W Polsce w leczeniu hemofilii kilkanaście czy kilka lat temu najczęściej podawano brakujący czynnik krzepnięcia dopiero po wystąpieniu krwawienia. Od tamtej pory nastąpił znaczny postęp – stworzono Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię, powstały ośrodki referencyjne, zwłaszcza pediatryczne, zaopatrzenie w czynniki krzepnięcia dostępne w centrach krwiodawstwa koordynuje Narodowe Centrum Krwi. 

Niestety, także dziś zdarzają się przypadki zbyt późnego podania czynnika krzepnięcia, głównie z braku zapewnienia odpowiedniej opieki chorym na hemofilię trafiającym na SOR – urazy w ich przypadku są przecież dużo groźniejsze, a każde krwawienie może stanowić zagrożenie życia. Personel medyczny nadal nie ma wystarczającej świadomości, że to nie jest po prostu kolejny pacjent, który może czekać na diagnozę i pomoc, że trzeba natychmiast podać mu koncentrat czynnika krzepnięcia krwi, a dopiero potem można zająć się nim według standardowej procedury.

Z okazji Światowego Dnia Chorych na Hemofilię, od wielu lat obchodzonego na całym świecie 17 kwietnia, Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię zorganizowało spotkanie prasowe z udziałem swojego prezesa Bogdana Gajewskiego oraz ekspertów i przedstawicieli decydentów. 

W dyskusji udział wzięli: pediatra i hematolog prof. dr hab. Paweł Łaguna (Oddział Kliniczny Onkologii, Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii WUM), dr n. med. Andrzej Mital (Klinika Hematologii i Transplantologii, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego) oraz dyrektorka Narodowego Centrum Krwi dr n. o zdr. inż. Małgorzata Lorek. Warto zaznaczyć, że Klinika Hematologii i Transplantologii UCK w Gdańsku jest jedynym w północnej Polsce ośrodkiem oferującym pełny zakres świadczeń w dziedzinie hematologii i transplantacji komórek krwiotwórczych, a dr Andrzej Mital przyjmuje pacjentów w przyklinicznych poradniach – hematologicznej i zaburzeń hemostazy. Natomiast prof. Paweł Łaguna, specjalista w dziedzinie pediatrii, onkologii i hematologii dziecięcej, pracujący w warszawskiej klinice kierowanej od 2002 r. przez prof. Michała Matysiaka, prowadzi leczenie pacjentów na poziomie najlepszych ośrodków europejskich, także w zakresie hemofilii.

Podczas spotkania podjęto tematy aktualne i kluczowe dla zapewnienia wszystkim chorym na hemofilię w Polsce możliwie najlepszej opieki systemowej. Mówiono o opiece nad pacjentami chorymi na wrodzoną skazę osoczową w Polsce, postępach w jej leczeniu uzyskanych dzięki profilaktyce oraz o istotnych potrzebach systemowych. Wiele uwag dotyczyło niedostatków funkcjonowania niektórych ośrodków referencyjnych dla dorosłych i zbyt małej liczby specjalistów w zakresie hemostazy, a także potrzeby poszerzania kompetencji pracowników oddziałów ratunkowych. Zwrócono również uwagę na sukcesy w niwelowaniu różnicy funkcjonowania systemu opieki nad tymi chorymi w Polsce i na świecie.

Aktualnie – zgodnie z zapisem Światowej Federacji Hemofilii (WFH) – zmieniła się definicja profilaktyki. Nowa definicja stanowi standard postępowania u chorych na ciężką hemofilię i niektórych osób z umiarkowaną hemofilią. Takie leczenie polega na regularnym podawaniu leków hemostatycznych w celu utrzymania hemostazy, aby zapobiec krwawieniom (zwłaszcza do stawów), które mogą prowadzić do artropatii hemofilowej i niepełnosprawności. Celem profilaktyki jest uzyskanie jakości życia pacjentów, która nie odbiega od jakości życia osób bez hemofilii. Obecnie nie ma uniwersalnego poziomu czynnika dla wszystkich chorych, dawka jest ustalana indywidualnie dla każdego pacjenta – podkreślali eksperci.

W Polsce funkcjonuje świetnie 16 ośrodków pediatrycznych i ok. 50 pediatrów zajmujących się skazami krwotocznymi. Dużo gorzej jest ze specjalistami, którzy powinni zajmować się leczeniem dorosłych pacjentów, np. w województwie zachodniopomorskim czy warmińsko-mazurskim nie ma ich wcale. Prof. Paweł Łaguna wsparł postulat Stowarzyszenia, by w celu zwiększenia puli specjalistów konsultanci wojewódzcy wyznaczyli po dwie osoby w każdym województwie, które zostaną wyszkolone w zakresie wrodzonych skaz osoczowych (dwie – na wypadek konieczności zastępstwa w razie absencji chorobowej lub urlopu). Postulatem dr Andrzeja Mitala jest urealnienie kosztów wyceny AOS (Ambulatoryjnej Opieki Specjalistycznej w poradniach przyszpitalnych). – Dotąd bowiem procedury diagnostyczne i badania czynników krzepnięcia, inhibitora czy genetyczne w kierunku trombofilii nie są właściwie wycenione, szpital do nich dopłaca – podkreślił dr Andrzej Mital.

Dzięki wprowadzeniu w 2008 r. leczenia profilaktycznego dla dzieci zmieniła się jakość życia pacjentów pediatrycznych. Powikłania w postaci ciężkich wylewów dostawowych są rzadkością, młodzi pacjenci rzadko trafiają na oddziały szpitalne, udało się znacznie zmniejszyć komplikacje zdrowotne wynikające ze złej diagnostyki i złego leczenia. 

Chłopcy odnoszący sukcesy w sporcie „czują się wolni”, prawie nie zauważając na co dzień, że mają hemofilię – podkreślił prezes PSCH Bogdan Gajewski. – Długość życia chorych na hemofilię nie odbiega właściwie od danych dla zdrowej populacji. Bardzo doceniamy zaangażowanie środowiska medycznego, lekarzy, urzędników NCK, MZ oraz pracowników stacji krwiodawstwa. Dzięki dostępności profilaktyki Ministerstwo Zdrowia i Narodowy Fundusz Zdrowia nie opłacają już w takiej mierze jak dawniej leczenia powikłań oraz pobytów w szpitalach, a Państwo nie wypłaca rent inwalidzkich.

Trzeba podkreślić – powiedział prezes Gajewski – że dzięki zaangażowaniu wielu osób dobrej woli, urzędników z Ministerstwa Zdrowia oraz Narodowego Centrum Krwi udało się uruchomić Narodowy Program Chorych na Hemofilię oraz program profilaktyczny dla dzieci. Programy te obecnie dają poczucie bezpieczeństwa chorym, którzy mają dobry dostęp do leków na terenie całego kraju – to szczególnie ważne, ponieważ jest to choroba bardzo zmienna, charakteryzująca się dużym zapotrzebowaniem na czynniki krzepnięcia w przypadku wystąpienia krwawień, a leczenie w takich przypadkach należy rozpocząć jak najszybciej. Obecny program odpowiada na potrzeby pacjentów, umożliwia prawidłowe leczenie profilaktyczne zapobiegające krwawieniom i daje szansę chorym na normalne życie. 

Przetargi centralne umożliwiają uzyskanie niskich cen leków dla chorych na hemofilię, a dzięki temu zakup odpowiedniej ilości bardzo kosztownych leków. Ponieważ w przeszłości źle leczyliśmy hemofilię, wiele osób chorych na hemofilię zostało inwalidami narządu ruchu, ma kłopoty z dotarciem do lekarza i przetransportowaniem odpowiedniej ilości leków. Dotyczy to zwłaszcza osób z terenów wiejskich, które – także z powodu biedy – ograniczają dojazdy po leki, leczą się nieprawidłowo, stosują zaniżone dawki, aby leków starczyło na dłużej. Tak prowadzone leczenie powoduje powikłania i prowadzi do pogłębiania się problemów zdrowotnych. Rozwiązaniem tego problemu są dostawy domowe, będące standardem leczenia hemofilii na świecie. Ankieta weryfikująca funkcjonowanie systemu leczenia hemofilii w Polsce przeprowadzona przez Stowarzyszenie potwierdziła potrzebę pilnego rozwiązania tego problemu. W Polsce nie mamy wystarczającej liczby lekarzy, którzy odpowiadają za leczenie dorosłych z hemofilią, w wielu województwach brak też ośrodków leczenia, czasem nie działają one prawidłowo. Nie prowadzimy także dostaw domowych w takim zakresie, jakiego potrzebują pacjenci – podsumował prezes Bogdan Gajewski. 

Opiekę nad dorosłymi w dobrze funkcjonujących ośrodkach, do których niewątpliwie należy ośrodek gdański, charakteryzuje interdyscyplinarność. Każdy pacjent po skończeniu 18 roku życia jest osobiście przekazywany przez pediatrę pod opiekę kliniki dla dorosłych i to przejście jest bardzo płynne. Poradnia Zaburzeń Hemostazy współpracuje z chirurgami, ortopedami i stomatologami – powiedział dr Andrzej Mital. – Bardzo ważne jest też zorganizowanie pracy laboratoriów spełniających wymogi co do zakresu badań laboratoryjnych. Są pielęgniarki specjalnie zajmujące się pacjentami ze skazami krwotocznymi. Nasza współpraca z innymi oddziałami przebiega bardzo pozytywnie, pacjenci na oddziale hospitalizowani są rzadko, mamy także filię poradni hematologicznej zaburzeń hemostazy, gdzie pacjenci przychodzą na badania kontrolne co pół roku, m.in. na badanie inhibitora.

Sieć depozytów czynnika krzepnięcia (w ośrodkach klinicznych albo na SOR-ach w całym kraju) jest dość gęsta, a pacjentów jest niewielu – ok. 3000. Dużą rolę odgrywa obecnie NCK, stacje krwiodawstwa rozumieją potrzeby chorych na hemofilię, ale brakuje lekarzy – a to oni powinni kwalifikować pacjentów do dostaw domowych. Dlatego właśnie szkolenie e-learningowe organizowane przez Centrum Medyczne Kształcenia Podyplomowego najpóźniej do czerwca 2021 roku będzie obowiązkowe dla pracowników SOR i ratowników (po odpowiednich zmianach w prawie) – wyjaśniła dr Małgorzata Lorek, dyrektorka NCK. 

Nie powinno być takich przypadków, jak niedawno w Warszawie, np. w Szpitalu Bródnowskim – nie było kontaktu ze stacją krwiodawstwa, czynnik pojawił się dopiero po 4 godzinach od przyjazdu do szpitala, a przecież pacjenta można było natychmiast przetransportować do ośrodka referencyjnego, jakim jest Instytut Hematologii i Transfuzjologii lub zamówić czynnik ze stacji krwiodawstwa. Ostatecznie rodzina próbując ratować życie, samodzielnie przywiozła lek, było już jednak za późno na pomoc. Tak nie powinna być prowadzona pomoc w sytuacjach nagłych – stwierdził prezes Gajewski. – Leczenie w takich sytuacjach powinno być rozpoczynane wstrzyknięciem czynnika normalizującego przebieg krzepnięcia, potem należy prowadzić inne procedury diagnostyczne i medyczne. Tak należy prowadzić postępowanie: na początku podać czynnik krzepnięcia. Każdy pacjent ma przy sobie zawsze legitymację chorego lub kartę postępowania, w których znajdują się szczegóły jak poprowadzić leczenie. 

Czynnik mogą podać ratownik lub pielęgniarka, nie tylko lekarz. Sami pacjenci powyżej 12 roku życia potrafią podać sobie czynnik krzepnięcia – wyjaśnił z kolei prof. Łaguna. – Niestety, nie zawsze personel medyczny przestrzega tych zasad. Zdarzyło się założenie szwów bez uprzedniego podania czynnika krzepnięcia, szwy puściły, pacjent wrócił do domu, stracił przytomność i już jej nie odzyskał – dodał dr Mital, przywołując meritum swojej ekspertyzy jako biegłego sądowego.

Dr Andrzej Mital wśród wyzwań w leczeniu hemofilii widzi doskonalenie organizacji dostaw domowych oraz rozpowszechnienie wygodnej formy preparatu podskórnego zamiast dożylnego (taką postać ma lek na hemofilię powikłaną inhibitorem).

Prof. Paweł Łaguna postuluje leczyć pacjentów tak, żeby nie czuli się gorsi od osób nieobciążonych hemofilią. Dyrektor Małgorzata Lorek chciałaby widzieć opiekę na najwyższym poziomie i dostęp do specjalistów oraz rozwijanie dostaw domowych. – Domowe dostawy są już w pilotażu i to rozwiązanie ma zostać szerzej wdrożone. Na czas pandemii czynniki krzepnięcia są dowożone do domów wybranych pacjentów – zapewniła dr Małgorzata Lorek.

Zgłaszane przez uczestników spotkania główne braki w zakresie leczenia hemofilii w Polsce to: niewystarczająca liczba dobrych ośrodków leczenia, zwłaszcza dla dorosłych oraz specjalistów znających się na skazach krwotocznych, brak przeszkolenia ratowników SOR, brak dostaw domowych czynników krzepnięcia dla wszystkich chorych z ciężką postacią hemofilii. Poprawy wymaga także reagowanie na sytuacje nagłe – brakuje procedur postępowania z chorymi na hemofilię w sytuacji konieczności wykonania operacji, pierwszej pomocy, kiedy pacjenci nie dostają na czas czynnika krzepnięcia.

Sukcesów jest jednak więcej i trzeba je docenić – podkreślili uczestnicy debaty.

 Zapraszamy na stronę internetową Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię