Podstawowe pojęcia
Badanie kliniczne - badanie z udziałem ludzi, które sprawdza skuteczność i bezpieczeństwo nowej terapii. W badaniach pediatrycznych uczestniczą dzieci i młodzież pod opieką rodziców lub opiekunów prawnych.
Fazy badań klinicznych (I–IV) - kolejne etapy oceny leku:
- Faza I - bezpieczeństwo i dawkowanie, mała grupa uczestników.
- Faza II - pierwsze dane o skuteczności i bezpieczeństwie, większa grupa pacjentów.
- Faza III - porównanie z placebo lub standardem leczenia, duża liczba uczestników.
- Faza IV - monitorowanie leku po jego dopuszczeniu do obrotu.
Placebo - substancja bez działania leczniczego, stosowana w grupie porównawczej. W badaniach pediatrycznych stosowane bardzo ostrożnie i tylko wtedy, gdy nie ma ryzyka pogorszenia stanu zdrowia dziecka.
Randomizacja (losowy przydział) - komputerowe losowanie, które decyduje, do której grupy badania trafi uczestnik (np. lek badany lub placebo).
Zaślepienie (maskowanie) - sposób prowadzenia badania, w którym uczestnik i/lub lekarz nie wiedzą, jaki lek został podany, aby uniknąć wpływu oczekiwań na wyniki.
Świadoma zgoda - proces, w którym uczestnik (a w przypadku badań pediatrycznych - jego rodzice lub opiekunowie) otrzymują pełne informacje o badaniu i wyrażają dobrowolną zgodę na udział.
Zgoda dziecka (assent) - zgoda wyrażona przez dziecko lub nastolatka, dostosowana do jego wieku i poziomu zrozumienia. Stanowi ważny element etyczny badań pediatrycznych.
Sponsor - firma, instytucja lub organizacja finansująca i odpowiedzialna za prowadzenie badania.
Ośrodek badawczy - placówka (np. szpital pediatryczny lub poradnia), w której odbywa się badanie kliniczne.
Komisja bioetyczna - niezależny organ oceniający, czy badanie jest etyczne, bezpieczne i odpowiednio zaplanowane. W przypadku badań z udziałem dzieci obowiązują dodatkowe wymogi etyczne.
Rozszerzony słowniczek
Adherencja (przestrzeganie zaleceń) - stosowanie się do zaleceń badania, np. przyjmowanie leków zgodnie z planem. W przypadku dzieci odpowiedzialność za adherencję często spoczywa na rodzicach lub opiekunach.
Badanie adaptacyjne - badanie, w którym można wprowadzać określone zmiany w trakcie jego trwania (np. w dawkowaniu lub liczbie uczestników), z zachowaniem zasad bezpieczeństwa.
Badanie krzyżowe (crossover) - uczestnik kolejno otrzymuje różne terapie (np. lek A, potem lek B). W pediatrii ten typ stosowany jest rzadko, głównie w chorobach przewlekłych.
Badanie zdecentralizowane (DCT) - część wizyt i procedur odbywa się zdalnie, np. w formie teleporad, wizyt domowych lub przy użyciu aplikacji mobilnych. Dzięki temu ogranicza się konieczność częstych wizyt w ośrodku, co ma znaczenie w badaniach dzieci.
Firma CRO (Contract Research Organization) - firma wspierająca sponsora i ośrodki badawcze w organizacji, monitorowaniu i raportowaniu badania.
Niezależna rada ds. monitorowania bezpieczeństwa (DSMB) - zespół ekspertów nadzorujący bezpieczeństwo uczestników, szczególnie ważny w badaniach pediatrycznych.
Punkt końcowy (endpoint) - wynik, który badanie ma osiągnąć:
- pierwotny - główny (np. zmniejszenie guza nowotworowego),
- wtórny - dodatkowy (np. poprawa jakości życia dziecka).
Grupa kontrolna - uczestnicy, którzy otrzymują standardowe leczenie lub placebo.
Harmonogram wizyt - plan badań, wizyt i procedur realizowanych w trakcie trwania badania klinicznego.
Dobra Praktyka Kliniczna (ICH-GCP) - międzynarodowy zbiór zasad określający standardy prowadzenia badań klinicznych w sposób etyczny i bezpieczny.
Broszura badacza (Investigator’s Brochure, IB) - dokument zawierający wszystkie informacje o badanym leku, przeznaczony dla personelu medycznego.
Koordynator badań klinicznych - osoba wspierająca lekarza prowadzącego, organizująca przebieg wizyt, kontakt z rodziną pacjenta i dokumentację. W badaniach pediatrycznych często pełni także funkcję opiekuna komunikacyjnego dla rodziców.
Monitor badań klinicznych (CRA) - osoba odpowiedzialna za sprawdzanie, czy badanie jest prowadzone zgodnie z protokołem i zasadami GCP.
Badanie wieloramienne i wieloetapowe (MAMS) - model, w którym jednocześnie testuje się kilka terapii, co pozwala przyspieszyć ocenę skuteczności leczenia.
Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) - sytuacja, w której występuje zagrożenie życia, hospitalizacja lub inny poważny problem zdrowotny. Takie zdarzenia są natychmiast zgłaszane i analizowane.
Protokół badania - dokument opisujący szczegóły badania: cele, plan wizyt, kryteria włączenia i wyłączenia, sposób monitorowania uczestników oraz procedury bezpieczeństwa.
Retencja - utrzymanie uczestników w badaniu aż do jego zakończenia. W przypadku dzieci duże znaczenie ma współpraca rodziców z zespołem badawczym.
Ulotka dla uczestnika (PIS - Patient Information Sheet) - dokument opracowany prostym językiem, który wyjaśnia zasady udziału w badaniu. W badaniach pediatrycznych dostępna jest również wersja dostosowana do wieku dziecka.
Włączenie do badania - moment formalnego rozpoczęcia udziału uczestnika po podpisaniu świadomej zgody.
Wyłączenie z badania - zakończenie udziału uczestnika, np. z przyczyn zdrowotnych lub na życzenie rodziców/opiekunów.
Lek pediatryczny - produkt leczniczy opracowany specjalnie dla dzieci, z dostosowaną dawką, formą (np. syrop, zawiesina) i sposobem podawania.
Plan badań pediatrycznych (PIP - Paediatric Investigation Plan) - dokument wymagany przez EMA, opisujący sposób, w jaki nowe leki będą badane w populacji dziecięcej, zanim zostaną dopuszczone do stosowania.
Opieka psychologiczna w badaniu klinicznym - wsparcie emocjonalne dla dzieci i ich rodzin w trakcie udziału w badaniu, pomagające w radzeniu sobie ze stresem i niepewnością.
Etyka badań pediatrycznych - zbiór zasad zapewniających szczególną ochronę dzieci jako uczestników badań, m.in. wymóg minimalizacji ryzyka i uzyskania zgody rodziców oraz dziecka.
Zespół badawczy - grupa specjalistów prowadzących badanie: lekarze, pielęgniarki, koordynatorzy i psychologowie, którzy wspólnie dbają o bezpieczeństwo i dobrostan małych pacjentów.
Źródła:
- BadaniaKliniczne.pl - przewodniki pacjenta
- Agencja Badań Medycznych - informacje dla pacjentów
- EMA - Glossary & Clinical Trials Regulation
- FDA - Clinical Trials Glossary
- NIH - ClinicalTrials.gov Glossary
- ICH-GCP - E6(R2) Good Clinical Practice
- EMA - Paediatric Investigation Plans (PIP) Guidance
Materiał powstał we współpracy z partnerem BadaniaKliniczne.pl
