Badania kliniczne prowadzone w populacji dzieci i młodzieży stanowią niezbędny etap rozwoju nowych terapii pediatrycznych. Dzięki nim możliwe jest sprawdzenie, czy dana metoda leczenia jest skuteczna i bezpieczna dla najmłodszych pacjentów.
Zanim jakikolwiek lek zostanie dopuszczony do stosowania w pediatrii, musi przejść przez kolejne fazy badań klinicznych oraz różne modele testowania, zaprojektowane z myślą o szczególnych potrzebach i bezpieczeństwie dzieci.

Poniżej przedstawiono główne fazy badań klinicznych oraz modele ich prowadzenia.

Fazy badań klinicznych

Proces badań klinicznych przebiega etapami - od pierwszych prób z udziałem ludzi, aż po długoterminową obserwację po wprowadzeniu leku do powszechnego stosowania.

Faza I - bezpieczeństwo i dawkowanie

  • Obejmuje niewielką liczbę uczestników, w przypadku pediatrii zazwyczaj starsze dzieci lub młodzież.
  • Celem jest ustalenie bezpiecznego sposobu podawania leku i odpowiedniego zakresu dawek.
  • Badania tej fazy poprzedzają liczne testy laboratoryjne oraz przedkliniczne, a uczestnicy są objęci ścisłym nadzorem medycznym.

Faza II - skuteczność i bezpieczeństwo

  • Obejmuje większą grupę pacjentów z określoną chorobą.
  • Celem jest sprawdzenie, czy nowy lek lub terapia działają zgodnie z oczekiwaniami.
  • Kontynuowane jest monitorowanie bezpieczeństwa i ewentualnych działań niepożądanych.

Faza III - potwierdzenie skuteczności

  • Najbardziej rozbudowany etap badań, w którym uczestniczy duża liczba pacjentów - często w wielu ośrodkach i krajach.
  • Nowe leczenie porównywane jest ze standardową terapią lub placebo.
  • Wyniki tej fazy decydują o dopuszczeniu leku do stosowania przez instytucje takie jak EMA (European Medicines Agency) czy FDA.

Faza IV - obserwacja po wprowadzeniu leku do obrotu

  • Prowadzona już po zatwierdzeniu leku i jego wprowadzeniu do codziennej praktyki.
  • Obejmuje dużą grupę pacjentów, również w warunkach ambulatoryjnych.
    Jej celem jest długoterminowe monitorowanie bezpieczeństwa oraz skuteczności leku w realnym zastosowaniu.

Modele badań klinicznych

Poza fazami, badania kliniczne różnią się również sposobem zaprojektowania. Wybór odpowiedniego modelu ma kluczowe znaczenie dla jakości i wiarygodności wyników.

Badania interwencyjne

Uczestnicy otrzymują nową terapię lub standardowe leczenie (czasem również placebo). Ten typ badań pozwala bezpośrednio ocenić skuteczność i bezpieczeństwo nowego leku w porównaniu z dotychczasowymi metodami.

Badania obserwacyjne

Nie wprowadza się nowych terapii - pacjenci otrzymują standardowe leczenie, a badacze obserwują jego przebieg i wyniki. Celem jest analiza skuteczności terapii w praktyce klinicznej bez ingerencji w leczenie.

Randomizacja

Uczestnicy są losowo przydzielani do różnych grup, np. otrzymujących nowy lek, placebo lub leczenie standardowe. Dzięki temu można uniknąć wpływu czynników przypadkowych i uzyskać obiektywne wyniki.

Zaślepienie (blinding)

Mechanizm mający na celu ograniczenie wpływu oczekiwań na wyniki badania.

  • Otwarte badanie - zarówno badacz, jak i uczestnik wiedzą, jaka terapia jest stosowana.

  • Pojedynczo zaślepione - uczestnik nie wie, jaką terapię otrzymuje, ale badacz tak.

  • Podwójnie zaślepione - ani uczestnik, ani badacz nie wiedzą, która terapia jest stosowana.

  • Potrójnie zaślepione - dodatkowo także osoby analizujące dane nie mają informacji o przydziale do grupy.

Model MAMS (Multi-Arm Multi-Stage)

Model wieloramienny i wieloetapowy, umożliwiający jednoczesne badanie kilku terapii w ramach jednego projektu. Pozwala to na przyspieszenie procesu badawczego i efektywniejsze porównanie skuteczności różnych leków.

Badania typu crossover

Każdy uczestnik otrzymuje kolejno różne terapie (np. lek A, a następnie lek B), co pozwala na porównanie efektów leczenia u tej samej osoby. W pediatrii ten model stosowany jest ostrożnie, głównie w badaniach nad chorobami przewlekłymi.

Podsumowanie

Badania kliniczne w pediatrii prowadzone są etapami (fazy I-IV) i w różnych modelach, dostosowanych do wieku i bezpieczeństwa uczestników. Każdy etap ma określony cel - od ustalenia odpowiedniej dawki, przez potwierdzenie skuteczności, aż po długoterminową obserwację działania leku.

Dzięki badaniom klinicznym dzieci i młodzież mogą uzyskać dostęp do nowoczesnych terapii, a wyniki tych badań przyczyniają się do tworzenia skuteczniejszych i bezpieczniejszych metod leczenia w przyszłości.

Źródła:

Materiał powstał we współpracy z partnerem BadaniaKliniczne.pl