Dyskusja, poprowadzona przez prof. Pawła Łagunę, kierownika Kliniki Hematologii Dziecięcej i Transplantologii Klinicznej Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, w której udział wzięli prof. Anna Klukowska, prof. Tomasz Urasiński oraz dr Andrzej Kołtan, skupiła się na roli czynnika VIII w hemostazie i jego wpływu na inne procesy w organizmie, takie jak czynność nerek, angiogeneza i modelowanie kości, a także możliwościach leczenia hemofilii A, jakie potencjalnie stosowane będą w przyszłości.

„Przyszłość to ciągle jeszcze czynnik VIII rozumiany bardzo szeroko, nawet jeśli rozmawiamy o terapii genowej, to terapia genowa za swój cel ma przywrócenie produkcji prawidłowego czynnika. Więc to jest jednak czynnik, czynnik, czynnik i jeszcze raz czynnik” – podkreśla prof. Tomasz Urasiński. – „Chociaż perspektywa leków nieczynnikowych w tej chwili jest fascynująca, spora część badań obierze kierunek wydłużenia czasu aktywności czynników krzepnięcia, rozumianych jako te fizjologiczne czynniki krzepnięcia, przedłużenia ich działania i zmiany drogi jego podawania” – dodaje Pan profesor.

„Patrząc na to, czym w tej chwili dysponujemy w terapiach nieczynnikowych, to cały czas te terapie zamieniają hemofilię ciężką na co najwyżej łagodną. Czyli aktywności, które będą równoważyć aktywności czynnika VIII na poziomie kilkunastu, powiedzmy 20%. Natomiast do aktywności fizycznych, do prowadzenia pełnego życia – gra w piłkę, jakaś ścianka, wspinaczki, potrzeba zdecydowanie więcej” – mówi dr Andrzej Kołtan.

„Pojawienie się czynnika VIII o przedłużonym działaniu, gdy ten czas to około pięćdziesiąt, pięćdziesiąt parę godzin, jest już obiecujące, ale oczywiście na jednym czynniku trudno oprzeć leczenie. Myślę, że personalizacja, o której mówiliśmy, jest bardzo istotna. Nie dla wszystkich wszystko będzie odpowiednie. Leczenie, w zależności od trybu życia, od farmakokinetyki, podjętych aktywności grożących urazem, wybierać będzie ten pacjent, początkowo rodzice, później pacjent. A my powinniśmy rzeczowo i w pełni informować rodziców i pacjentów, jakie są możliwości, jakie są korzyści, jakie wady leczenia i wobec tego umożliwić im podjęcie najlepszej decyzji” – zaznacza prof. Anna Klukowska.

Eksperci podczas debaty podkreślili znaczenie personalizacji leczenia hemofilii A i konieczności informowania pacjentów oraz rodziców o korzyściach i wadach różnych opcji terapeutycznych. Zaznaczyli, że pomimo niepewnej przyszłości leczenia, rozwój czynników krzepnięcia i terapii nieczynnikowych daje nadzieję na poprawę jakości życia pacjentów.

 

II część debaty eksperckiej pt. „Personalizacja profilaktyki hemofilii A – skuteczność i bezpieczeństwo terapii” zostanie poświęcona omówieniu postępów w leczeniu hemofilii u dzieci, z uwzględnieniem włączenia pacjentów z ciężką postacią hemofilii A i B do profilaktyki.

Zapraszamy do obejrzenia nagrania.

C-ANPROM/PL/ADV/0029 02/2025

Artykuł edukacyjny na podstawie filmu skierowany do szerokiej publiczności przygotowany z inicjatywy i sponsorowany przez Takeda. Wypowiedzi ekspertów bazują na ich wiedzy i doświadczeniu. Przedstawione informacje nie zastępują profesjonalnej porady medycznej. Wszystkie osoby biorące udział w nagraniach wyraziły zgodę na publikację wizerunku.

Copyright ©2024 Takeda Pharmaceutical Company Limited. Wszystkie prawa zastrzeżone. Wszystkie znaki handlowe są własnościami ich prawowitych właścicieli. Takeda Pharma sp. z o.o., ul. Prosta 68, 00-838 Warszawa, Polska, telefon: +48 22 608 13 00 lub 01, www.takeda.com/pl-pl