Decyzję o obniżeniu minimalnego wieku pacjenta w zatwierdzeniu oparto na wykazaniu odpowiedniości działania pomiędzy postacią doustnych granulatów a wcześniej zatwierdzoną postacią kapsułek w badaniu biorównoważności z udziałem zdrowych dorosłych, a wśród populacji pediatrycznych dzięki porównaniu odpowiedzi na lek w I grupie badania fazy II SPRINT (postać kapsułek, ≥ 2 lata) z odpowiedziami z badania SPRINKLE (postać granulatów, ≥ 1 rok). Podobne profile farmakokinetyczne dla obu postaci leku umożliwiły ekstrapolację skuteczności z grupy pacjentów w wieku ≥ 2 lat na młodszych pacjentów (≥ 1 rok). Dawka selumetynibu była ustalana na podstawie powierzchni ciała. Zalecane dawkowanie wynosi 25 mg na m² ciała doustnie dwa razy na dobę, podawane do czasu progresji choroby lub wystąpienia niebezpiecznej toksyczności.
Działania niepożądane wykazane w charakterystyce produktu leczniczego selumetynibu dotyczą kardiomiopatii, toksyczności ocznych, toksyczności przewodu pokarmowego, toksyczności skórnych, zwiększenia aktywności kinazy kreatynowej (CPK), podwyższenia poziomu witaminy E i zwiększonego ryzyka krwawień (dla kapsułek) i toksyczności wobec płodu.
Selumetynib uzyskał od FDA status terapii przełomowej (breakthrough therapy designation) oraz leku sierocego (orphan drug designation).
Na podstawie: