Badania kliniczne z udziałem dzieci i młodzieży stanowią istotny element rozwoju medycyny pediatrycznej. Umożliwiają dostęp do nowoczesnych metod leczenia oraz przyczyniają się do lepszego zrozumienia skuteczności i bezpieczeństwa terapii stosowanych u najmłodszych pacjentów.
Proces rekrutacji i przebieg badania są dokładnie zaplanowane, aby zapewnić maksymalne bezpieczeństwo uczestników oraz wiarygodność wyników.

I. Informacje o badaniu

Dane dotyczące badań klinicznych z udziałem dzieci publikowane są na specjalistycznych portalach internetowych oraz udostępniane w szpitalach i ośrodkach badawczych. Każdy materiał rekrutacyjny - w tym ulotki, ogłoszenia czy treści online - jest wcześniej weryfikowany przez komisję etyczną, co gwarantuje jego rzetelność i zgodność z obowiązującymi przepisami.

Portale takie jak BadaniaKliniczne.pl udostępniają aktualne informacje o badaniach prowadzonych w Polsce i w Europie oraz umożliwiają kontakt z ośrodkami prowadzącymi rekrutację pacjentów pediatrycznych.

II. Wstępna weryfikacja i rozmowa z badaczem

Na podstawie kryteriów określonych w protokole badania, takich jak wiek, rodzaj choroby czy dotychczasowe leczenie, lekarz-badacz dokonuje wstępnej oceny kwalifikacji pacjenta.
W przypadku spełnienia kryteriów rodzice lub opiekunowie dziecka uczestniczą w rozmowie z zespołem badawczym, podczas której omawiane są założenia badania, przebieg leczenia oraz zasady bezpieczeństwa.

III. Świadoma zgoda i badania kwalifikacyjne

Zanim dziecko zostanie włączone do badania, konieczne jest uzyskanie świadomej zgody od rodziców lub opiekunów prawnych. W przypadku starszych dzieci i nastolatków wymagana jest również ich zgoda (tzw. assent), potwierdzająca zrozumienie istoty udziału w badaniu.

Po uzyskaniu zgody wykonywane są szczegółowe badania kwalifikacyjne, takie jak badania krwi, EKG, pomiary wzrostu i masy ciała oraz inne testy odpowiednie dla danego schorzenia. Ich celem jest potwierdzenie możliwości bezpiecznego uczestnictwa w badaniu klinicznym. Więcej o świadomej zgodzie można przeczytać w przewodniku: Świadoma zgoda na udział w badaniu klinicznym - co powinieneś wiedzieć.

IV. Przebieg badania klinicznego

Po zakwalifikowaniu dziecka do udziału, badanie prowadzone jest zgodnie z zatwierdzonym protokołem. W zależności od jego charakteru, udział może przybierać różne formy:

  • zdecentralizowaną - część wizyt odbywa się zdalnie, w domu lub za pośrednictwem aplikacji,

  • ambulatoryjną - z zaplanowanymi wizytami w ośrodku badawczym,

  • stacjonarną - z pobytem dziecka w szpitalu lub ośrodku przez określony czas.

We wszystkich przypadkach uczestnicy objęci są stałą opieką personelu medycznego, który monitoruje przebieg leczenia i reaguje na wszelkie zmiany stanu zdrowia.

V. Randomizacja i harmonogram

W wielu badaniach klinicznych stosuje się randomizację, czyli losowy przydział uczestników do grup: otrzymującej lek badany, standardowe leczenie lub placebo.
Często stosuje się również tzw. zaślepienie, polegające na tym, że ani lekarz, ani uczestnicy (ani ich opiekunowie) nie wiedzą, do której grupy zostali przypisani. Zapewnia to obiektywność wyników i eliminuje ryzyko nieświadomego wpływu na ocenę skuteczności terapii.

VI. Wizyty kontrolne i monitorowanie stanu zdrowia

W trakcie badania klinicznego przeprowadzane są regularne wizyty kontrolne - stacjonarne lub zdalne. Ich celem jest bieżąca ocena skuteczności leczenia, tolerancji leku oraz ogólnego stanu zdrowia dziecka.
Rodzice lub opiekunowie informują zespół badawczy o wszystkich obserwowanych zmianach, działaniach niepożądanych czy przyjmowanych lekach, co pozwala na szybkie reagowanie i pełną kontrolę bezpieczeństwa terapii.

VII. Po zakończeniu udziału

Po zakończeniu badania dane medyczne uczestników są analizowane, a rodzice lub opiekunowie mogą otrzymać informacje o wynikach badania. W przypadku badań zaślepionych uczestnicy są informowani o tym, jaką terapię faktycznie otrzymali.
Czasami młodzi pacjenci są zapraszani do dalszej obserwacji lub programów monitorowania bezpieczeństwa, które pozwalają na długofalową ocenę efektów leczenia.

Schemat procesu

 

https://badaniakliniczne.pl/patient-resources/rekrutacja-i-przebieg-badan-klinicznych-przewodnik-dla-pacjenta/

Znaczenie udziału w badaniach pediatrycznych

Udział dzieci i młodzieży w badaniach klinicznych ma kluczowe znaczenie dla rozwoju skutecznych i bezpiecznych terapii w onkologii dziecięcej. Pozwala na wcześniejsze udostępnienie innowacyjnych metod leczenia, a jednocześnie stanowi ważny wkład w rozwój medycyny przyszłości.
Decyzja o udziale zawsze poprzedzona jest dokładnym omówieniem wszystkich aspektów badania oraz wsparciem ze strony zespołu badawczego, który towarzyszy pacjentowi i jego rodzinie na każdym etapie procesu.

Źródła:

Materiał powstał we współpracy z partnerem BadaniaKliniczne.pl