Rozwój medycyny nie byłby możliwy bez rzetelnych badań klinicznych. Opracowane na ich podstawie nowe metody leczenia czy leki nierzadko przyczyniają się do przedłużenia życia oraz skutecznego radzenia sobie z powstającymi chorobami. W kontekście ciągłych zmian środowiskowych i społecznych, tego rodzaju programy badawcze stają się kluczowe dla zachowania i poprawy zdrowia publicznego.

Rynek badań klinicznych

W ciągu ostatnich 25 lat Polska ugruntowała swoją pozycję jako jeden z globalnych liderów komercyjnych badań klinicznych (iBPCT). W 2019 r. zajęła 11. miejsce na pod względem udziału w rynku, a w latach 2014–2019 odnotowała jeden z największych na świecie wzrostów liczby prowadzonych projektów, plasując się na 5. miejscu za Chinami, Hiszpanią, Koreą Południową i Tajwanem^[1].

Liczba zarejestrowanych na świecie badań klinicznych wzrosła z 437 533 w roku 2023 do 513 823 obecnie – to skok o ponad 17%. Te z udziałem dzieci natomiast stanowią około 20% wszystkich zarejestrowanych w bazie projektów^[2]. W Polsce w roku 2023 złożono 784 wnioski o rozpoczęcie badania klinicznego, z czego 40 dotyczyło projektów niekomercyjnych^[3]. Dane te świadczą o ciągłym rozwoju tego rynku i coraz większym ich znaczeniu w opracowywaniu nowych metod leczenia i zapobiegania chorobom.

„Co roku w Polsce odnotowuje się ok. 1100-1200 nowych zachorowań na nowotwory dziecięce. Część z małych pacjentów nie reaguje na tradycyjne metody leczenia lub występuje u nich wznowa czy progresja choroby. Szansą dla tych dzieci na powrót do zdrowia często są badania kliniczne. Tylko w Klinice Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Instytutu Matki i Dziecka prowadzonych jest aktualnie 6 różnego rodzaju niekomercyjnych projektów, które dają dzieciom możliwość skorzystania z najnowocześniejszych terapii, m.in. w przypadku, gdy standardowe leczenie nie przynosi oczekiwanych rezultatów. Do takich projektów należy projekt BUTTERFLY, gdzie pacjenci z opornym mięsakiem Ewinga mogą otrzymać immunoterapię czy projekt POLHISTIO dla dzieci z histiocytozami, w ramach którego podaje się leczenie celowane w oparciu o wynik badania molekularnego” – tłumaczy prof. Anna Raciborska, Kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży w Instytucie Matki i Dziecka.

Czym są badania kliniczne?

Badania kliniczne to programy testowania nowych leków, procedur medycznych lub terapii z udziałem ludzi. Ich głównym celem jest ustalenie, w jakim stopniu nowa metoda leczenia lub profilaktyki jest skuteczna w zapobieganiu, wykrywaniu lub zwalczaniu różnych chorób. Z udziału w projektach badawczych często korzystają pacjenci, u których standardowe postępowanie nie przynosiło oczekiwanych rezultatów. Coraz częściej odchodzi się jednak od traktowania badań klinicznych jako leczenia ostatniej szansy – postrzega się je raczej jako jedną z opcji, z której mogą korzystać pacjenci.

„Badania kliniczne mają służyć przede wszystkim optymalizacji sposobu leczenia i poprawie jego wyników. Dają możliwość sprawdzenia nowych schematów leczenia lub włączenia dodatkowych leków, ich dawkowania czy procedur diagnostyczno-terapeutycznych. Umożliwiają stosowanie bardziej precyzyjnej i często mniej inwazyjnej kuracji. Dzięki ich rozwojowi lekarze mogą tworzyć nowe standardy postępowania, personalizować leczenie, podnosić wskaźniki wyleczalności. Więc właściwie dlaczego zawsze mamy z tym czekać? Coraz częściej proponujemy nowe terapie już w I linii leczenia, przez co nie tylko mamy szansę poprawić wyleczalność, ale też i jakość życia pacjenta w trakcie i po zakończeniu leczenia. Osoby zakwalifikowane do badań nie ponoszą kosztów związanych z leczeniem, są objęte stałą opieką zespołu lekarzy i pielęgniarek oraz mają dostęp do najwyższej jakości procedur medycznych i diagnostyki. Udział w projekcie badawczym daje pacjentom i ich rodzinom poczucie najlepszej możliwej opieki, co jest niezmiernie ważne, zwłaszcza w chorobach rzadkich oraz gdy pacjentem jest dziecko” – wyjaśnia prof. Anna Raciborska, Kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży w Instytucie Matki i Dziecka.

Bezpieczeństwo jest kluczowe

W całym procesie badawczym, nadrzędnym w stosunku do interesu medycyny i społeczeństwa jest bezpieczeństwo jego uczestników. Każde badanie musi zostać zatwierdzone przez komitety etyczne, które oceniają ryzyko z nim związane i zapewniają, że ma sens i uzasadnienie naukowe. Ponadto badania są kontrolowane przez rządowe agencje, takie jak FDA w Stanach Zjednoczonych czy EMA w Europie, które wymagają dokładnej dokumentacji i zgłaszania wszelkich działań niepożądanych. W trakcie trwania danego projektu, jego uczestnicy są stale monitorowani przez zespół medyczny. Wszelkie problemy zdrowotne lub skutki uboczne są natychmiast zgłaszane i analizowane.

„Badania z udziałem dzieci są prowadzone według specjalnie opracowanych protokołów, które uwzględniają ich unikalne potrzeby zdrowotne, rozwojowe i psychologiczne. Regulacje te gwarantują, że badania są odpowiednie dla wieku, dojrzałości i stanu zdrowia dzieci. Rodzice lub opiekunowie prawni muszą wyrazić świadomą zgodę na udział ich dziecka w badaniu, a w przypadku nastoletnich, bardziej dojrzałych pacjentów, od nich również wymagana jest zgoda na udział w projekcie” – wyjaśnia prof. Anna Raciborska.

Badania kliniczne są motorem napędowym rozwoju medycyny. Dzięki nim możliwe jest wprowadzanie innowacyjnych terapii, które ratują życie i poprawiają jakość życia pacjentów. Dzięki rygorystycznym regulacjom i ciągłemu nadzorowi tego rodzaju badania mogą być prowadzone w sposób, który chroni uczestników, jednocześnie przynosząc korzyści dla całego systemu opieki zdrowotnej.