Międzynarodowy Dzień Badań Klinicznych: rozwój onkologii dziecięcej wymaga współpracy wielu środowisk

W ciągu ostatnich dekad onkologia dziecięca przeszła ogromną transformację. Jeszcze kilkadziesiąt lat temu diagnoza choroby nowotworowej u dziecka często oznaczała brak skutecznych możliwości leczenia. Nadal jednak widoczne są znaczące różnice w dostępie do terapii i wynikach leczenia na świecie – 5-letnie przeżycie dzieci z chorobami nowotworowymi wynosi od 7,4 proc. w krajach o niskich dochodach do blisko 80 proc. w krajach wysokorozwiniętych. Mimo postępu część nowotworów wieku dziecięcego nadal charakteryzuje się bardzo złym rokowaniem, a dla części pacjentów udział w badaniu klinicznym może być szansą na dostęp do nowoczesnych terapii, które nie są jeszcze dostępne w standardowym leczeniu.

Jednocześnie liczba projektów prowadzonych z udziałem dzieci nadal pozostaje ograniczona. Wynika to m.in. z wysokich kosztów badań pediatrycznych, wymogów regulacyjnych, niewielkiej liczby pacjentów oraz konieczności zachowania szczególnych standardów bezpieczeństwa.

"Badania kliniczne w onkologii dziecięcej bardzo często odpowiadają na pytania, których nie zadaje przemysł farmaceutyczny. Nie koncentrujemy się wyłącznie na poszukiwaniu nowych cząsteczek, ale również na optymalizacji leczenia, które już dziś stosujemy u pacjentów, jak to jest np. w badaniu RegBone dla dzieci z opornymi guzami kości. Szukamy też rozwiązań pozwalających zwiększać skuteczność terapii, ograniczać jej toksyczność oraz minimalizować odległe powikłania, z którymi dzieci mogą mierzyć się wiele lat po zakończeniu leczenia. I takim przykładem jest projekt POL HISTIO, dzięki któremu możemy określić grupę chorych szczególnie zagrożonych ryzykiem powikłań czy niepowodzeniem leczenia i w tej grupie włączyć nowoczesne leczenie. W onkologii dziecięcej niezwykle ważne jest myślenie nie tylko o samym wyleczeniu choroby, ale również o jakości życia pacjentów w przyszłości, ich rozwoju, funkcjonowaniu społecznym czy możliwości powrotu do normalnego życia. Dla części dzieci udział w badaniu klinicznym jest także szansą na dostęp do terapii, które nie są jeszcze szeroko dostępne w standardowym leczeniu. Tu przykładem jest badanie Butterfly, które pozwala włączyć immunoterapię u pacjentów z opornym na standardowe leczenie mięsakiem Ewinga" – podkreśla prof. dr hab. n. med. Anna Raciborska.

Interdyscyplinarne zespoły fundamentem nowoczesnego leczenia

Rozwój onkologii dziecięcej wymaga ścisłej współpracy specjalistów z wielu obszarów. W proces zaangażowani są onkolodzy dziecięcy, chirurdzy, radioterapeuci, radiolodzy, patomorfolodzy, genetycy, farmaceuci kliniczni, psychologowie, pielęgniarki onkologiczne oraz koordynatorzy badań klinicznych.

"Skuteczne prowadzenie badań w onkologii dziecięcej nie jest możliwe bez zaangażowania interdyscyplinarnych zespołów. Dziś nowoczesne leczenie dzieci z chorobami nowotworowymi wymaga współpracy onkologów, chirurgów, radioterapeutów, diagnostów obrazowych, patomorfologów, genetyków, psychologów, farmaceutów klinicznych, pielęgniarek oraz koordynatorów badań klinicznych. Każdy z tych specjalistów pełni bardzo ważną rolę na różnych etapach terapii i procesu badawczego. Dzięki takiej współpracy możemy skuteczniej leczyć pacjentów, szybciej identyfikować działania niepożądane, zapewniać lepszą opiekę wspierającą oraz zwiększać bezpieczeństwo terapii. W przypadku dzieci niezwykle istotne jest także wsparcie psychologiczne całych rodzin, ponieważ proces leczenia onkologicznego dotyczy nie tylko pacjenta, ale również jego najbliższego otoczenia" – mówi prof. dr hab. n. med. Anna Raciborska.

Wielospecjalistyczna opieka pozwala ograniczać powikłania terapii, poprawiać jakość życia pacjentów oraz zmniejszać ryzyko przerwania leczenia.

Rzadkie nowotwory wymagają współpracy ponad granicami

Nowotwory dziecięce należą do chorób rzadkich, a rozwój diagnostyki molekularnej sprawia, że poszczególne podtypy chorób są identyfikowane coraz bardziej precyzyjnie. Z jednej strony zwiększa to możliwości personalizacji terapii, z drugiej jednak oznacza, że liczba pacjentów kwalifikujących się do konkretnych badań pozostaje bardzo ograniczona.

Z tego powodu rozwój nowoczesnych terapii coraz częściej wymaga współpracy międzynarodowej i tworzenia globalnych sieci badawczych. Jak wskazują analizy ACCELERATE, jedynie około 5,4 proc. badań w onkologii dziecięcej ma charakter interkontynentalny. Tymczasem właśnie takie projekty pozwalają szybciej rekrutować pacjentów i skuteczniej rozwijać innowacyjne terapie dla dzieci z rzadkimi nowotworami. [1]

Międzynarodowe platformy współpracy, takie jak ACCELERATE, łączą środowisko akademickie, organizacje pacjenckie, regulatorów oraz przemysł farmaceutyczny. Ich celem jest przyspieszenie rozwoju nowych terapii oraz zwiększenie dostępności badań dla dzieci i młodzieży. [2]

Eksperci podkreślają również, że rozwój badań klinicznych wymaga stabilnego wsparcia systemowego oraz inwestycji w infrastrukturę badawczą. Szczególne znaczenie mają niezależne badania akademickie, które pozwalają odpowiadać na najważniejsze potrzeby kliniczne pacjentów oraz rozwijać standardy leczenia w oparciu o realne doświadczenia ośrodków medycznych.

Międzynarodowy Dzień Badań Klinicznych to okazja, by przypomnieć, że za każdym postępem w medycynie stoją lata pracy lekarzy, naukowców, koordynatorów badań oraz pacjentów i ich rodzin, którzy decydują się uczestniczyć w badaniach klinicznych. To właśnie dzięki tej współpracy możliwy jest rozwój nowoczesnej, skuteczniejszej i bezpieczniejszej onkologii dziecięcej.