Oto co powiedział ekspert:

Metodologia opracowania raportu

Przyjrzeliśmy się sytuacji epidemiologicznej pacjentów, którzy cierpią na to schorzenie na świecie i w Polsce. Następnie zajęliśmy się tym, jakie główne kryteria musi spełnić dobrze zorganizowany system diagnostyki, prowadzenia terapii i ewentualnych korekt. Uwzględniliśmy różne doświadczenia międzynarodowe, analizując je w kontekście Polski.

W Polsce system jest bardzo skomplikowany, opiera się bowiem o inne rozwiązania dla dorosłych i dla dzieci.
Składa się z aspektów profilaktycznych, które mają nie doprowadzić do krwawień obciążających dla pacjentów w sensie powikłań i z części terapeutycznej.

Omówiliśmy całą drogę pacjenta od rozpoznania choroby, która następuje w dzieciństwie, poprzez leczenie takiego chorego do 18 roku życia, a następnie leczenie w programach, które są dedykowane osobom dorosłym. Odkryliśmy dużo rezerw - w rozumieniu zarządzania czy podejmowania decyzji, jeśli chodzi o program dla dorosłych.

Wyzwania organizacji systemu leczenia

Spojrzeliśmy też na główne wyzwania globalne i polskie, które dotyczą tej grupy pacjentów. Bodaj największym globalnym wyzwaniem jest podaż krwi, która również w Polsce prowadzi do czasowych doborów, mimo że nasz kraj pobiera tej krwi stosunkowo dużo i jesteśmy w zasadzie samowystarczalni. 

Jednak nie przerabiamy tej krwi, nie mamy laboratoriów czy też fabryk frakcjonowania osocza. Jesteśmy skazani na dostawy z zewnątrz. To główny strategiczny czynnik, który będzie powodował w przyszłości ostrożność w zakresie dostępności preparatów krwiopochodnych. 

Kolejnym wyzwaniem i pożądanym kierunkiem zmian jest personalizacja leczenia, czyli to, aby pacjent mógł otrzymać najlepsze leczenie, które w sensie laboratoryjnym zapewni odpowiednie stężenie leku we krwi, a w sensie życiowym - aby miał największą swobodę i najwyższą jakość życia.

Przy decyzjach dotyczących indywidualnych terapii musimy brać od uwagę to, jak aktywny jest pacjent, jaki zawód wykonuje, w jakim jest wieku, jaka odległość dzieli go od ośrodka, gdzie może otrzymać pomoc i wiele innych czynników. Ta indywidualizacja terapii wydaje się kluczowa dla dobrej organizacji systemu opieki wokół pacjentów. 

Trzy postulaty ekspertów

W raporcie powiedzieliśmy również o innym kluczowym aspekcie, mianowicie o zbieraniu danych i to zarówno danych dotyczących skuteczności leczenia jak i danych o kosztach w odpowiednich rejestrach. W tej chwili w przestrzeni publicznej jest bardzo dobry klimat dla tworzenia rejestrów, w tym rejestrów chorych na hemofilię. 

Chodzi nie tylko o dostarczenie informacji dla naukowców do ich badań, ale o podejmowanie decyzji, aby wybrać takie metody leczenia, które są najbardziej odpowiednie dla pacjentów i najbardziej kosztowo efektywne czy opłacalne dla systemu ochrony zdrowia.

W tym celu sformułowaliśmy rekomendacje, w którym kierunku system powinien zmierzać. 

Po pierwsze, postulujemy, aby dla organizacji tego systemu w najbardziej optymalny sposób działała grupa ekspertów, która na bieżąco będzie dokonywała korekt w Narodowym Programie Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych.

Drugi postulat to zbieranie i analiza tych danych, najlepiej na bieżąco.

Po trzecie chcielibyśmy, aby doszło do wzmocnienia ośrodków, które zajmują się leczeniem hemofilii po to, żeby ścieżka pacjenta była monitorowana i pilnowana przez profesjonalistów. 

Zaś jeśli chodzi o leczenie, chcielibyśmy doprowadzić do sytuacji, gdzie dostępne będzie całe portfolio leków, które stosowane są w leczeniu hemofilii, nie tylko krótko działających, nie tylko pochodzenia osoczowego z krwi, ale również czynników rekombinowanych i czynników długo działających, które dla chorego są łatwiejsze w użyciu.

Ujednolicić programy

W tym celu należałoby ujednolicić i zharmonizować programy, które obowiązują dla dzieci - programy profilaktyki leczenia hemofilii A i B, z programem dla dorosłych. Wydaje się, że program dla dzieci działa bardzo efektywnie. Po to, żeby to zrobić, postulujemy przeprowadzenie pełnej analizy farmakoekonomicznej jak również pełnej referencji wewnętrznej i zewnętrznej cen leków stosowanych w hemofilii.

Doprowadzi to do jeszcze większego stopnia konkurencji między różnymi graczami rynkowymi, a także do zwiększenia bezpieczeństwa lekowego. Przetargi, które w tej chwili obowiązują, wyłaniają zwycięzcę. Możemy sobie wyobrazić sytuację, kiedy na rynku pozostaje tylko jeden gracz i pozbawiamy się jakby - jako płatnik publiczny - możliwości sięgnięcia po inne rozwiązanie.

Wydaje się, że te wszystkie preparaty w systemie powinny istnieć i powinny być dobierane tak, aby terapia była najbardziej skuteczna dla chorego, najbardziej wydajna, by wachlarz był jak najszerszy dla lekarza i żeby to było najbardziej kosztowo efektywne dla płatnika.

Jakie mechanizmy mogą to zapewnić?

Możemy korzystać z dobrodziejstw ustawy refundacyjnej, czy tej obecnie obowiązującej, czy tej nowelizowanej.

Chodzi o negocjacje z Komisją Ekonomiczną, system preferencji wewnętrznych i zewnętrznych, a także stosowanie instrumentów podziału ryzyka opartych o modele finansowe lub też o modele tzw. out-come, czyli związane z efektywnością leczenia, z monitorowaniem punktów końcowych.

To stanie się tym prostsze, im będziemy mieli więcej rejestrów i im więcej danych będziemy zbierać z realnej praktyki.

Ważne z punktu widzenia zarządzania na szczeblu centralnym jest również pozostawienie kontroli nad tym, co dzieje się w farmakoterapii hemofilii w rękach jednego wiceministra, najlepiej tego, który zajmuje się polityką lekową i farmacją w Ministerstwie Zdrowia.

Źródło: Rynek Zdrowia
Fot. PTWP