Jak czytamy na stronie projektu:

„Innowacyjny charakter badania BUTTERFLY (pierwsza immunoterapia w guzach kości i pierwsza terapia anty-GD2 w mięsaku Ewinga w Polsce) ma również na celu harmonizację i standaryzację na poziomie diagnostyczno-terapeutycznym u pacjentów z chorobą oporną i nawrotową (badanie, leczenie personalizowane) oraz pozwoli na stworzenie biobanku materiału biologicznego w tym rzadkim rozpoznaniu, co da impuls do dalszego rozwoju terapii spersonalizowanej."

Schemat chemioterapii będzie zawierał znany dotąd i skuteczny zestaw leków: irynotekan i temozolomid. Natomiast dodanie do chemioterapii naksytamabu może poprawić wyniki u tej grupy pacjentów.

Czym jest ta choroba? Mięsak Ewinga (ES) jest drugim nowotworem (po mięsaku kościopochodnym) co do częstości występowania wśród pierwotnych guzów kości u dzieci i młodzieży. Szczyt zachorowania na mięsaka Ewinga jest ściśle związany z okresem największego wzrostu układu kostnego i dla dziewcząt przypada pomiędzy 10 a 14 r.ż., a dla chłopców 15 a 19 r.ż. W populacji białej występuje z częstością od 1,6 do 2,9 nowych zachorowań na 1 milion dzieci na rok, co oznacza, że w Polsce co roku rozpoznaje się około 20–25 nowych przypadków. Niestety, aż u ponad połowy pacjentów w momencie rozpoznania stwierdza się zmiany przerzutowe.

Projekt BUTTERFLY niesie więc nadzieję na poprawę sytuacji pacjentów pediatrycznych, którzy cierpią na ten nowotwór.

Źródło: Instytut Matki i Dziecka