Problemy dotyczące onkologii pediatrycznej

Nowotwory są jedną z głównych przyczyn zgonów dzieci i młodzieży. Prawdopodobieństwo przeżycia diagnozy nowotworu u dzieci zależy od kraju, w którym mieszka pacjent: w krajach wysoko rozwiniętych wyleczonych zostaje ponad 80% dzieci z chorobą nowotworową, ale w wielu krajach średnio i nisko rozwiniętych odsetek ten wynosi mniej niż 30%.

Przyczyny niższych wskaźników przeżycia w krajach średnio i nisko rozwiniętych obejmują: opóźnienie w postawieniu diagnozy, niemożność postawienia prawidłowej diagnozy, brak dostępności terapii, zaniechanie leczenia, zgon z powodu toksyczności oraz możliwy do uniknięcia nawrót choroby. Poprawa dostępu do opieki onkologicznej, w tym do podstawowych leków i procedur, jest wysoce opłacalna, wykonalna i może poprawić przeżywalność we wszystkich warunkach ekonomicznych.

Co powoduje nowotwory u dzieci?

Nowotwory występują u osób w każdym wieku i mogą zaatakować każdą część ciała. Rozpoczynają się od zmian genetycznych w pojedynczych komórkach, które następnie ulegają licznym podziałom, atakując inne części organizmu i nieleczone powodują ich uszkodzenie i śmierć. W przeciwieństwie do nowotworów u dorosłych, ogromna większość nowotworów wieku dziecięcego nie ma znanej przyczyny. W wielu badaniach starano się zidentyfikować przyczyny chorób nowotworowych u dzieci, jednak nieliczne z nich są spowodowane czynnikami środowiskowymi lub stylem życia. Wysiłki w zakresie profilaktyki nowotworów u dzieci powinny koncentrować się na zachowaniach, które zapobiegną rozwojowi nowotworów w dorosłym życiu.

Wśród czynników ryzyka wystąpienia nowotworu u dzieci znajdują przewlekłe infekcje, takie jak HIV, wirus Epsteina-Barra i malaria. Są one szczególnie istotne w krajach średnio i nisko rozwiniętych. Inne infekcje przebyte w dzieciństwie mogą zwiększać ryzyko zachorowania na nowotwór w wieku dorosłym. Z tego powodu ważne jest, aby wykonywać szczepienia (przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu B, aby zapobiec nowotworowi wątroby oraz przeciwko wirusowi brodawczaka ludzkiego, aby zapobiec rakowi szyjki macicy), a także stosować inne metody, takie jak wczesne wykrywanie i leczenie przewlekłych infekcji.

Aktualne dane sugerują, że u ok. 10% wszystkich dzieci z chorobą nowotworową występują  predyspozycje genetyczne. Potrzebne są dalsze badania, aby zidentyfikować czynniki wpływające na rozwój nowotworów u dzieci.

Poprawa wyników leczenia nowotworów u dzieci

Ponieważ skuteczne zapobieganie chorobom nowotworowym u dzieci nie jest aktualnie możliwe, najskuteczniejszą strategią zmniejszenia zachorowalności i poprawy wyników leczenia jest skupienie się na szybkiej, prawidłowej diagnozie, a następnie skutecznej, opartej na dowodach terapii z dostosowaną opieką wspomagającą.

Wczesna diagnoza

Wczesne wykrycie nowotworu daje większe szanse na skuteczną odpowiedź na leczenie i skutkuje większym prawdopodobieństwem przeżycia, mniejszym cierpieniem oraz często mniej kosztownym i mniej intensywnym leczeniem. Sprawna diagnostyka i unikanie opóźnień w terapii może znacznie poprawić jakość życia pacjentów. Postawienie prawidłowej diagnozy jest niezbędne, ponieważ każdy nowotwór wymaga specyficznego schematu terapii, który może obejmować leczenie operacyjne, radioterapię i chemioterapię.

Do postawienia wczesnej diagnozy potrzebne są 3 elementy:

• świadomość objawów wśród rodzin i świadczeniodawców podstawowej opieki zdrowotnej;
• dokładna i szybka ocena kliniczna, diagnostyka i ocena zaawansowania (określenie stopnia rozprzestrzenienia się nowotworu);
• natychmiastowy dostęp do leczenia.

Sprawna diagnostyka jest istotna we wszystkich sytuacjach i poprawia przeżycie w wielu nowotworach. Programy promujące wczesną i prawidłową diagnozę zostały z powodzeniem wdrożone w krajach wysoko rozwiniętych, często dzięki wspólnym wysiłkom rządów, społeczeństwa i organizacji pozarządowych, z zasadniczą rolą odgrywaną przez grupy rodziców pacjentów. Nowotwory wieku dziecięcego są związane z szeregiem objawów ostrzegawczych, takich jak gorączka, silne bóle głowy, bóle kości i utrata masy ciała, które mogą być zauważone przez rodzinę lub świadczeniodawców podstawowej opieki zdrowotnej obecnych w przedszkolach lub szkołach.

Badania przesiewowe na ogół nie są pomocne w przypadku nowotworów wieku dziecięcego. W wybranych przypadkach można je rozważyć w populacjach wysokiego ryzyka. Przykładowo niektóre nowotwory oka, takie jak siatkówczak, mogą być spowodowane dziedziczną mutacją. Jeśli w rodzinie zostanie zidentyfikowana mutacja lub wykryta choroba, można zaoferować poradę genetyczną oraz monitorować rodzeństwo pacjenta przy pomocy regularnych badań wzroku we wczesnym okresie życia. Genetyczne przyczyny nowotworów są istotne tylko u niewielkiego odsetka pacjentów pediatrycznych. Nie ma wysokiej jakości danych naukowych wspierających populacyjne badania przesiewowe u dzieci.

Leczenie

Prawidłowa diagnoza jest niezbędna, aby dobrać terapię odpowiednią do rodzaju i zaawansowania choroby. Standardowe terapie obejmują chemioterapię, leczenie operacyjne i/lub radioterapię. Dzieci wymagają również szczególnej uwagi na ich ciągły rozwój fizyczny i poznawczy oraz stan odżywienia, co wymaga zaangażowania wielodyscyplinarnego zespołu. Dostęp do skutecznej diagnostyki, podstawowych leków, produktów krwiopochodnych, radioterapii oraz opieki psychospołecznej i wspomagającej jest zróżnicowany na całym świecie.

Wyleczenie jest możliwe u ponad 80% dzieci chorych na nowotwór, pod warunkiem dostępności odpowiednich procedur onkologicznych. Na przykład leczenie farmakologiczne obejmuje niedrogie leki generyczne znajdujące się na Liście Leków Podstawowych dla Dzieci WHO. Dzieci, które zakończyły leczenie, wymagają ciągłej opieki w celu monitorowania nawrotu nowotworu i radzenia sobie z ewentualnymi długoterminowymi skutkami terapii.

Opieka paliatywna

Opieka paliatywna łagodzi objawy wywołane chorobą nowotworową oraz poprawia jakość życia pacjentów i ich rodzin. Nie wszystkie dzieci z chorobą nowotworową można wyleczyć, ale każdemu pacjentowi można zapewnić złagodzenie cierpienia związanego z chorobą. Pediatryczna opieka paliatywna jest uważana za kluczowy element kompleksowej opieki, poczynając od zdiagnozowania choroby i kontynuując ją przez cały okres leczenia, niezależnie od tego, czy dziecko otrzymuje terapię z intencją wyleczenia.

Programy opieki paliatywnej mogą być realizowane poprzez opiekę środowiskową i domową, zapewniając ulgę w bólu oraz wsparcie psychospołeczne pacjentom i ich rodzinom. Należy zapewnić odpowiedni dostęp do doustnej morfiny i innych leków przeciwbólowych w leczeniu bólu nowotworowego o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego, który dotyka ponad 80% pacjentów z nowotworem w fazie terminalnej.

Odpowiedź WHO

W 2018 r. WHO przy wsparciu St Jude Children's Research Hospital uruchomiła Global Initiative for Childhood Cancer, aby zapewnić rządom pomoc techniczną przy tworzeniu i utrzymywaniu wysokiej jakości programów leczenia nowotworów u dzieci. Celem jest osiągnięcie co najmniej 60% przeżycia wszystkich dzieci z chorobą nowotworową do 2030 r. Stanowi to w przybliżeniu podwojenie obecnego wskaźnika wyleczeń i pozwoli uratować dodatkowy milion istnień ludzkich w ciągu następnej dekady.

Program CureAll i towarzyszący mu pakiet techniczny zostały opracowane w celu wsparcia realizacji tej inicjatywy. Pakiet pomaga rządom i innym zainteresowanym stronom ocenić obecny potencjał, ustalić priorytety, opracować oparte na dowodach standardy opieki i monitorować postępy. Stworzono portal, służący do wymiany informacji, aby ułatwić przekazanie specjalistycznej wiedzy pomiędzy krajami.

W grudniu 2021 r. WHO i St Jude Children's Research Hospital uruchomiły pierwszą w swoim rodzaju Globalną Platformę Dostępu do Dziecięcych Leków Przeciwnowotworowych, aby zapewnić nieprzerwaną dostawę wysokiej jakości środków terapeutycznych u dzieci oraz kompleksowe wsparcie  w zapewnieniu najlepszego możliwego standardu opieki.

WHO i Międzynarodowa Agencja Badań nad Chorobami Nowotworowymi (International Agency for Research on Cancer, IARC) współpracują z Międzynarodową Agencją Energii Atomowej (International Atomic Energy Agency, MAEA) oraz innymi organizacjami i partnerami ONZ w celu:

• zwiększenia zaangażowania politycznego na rzecz kontroli nowotworów u dzieci;
• wspierania rządów w tworzeniu wysokiej jakości ośrodków onkologicznych i ich regionalnych satelitów, aby zapewnić wczesną i dokładną diagnostykę oraz skuteczne leczenie;
• opracowania standardów i narzędzi do planowania i wdrażania interwencji w zakresie wczesnej diagnostyki, leczenia oraz opieki paliatywnej;
• poprawienia dostępu do podstawowych leków i procedur;
• wspierania rządów w ochronie rodzin dzieci chorych na nowotwory przed szkodami finansowymi i izolacją społeczną w wyniku opieki onkologicznej.

Global Initiative for Childhood Cancer jest częścią odpowiedzi na rezolucję World Health Assembly w sprawie zapobiegania i zwalczania nowotworów poprzez zintegrowane podejście (WHA70.12), koncentrującą się na zmniejszeniu przedwczesnej śmiertelności z powodu chorób niezakaźnych i zapewnienia powszechnego dostępu do opieki medycznej.

Źródła:

1. Steliarova-Foucher E, Colombet M, Ries LAG, et al. International incidence of childhood cancer, 2001-10: a population-based registry study. Lancet Oncol. 2017;18(6):719-731.
2. World Health Organization. (‎2021)‎. CureAll framework: WHO global initiative for childhood cancer: increasing access, advancing quality, saving lives. World Health Organization.
   
3. Lam CG, Howard SC, Bouffet E, Pritchard-Jones K. Science and health for all children with cancer. Science. 2019 Mar 15;363(6432):1182-1186. doi: 10.1126/science.aaw4892. PMID: 30872518.
4. World Health Organization. (‎2020)‎. Assessing national capacity for the prevention and control of noncommunicable diseases: report of the 2019 global survey. World Health Organization. 
5. Zhang J, Walsh MF, Wu G, Edmonson MN, Gruber TA, et al. Germline Mutations in Predisposition Genes in Pediatric Cancer. N Engl J Med. 2015 Dec 10;373(24):2336-2346.
6. Pan-American Health Organization. (2014). Early diagnosis of childhood cancer. Pan-American Health Organization. 

Na podstawie: World Health Organization, Childhood Cancer