15 września w ramach kampanii społecznej Złota Wstążka odbyła się debata wybitnych polskich specjalistów, poświęcona leczeniu ostrych białaczek limfoblastycznej i szpikowej, omawiająca stan obecny i wyzwania w dziedzinie onkohematologii dziecięcej. Swoje opinie oraz rekomendacje prowadzące do poprawy sytuacji dziecięcych pacjentów onkohematologicznych w Polsce formułowali:  

prof. Alicja Chybicka (Ponadregionalne Centrum Onkologii Dziecięcej Przylądek Nadziei we Wrocławiu, senator RP, prezes Fundacji Na Ratunek Dzieciom z Chorobami Nowotworowymi), prof. Tomasz Szczepański (Polskie Towarzystwo Onkologii i Hematologii Dziecięcej), prof. Krzysztof Kałwak (Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego Przylądek Nadziei we Wrocławiu), dr hab. n. med. Marzena Samardakiewicz (Polskie Towarzystwo Psychologiczne, ekspert Fundacji Ronalda McDonalda), prof. Jerzy R. Kowalczyk (Klinika Hematologii, Onkologii i Transplantologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie, członek rady Fundacji Ronalda McDonalda), prof. Jan Styczyński (konsultant krajowy w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej), Ewa Magnucka-Bowkiewicz (prezes Fundacji DKMS). Spotkanie prowadziła i moderowała red. Aleksandra Rudnicka (Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych).

Światowy standard opieka onkologiczna nad dziećmi w Polsce osiąga dzięki heroicznej pracy kadry 

„W Polsce działają wielodyscyplinarne zespoły leczące, opieka nad chorymi jest kompleksowa, poziom wyleczalności jest praktycznie taki sam, jak na świecie, leczenie realizujemy według protokołów międzynarodowych. Jednak każdy z tych faktów ma jakieś ale – uważa prof. Jan Styczyński. Inny jest skład wielodyscyplinarnych zespołów, brakuje choćby pedagoga wspierającego kontynuację nauki przez dziecko. A przede wszystkim jest zdecydowanie za mało lekarzy i pielęgniarek. Z tego powodu np. w „Przylądku Nadziei” marnuje się cenny potencjał - w pełni nowocześnie wyposażony oddział stoi pusty. W opinii konsultantów wojewódzkich zapotrzebowanie na lekarzy w onkologii i onkohematologii dziecięcej o 50% przewyższa liczbę specjalistów obecnie pracujących, co generuje sytuację ich 150-procentowego zaangażowania. Na dłuższą metę taki stan jest nie do utrzymania bez frustracji i wypalenia zawodowego lekarzy, zaś wysokie wyniki kliniczne de facto „onkohematologia dziecięca zawdzięcza heroicznemu wysiłkowi zespołów klinicznych”.

Dlatego potrzeby kadrowe prof. Jan Styczyński wymienia na pierwszym miejscu wśród postulatów zmierzających do poprawy warunków. Wykształconej i ofiarnej kadrze brakuje też wsparcia koordynatorów, obecnie w tej funkcji obsadzono lekarzy – sądzi profesor. Lekarz w Polsce jest „do wszystkiego”, działa bez asystenta, bez pielęgniarki, bez służb wspomagających, administracyjnych. Rekompensuje te deficyty, choć powinien robić głównie to, na czym najlepiej się zna – leczyć. Ponadto nakłady na ochronę zdrowia, w tym na onkologię dziecięcą, są niewystarczające – ubolewa prof. Jan Styczyński, a tę opinię podziela prof. Szczepański („Wyniki leczenia są na poziomie zachodnim, a nakłady ciągle na poziomie wschodnim” – napisał w mediach społecznościowych). 

Kształcenie nowych kadr, edukację społeczną (rodziców, nauczycieli, pediatrów, i samych dzieci) jako podstawę wczesnego wykrywania chorób nowotworowych u najmłodszych, a ponadto lepsze finansowanie onkohematologii – w tym budowę nowych klinik i wyposażanie ich w najnowszej generacji sprzęt postuluje prof. Alicja Chybicka. – To wszystko w Polsce szwankuje i wymaga zmian – podkreśla.

„Musimy dążyć do stworzenia najlepszych warunków do leczenia dzieci i nie zapominać o personelu. Lobbować, także teraz z okazji Złotego Września – na rzecz poprawy sytuacji. Wciąż jest wiele do zrobienia – ocenia z kolei prof. Krzysztof Kałwak, zarazem z profesjonalnym entuzjazmem podnosząc efektywność negocjacji prof. Chybickiej z ministrem Maciejem Miłkowskim w sprawie refundacji technologii CAR-T-cells.

„Na onkologii dziecięcej nie można oszczędzać – dobitnie wyjaśnia prezes Polskiego Towarzystwa Hematologii i Onkologii Dziecięcej. W zespołach leczących musi się znaleźć finansowanie i psychologa, i rehabilitacji, i diagnostyki (także tej wysokospecjalistycznej, niezbędnej w monitorowaniu ozdrowieńców). Muszą się też znaleźć środki na finansowanie poprawy warunków przebywania rodziców z dziećmi. Spanie na karimacie nie powinno się zdarzać. Nowe szpitale należy wyposażać w infrastrukturę dla studentów, by na oddziale mogli się uczyć funkcjonowania na pierwszej linii frontu w kontakcie z pacjentem. To wzmocni skuteczność armii specjalistów” – sądzi prof. Tomasz Szczepański.

Kluczowe wczesne rozpoznawanie nowotworów hematologicznych u dzieci

Nadal w Polsce choroby nowotworowe krwi u dzieci rozpoznawane są późno - w 3. i 4. stopniu zaawansowania (w ostatnim okresie dodatkowo z powodu pandemii i braku możliwości odbycia wizyty u lekarza), a przecież wczesna diagnoza bezpośrednio przekłada się na lepsze leczenie. Za lekceważenie objawów odpowiada brak edukacji i niedostatek prawidłowej komunikacji z dzieckiem - wskazuje prof. Alicja Chybicka. Niektóre, często nieswoiste, powinny być przez rodziców, nauczycieli i pediatrów rozpoznawane jako alarmowe. Prof. Tomasz Szczepański wyjaśnia, że to postęp w diagnostyce (cytometria przepływowa, immunohistochemia, badania genetyczne) - pozwala na stworzenie profilu genetyczno-molekularnego pacjenta na podstawie materiału biologicznego z biopsji, w ciągu 24 godzin uzyskanie wyniku oraz zabezpieczenie wszystkich późniejszych badań potrzebnych do zakwalifikowania go do grupy ryzyka z próbki pobranego szpiku. Właśnie to postępowanie determinuje wybór leczenia (np. w przypadku agresywnego chłoniaka czy białaczki oceniamy natychmiastową potrzebę agresywnej chemioterapii i przeszczepienie komórek macierzystych). Dzięki zaawansowanym metodom diagnostyki możemy też monitorować chorobę resztkową po zakończeniu leczenia, identyfikować odległe niepożądane skutki terapii. „Potrzebujemy większej liczby certyfikowanych laboratoriów w ośrodkach klinicznych, które robią to szybko i na europejskim poziomie” – sądzi. 

Większość uczestników dyskusji wskazywała na POZ jako na absolutną podstawę realizowania edukacji i czujności onkologicznej – „Bez tych lekarzy nie ma wczesnych rozpoznań, nie ma sukcesu terapeutycznego” – twierdzi prof. Jan Styczyński. Także lekarzowi POZ powierzyłby profesor obowiązek monitorowania pacjentów wyleczonych z choroby nowotworowej w dzieciństwie. Przejęcie tej funkcji przez lekarzy pierwszego kontaktu, lekarzy rodzinnych to jedyne sensowne rozwiązanie systemowe, pod warunkiem rozszerzenia ich możliwości finansowania przez nich wysokospecjalistycznych badań pacjentów. Obecnie ponad 1000 osób powyżej 40 r.ż. w Polsce jest pozostawionych samym sobie. 

Z inicjatywy Europejskiego Towarzystwa Onkologii Dziecięcej stworzono we Włoszech w 2018 r. i w 2020 r. w Austrii tzw. paszport ozdrowieńca z całą dokumentacją – danymi na temat rozpoznania, leczenia, z instrukcją dotyczącą badań na wypadek pojawienia się określonych objawów. Aktualnie jest wprowadzany w Niemczech. Pilnie potrzebujemy go w Polsce – postuluje prof. Jerzy Kowalczyk. 

Na świecie powstają też specjalne oddziały dla specyficznej grupy chorych onkologicznie - młodzieży i młodych dorosłych do 25. lub 29. r.ż.  – mogącej korzystać z programów stosowanych u dzieci, zarazem nie kwalifikującej się do pozostawania na oddziale z dziećmi w wieku przedszkolnym. „Powinniśmy dążyć do tworzenia takich oddziałów” – mówi, od lat działająca na rzecz tej idei red. Aleksandra Rudnicka.

Idea dawstwa szpiku ma moc

Około 80% dzieci chorych onkohematologicznie reaguje na farmakoterapię, u pozostałych można zastosować transplantację komórek krwiotwórczych szpiku. Ta metoda u 20% chorych dzieci często prowadzi do wyzdrowienia. Fundacja DKMS w Polsce w pierwszym roku swojej działalności koordynowała 4 takie procedury, obecnie koordynuje 4 dziennie. Nawet w roku pandemii 2020 skoordynowała 1266 pobrań szpiku od dawców. Dawcy polscy dla polskich pacjentów w bazie fundacji stanowią obecnie 60% wszystkich. DKMS rejestruje coraz więcej dawców, zabezpieczając potencjalnych dawców dla chorych z rzadkim genotypem, na co dzień współpracując z 9 ośrodkami pobierającymi – podsumowuje imponujące statystyki DKMS jego prezeska. 

Ważna rehabilitacja wczesna i późna

Rehabilitacja jest jednym z ważniejszych postulatów sprzyjających poprawie sytuacji onkohematologii dziecięcej. Osoby w dzieciństwie wyleczone z nowotworu krwi często po wielu latach odczuwają skutki uboczne terapii, mogące dotyczyć wszystkich układów i narządów. A skoro nie wiemy u kogo i po jakim leczeniu powikłania wystąpią, konieczne jest stałe monitorowanie ozdrowieńców po to, by odpowiednio wcześnie wychwycić niepokojące objawy, a także rehabilitacja niwelująca skutki uboczne wczesne i odległe terapii przeciwonkologicznych.

 „Jest realna szansa powstania nowej specjalizacji w onkologii – rehabilitacji onkologicznej, na ten cel zostało przeznaczonych 10 mln, w tym także dla dzieci” – poinformowała red. Aleksandra Rudnicka. Prof. Jerzy Kowalczyk, wsparł wagę postulatu potrzeby powołania w Polsce placówki zajmującej się rehabilitacją dzieci po chorobach nowotworowych (z odległymi skutkami ubocznymi terapii trudno jest się uporać i rodzicom, i ośrodkom od rehabilitacji ogólnej) realnymi liczbami „ozdrowieńców” z dziecięcej ostrej białaczki limfoblastycznej, żyjących po zakończonych sukcesem programach terapeutycznych stosowanych w latach 80. „Początkowo zdrowiało ok. 50% chorych, w ciągu tych 40 lat nastąpił ogromny postęp. Dzisiaj mamy ok. 8000 osób, w dzieciństwie chorujących na białaczkę i z niej wyleczonych. Największą grupę (ponad 50%) stanowią pacjenci do 19 r.ż. Jest też grupa 2200 byłych pacjentów w wieku 20-29 lat, oraz 1500 osób w wieku 30-39 i ok. 1200 osób w wieku powyżej 40 lat. Rehabilitację zaczynamy już na poziomie leczenia szpitalnego. U niektórych pacjentów już w trakcie leczenia dochodzi do bardzo ciężkich objawów toksyczności, powodujących przede wszystkim uszkodzenia narządu ruchu i układu nerwowego, zaś wczesne podjęcie rehabilitacji pozwala uniknąć późniejszych problemów”. Pacjent w remisji, na leczeniu podtrzymującym czy wyleczony powinien przejść od stanu choroby do „normalnego” życia.

Dlatego środowisko onkologów dziecięcych wspiera inicjatywy kształcenia wyspecjalizowanych rehabilitantów/terapeutów, przywracających małych pacjentów do pełni uczestniczenia w życiu społecznym. W Narodowej Strategii Onkologicznej przewidziano środki na sprzęt rehabilitacyjny dla dzieci leczonych na nowotwory. W tym kontekście prof. Jan Styczyński przypomniał rolę, jaką przed wielu laty odgrywał szpital rehabilitacyjno-hematologiczny w Bukowinie k. Kudowy Zdroju, gdzie organizowano miesięczne turnusy dla dzieci z konkretnych klinik, z konkretnych oddziałów onkologii dziecięcej. Dostrzegając potrzebę wczesnej rehabilitacji, niedostępnej zwłaszcza dla pacjentów mieszkających na wsi czy w małym mieście, profesor postuluje powrót do koncepcji funkcjonującej w hematologicznym szpitalu uzdrowiskowym w Bukowinie, z kadrą przygotowaną do opieki nad dziećmi z chorobami onkohematologicznymi. Uważa, że każdy ośrodek w Polsce powinien móc wysłać tam grupę dziecięcych pacjentów wyleczonych czy na etapie leczenia podtrzymującego. „Mielibyśmy pewność, że będą tam miały odpowiednią opiekę”. 

Terapie innowacyjne

Prof. Alicja Chybicka - której jako senatorowi zawdzięczamy finansowanie od 1 września 2021 r. dla dzieci wcześniej bezskutecznie leczonych z białaczki najnowszej technologii CAR-T-cells - uważa, że podobne ratujące życie chorych dzieci terapie i metody diagnostyczne powinny być wdrażane niezwłocznie, ponieważ „w onkologii dziecięcej czas działa na niekorzyść pacjenta!”. 

Obecnie „Przylądek Nadziei” jest jedynym certyfikowanym ośrodkiem mogącym prowadzić tę terapię dla dzieci (przygotowują się do tego ośrodki w Gliwicach, w Poznaniu i w Warszawie). We wrocławskiej klinice, dzięki wsparciu fundacji na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową udało się dać nadzieję na życie już 5 pacjentom – informuje prof. Krzysztof Kałwak. „To jest rewolucja w leczeniu dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek prekursorowych B, dla których nie ma innego ratunku (obecnie 15 dzieci w Polsce) – mówi. „Niewykluczone też, że protokoły leczenia zmienią się niebawem i ta grupa pacjentów się powiększy. W USA toczy się obecnie badanie w ostrej białaczce limfoblastycznej (CASJOPEA). Po 3 miesiącach leczenia konwencjonalnego pacjent otrzymuje terapię CAR-T. Jeśli wyniki wykazałyby poprawę rokowania, nowy protokół pozwoliłby skrócić leczenie białaczki do 3-4 miesięcy i uniknąć powikłań po transplantacji komórek krwiotwórczych szpiku. Jesteśmy w momencie przełomu i cieszymy się z niego. Kampania Złotego Września powinna uświadomić istnienie innowacyjnych terapii i potrzebę ich wspierania” - zachęca prof. Krzysztof Kałwak, który jako pierwszy w Polsce zastosował CAR-T jako leczenie ostatniej szansy u 7 lat zmagającego się z nawracającą białaczką 11-letniego chłopca, zaangażowany w sprowadzenie tej nowatorskiej terapii genowej do kierowanej przez prof. Chybicką kliniki wrocławskiego Szpitala Uniwersyteckiego.

Znaczenie wsparcia psychologa w terapii przeciwonkologicznej 

Osoby w kryzysie emocjonalnym wymagają pomocy – tłumaczy psycholog kliniczny dr hab. Marzena Samardakiewicz. Wsparcie w kryzysie choroby hematoonkologicznej dziecka – małego pacjenta, jego rodziców i całej rodziny – jest dziś na szczęście standardowym elementem terapii, jej integralną częścią. „Rodzice od chwili diagnozy mierzą się z lękiem o życie swojego dziecka. Gdy jest już postawione rozpoznanie, ta traumatyczna informacja wywołuje wielkie napięcie emocjonalne, prowadząc do kryzysu emocjonalnego. Traumy doświadcza cała rodzina. 

Adaptacja do trudności związanych z sytuacją choroby dziecka zależy od wielu pozornie błahych rzeczy - np. od formy przekazania tej informacji. Celem pomocy onkopsychologa w trakcie trwania terapii jest zmienione chorobą „nienormalne życie” dziecka i jego rodziców przywrócić do „normalności”. Nie wszystkie rodziny wymagają wsparcia w równym stopniu, niektóre (60%) mają wystarczające zasoby własne i wystarcza im pomoc standardowa („pakiet startowy” informacji), by sobie poradzić w nowej sytuacji. Jednak ok. 40% rodzin z różnych powodów wymaga codziennego intensywnego wsparcia. Zespoły go udzielające są na tyle dobrze przygotowane i stale szkolone, by rozpoznać, komu i ile go potrzeba. Ważne są umiejętności całego zespołu leczącego w zakresie komunikacji - to część ich profesjonalizmu. Polskie Towarzystwo Psychoonkologiczne prowadzi warsztaty dla personelu zajmującego się dziećmi z chorobami nowotworowymi, by ciężar opieki psychologicznej rozłożyć na barkach całego personelu medycznego na oddziałach onkohematologii dziecięcej” – wyjaśnia dr hab. Marzena Samardakiewicz. „Przejście przez chorobę nowotworową dziecka może rodzicom ułatwić otwarcie się na wszystkie możliwe źródła wsparcia psychologiczne”. Korzystne jest też realizowanie zasady dawno temu ustalonej – wymagania od dziecka aktywności, kontynuowania w miarę możliwości edukacji i aktywności typowych dla swojego okresu rozwojowego. „Zwalnianie dziecka ze wszystkiego ze względu na chorobę nie sprzyja jego prawidłowemu rozwojowi” – przestrzega, przytaczając kardynalną zasadę mądrej opieki rodzicielskiej w ogóle.

Okazjonalną „złotowrześniową” debatę specjalistów w dziedzinie onkohematologii dziecięcej – pod hasłem „Wygrajmy z białaczką u dzieci!” - zakończyło podziękowanie dla ofiarnych, kompetentnych i aktywnie uczestniczących w akcjach edukacyjnych lekarzy – onkologów dziecięcych. W imieniu nas wszystkich złożyła ją moderująca spotkanie red. Aleksandra Rudnicka.

Zdjęcie: Kanał YouTube Interdyscyplinarnej Akademii Medycyny Praktycznej