sprawę, że bardzo dużo się dzieje, jeśli chodzi o ostrą białaczkę szpikową, zarówno z punktu widzenia diagnostycznego, jak również z punktu widzenia terapeutycznego. Nie tylko to, co my wprowadzimy w tej chwili wśród pacjentów pediatrycznych, ale również chociażby takie aspekty, jak zdefiniowanie niektórych podgrup za pomocą choroby resztkowej i to ocenianej molekularnie. My w naszym protokole będziemy traktować tą chorobę melokularną jako taki element dodatkowy tego, co się dzieje, chociażby w MRD cytometrycznym, a już dużo jest raportów onkologii dorosłych, gdzie pokazuje się, że w przypadku AML warto w niektórych podtypach molekularnych, takich jak chociażby NPM1, typować na poziomie molekularnym tę rearanżację, tę mutację, aby ostatecznie dopasować terapię w zależności od choroby resztkowej opartej o badania molekularne.

Podobnie jest, co mnie zaskoczyło również, jeśli chodzi o rearanżację genu FLT3, dlatego że w tej chwili głównie skupiamy się na badaniu choroby resztkowej na poziomie w PCR czy RT-PCR, a jednak technologia NGS schodzi o 2 rzędy w czułości niżej i prawdopodobnie tracimy tych pacjentów, którzy mogliby z takich terapii skorzystać, tych, gdzie MRD jest pozytywne.

No i oczywiście nowe leki. Większość nowych leków, terapii ukierunkowanych molekularnie w ostrej białaczce szpilkowej jest dostępna albo w badaniu klinicznym, albo już zarejestrowana u osób dorosłych. U dzieci cały czas tego nie ma. Mam nadzieję, że w najbliższym czasie pojawią się inhibitory FLT3, już w nowym protokole mają być, ale również chociażby inhibitory meniny czy Cpx, który też będzie w nowym protokole. Zobaczymy, jak to się przełoży na pediatryczną część.

Aspekt kolejny w grupie pediatrycznej AML, identyfikuje się bardzo heterogenną grupę pacjentów z różnymi, bardzo unikalnymi fuzjami i też autorzy reprezentowanych prac w trakcie EHA pokazują, że te rzadkie fuzje mogą być celem dla oceny choroby resztkowej na poziomie molekularnym. Mam nadzieję, że w przyszłości w pediatrii też będziemy wykorzystywali te doświadczenia, które są w hematologii dorosłych, tak jak hematolodzy dorosłych jakiś czas temu korzystali z naszych doświadczeń, jeśli chodzi o ostrą białaczkę limfoblastyczną. Jest perspektywa i tę perspektywę, również dla ostrej białaczki limfoblastycznej, w pediatrii widać na dzisiejszym zjeździe Europejskiego Towarzystwa Hematologów".

Zapraszamy do zapoznania się z nagraniem.