Czy dziecko z hemofilią może dziś prowadzić normalne życie?

Jak podkreśla prof. Tomasz Urasiński, dzieci z hemofilią mają obecnie możliwość prowadzenia normalnego życia. Jest to efekt zarówno dostępności nowoczesnych leków, jak i organizacji systemu opieki nad pacjentami. Obecne możliwości terapeutyczne pozwalają skutecznie kontrolować chorobę, dzięki czemu dzieci mogą korzystać z codziennych aktywności na podobnych zasadach jak ich zdrowi rówieśnicy.

Jak emicizumab zmieni codzienność pacjentów i rodzin?

Jednym z leków, który wpływa na komfort życia pacjentów jest emicizumab. Jak wyjaśnia prof. Urasiński, terapia ta jest podawana podskórnie, co stanowi duże ułatwienie dla chorych i ich opiekunów. Lek można stosować raz na dwa tygodnie, a u starszych dzieci nawet raz na cztery tygodnie.

Według eksperta przekłada się to na znaczącą poprawę jakości życia pacjentów oraz ich rodzin, ograniczając obciążenia związane z częstym podawaniem leczenia.

Jak wygląda przyszłość leczenia hemofilii?

Specjalista wskazuje, że przyszłość leczenia hemofilii opiera się przede wszystkim na czynnikach o ultra długim czasie półtrwania oraz na emicizumabie. Jak zaznacza, ponad 150 pacjentów w Polsce korzysta już z terapii opartych na czynnikach o ultra długim czasie półtrwania. Z kolei emicizumab umożliwia rozpoczęcie profilaktyki bardzo wcześnie, nawet bezpośrednio po urodzeniu dziecka.

Czy jesteśmy coraz bliżej terapii genowej?

Zdaniem prof. Urasińskiego rozwój dostępnych obecnie terapii sprawia, że znaczenie terapii genowej w hemofilii staje się mniejsze. Jak wyjaśnia, terapia genowa pozwala przekształcić ciężką postać hemofilii w postać łagodną, natomiast nowoczesne leki dostępne obecnie w praktyce klinicznej prowadzą do normalizacji hemostazy.

Ekspert zwraca również uwagę na kwestie ekonomiczne. Jak podaje, koszt terapii genowej w hemofilii A wynosi około 2,5 miliona dolarów. W związku z niewielkim zainteresowaniem leczeniem firma produkująca preparat Roctavian ogłosiła zakończenie jego produkcji. Dostępność nowych terapii sprawiła, że zainteresowanie terapią genową znacząco zmalało.

Zapraszamy do zapoznania się z całością nagrania!

Materiał powstał w czasie XIII Zjazdu Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej, który odbył się w dniach 11-13 czerwca 2026 r. w Gdańsku.