Firma Shorla Oncology ogłosiła, że FDA zatwierdziła dożylną nelarabinę pod nazwą Nelarabine Injection (SH-111) do leczenia pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną T-komórkową (T-cell acute lymphoblastic leukemia, T-ALL) i chłoniakiem limfoblastycznym T-komórkowym (T-cell lymphoblastic lymphoma, T-LBL). Lek stanowi alternatywę dla produktu firmy GlaxoSmithKline, którego brakuje na rynku.

„Jesteśmy bardzo dumni, że nasze badania nad innowacjami w onkologii i zaangażowanie w opiekę nad pacjentem kończą się tym zatwierdzeniem przez amerykańską FDA” — powiedziała w komunikacie prasowym Sharon Cunningham, dyrektor generalny i współzałożyciel Shorla Oncology. -„Dożylna nelarabina jest krytycznym sposobem leczenia pacjentów z białaczką T-komórkową, szczególnie dzieci z białaczką, i mamy nadzieję, że [ta] zgoda zaspokoi potrzeby kliniczne tej społeczności pacjentów”.

Białaczka T-komórkowa jest agresywnym i szybko proliferującym nowotworem hematologicznym, diagnozowanym najczęściej u dzieci.

„Jesteśmy zaszczyceni, że możemy dostarczyć ten bardzo potrzebny produkt pacjentom w Stanach Zjednoczonych i miejmy nadzieję, że w niedalekiej przyszłości także na całym świecie. Ten kamień milowy dodatkowo napędza naszą pasję i zaangażowanie w opracowywanie innowacyjnych metod leczenia onkologicznego, ze szczególnym uwzględnieniem rzadkich nowotworów, w przypadku których istniejące metody leczenia są ograniczone, brakuje ich lub są niewystarczające” – dodał Orlaith Ryan, dyrektor ds. technologii i współzałożyciel Shorla Oncology.

W 2005 roku FDA zatwierdziła nelarabinę (Arranon), produkowaną przez GlaxoSmithKline. Rejestracja była wskazana do leczenia pacjentów z T-ALL i T-LBL, u których choroba nie odpowiadała lub doszło do nawrotu po leczeniu co najmniej dwoma schematami chemioterapii. Środek został dopuszczony do podawania dożylnego w dawce 1500 mg/m² podawanej w ciągu 2 godzin w dniach 1, 3 i 5 co 21 dni dla dorosłych oraz 650 mg/m² w ciągu 1 godziny przez 5 kolejnych dni co 21 dni dla dzieci. Zatwierdzenie opierało się wyłącznie na odsetku całkowitej odpowiedzi, nie przeprowadzono natomiast randomizowanych badań w celu wykazania przeżycia lub innych korzyści klinicznych.

W kwietniu 2021 roku FDA zaakceptowała wniosek Shorla Oncology zgłaszający Nelarabine Injection w leczeniu pacjentów z białaczką T-komórkową

„Skuteczne leczenie dzieci, młodzieży i młodych dorosłych chorych na nowotwory, takie jak T-ALL, zależy od stabilnego dostępu do krytycznych środków chemioterapeutycznych. Niedobory leków mają bezpośredni wpływ na wyniki leczenia pacjentów” — powiedział dr med. Stephen P. Hunger, szef Oddziału Onkologii i dyrektor Centrum Badań nad Nowotworami Dziecięcymi w Szpitalu Dziecięcym w Filadelfii. -„Jesteśmy zachęceni zatwierdzeniem Nelarabine Injection i spodziewanym znaczącym wpływem, jaki będzie to miało na dostęp do leczenia i opiekę nad pacjentem”.

„Cieszymy się, że możemy ogłosić pierwszą aprobatę FDA dla Shorla Oncology i nie możemy się doczekać pomyślnego wprowadzenia na rynek w Stanach Zjednoczonych” — podsumował Dennis

Purcell, prezes zarządu firmy Shorla. -„To ważny kamień milowy, ponieważ otwiera drogę do zatwierdzenia i komercjalizacji obiecującego portfolio leków onkologicznych firmy”.

W ramach przygotowań do natychmiastowego wprowadzenia na rynek leku Nelarabine Injection firma Shorla współpracuje ze swoim partnerem w zakresie usług komercjalizacji, firmą EVERSANA®, co ogłosiła w sierpniu 2021 r.

 

Na podstawie: https://www.onclive.com/view/fda-approves-nelarabine-injection-for-t-cell-leukemia-and-lymphoma