Badania kliniczne z udziałem dzieci i młodzieży to ważny element rozwoju nowoczesnej medycyny. Dzięki nim lekarze i naukowcy mogą znaleźć odpowiedzi na pytania dotyczące nowych metod leczenia lub bezpieczniejszego stosowania już znanych terapii wśród najmłodszych pacjentów.
Celem takich badań jest nie tylko skuteczność leczenia, ale też zwiększenie bezpieczeństwa i komfortu dziecka podczas terapii.
W badaniach klinicznych dzieci i młodzieży naukowcy mogą m.in.:
- sprawdzać działanie nowych leków w danej grupie wiekowej,
- łączyć nowe leki z już stosowanymi terapiami,
- badać, jak zmiana sposobu podawania leku wpływa na skuteczność i tolerancję leczenia,
poszukiwać metod zapobiegania rozwojowi choroby nowotworowej, - porównywać nowe schematy leczenia z dotychczas stosowanymi, aby znaleźć te bardziej skuteczne lub lepiej tolerowane przez dzieci.
Nowe metody leczenia muszą przejść przez kilka faz badań, zanim staną się standardem stosowanym w szpitalach i klinikach. Każda z nich dostarcza innych informacji i każda kolejna opiera się na wynikach wcześniejszej.
Faza I
Pierwsza faza badania ma na celu określenie najbezpieczniejszej dawki i sposobu podawania leku. Poprzedzają ją testy laboratoryjne, które pozwalają upewnić się, że leczenie może być bezpiecznie badane u ludzi. W tej fazie uczestniczy niewielka liczba pacjentów, zwykle wtedy, gdy standardowe metody leczenia nie przyniosły oczekiwanych rezultatów. Dzieci są pod ścisłą opieką zespołu medycznego, który regularnie monitoruje ich stan zdrowia.
Faza II
W drugiej fazie naukowcy sprawdzają, czy lek rzeczywiście działa - czyli jak skutecznie wpływa na chorobę nowotworową u młodych pacjentów. Dzieci nadal są bardzo dokładnie obserwowane, a wszelkie działania niepożądane są od razu analizowane.
Faza III
W trzeciej fazie lek jest testowany na większej grupie dzieci i młodzieży, aby potwierdzić jego skuteczność i bezpieczeństwo. Celem jest również porównanie nowego leczenia z dotychczasowym standardem. Udział w tej fazie oznacza bardzo dokładną opiekę i regularne badania, co samo w sobie stanowi dodatkową korzyść dla pacjenta.
Uczestnictwo dziecka w badaniu klinicznym
Udział dziecka w badaniu klinicznym zawsze wymaga zgody rodziców lub opiekunów prawnych. Starsze dzieci i nastolatki również wyrażają swoją zgodę (tzw. assent), co oznacza, że ich zdanie jest traktowane z pełnym szacunkiem.
Badanie kliniczne może przynieść korzyści, takie jak dostęp do nowoczesnych terapii jeszcze przed ich wprowadzeniem na rynek, jednak – jak każde leczenie – może wiązać się z pewnym ryzykiem.
Rodzice są szczegółowo informowani o:
- celu badania,
- możliwych korzyściach i ryzyku,
- alternatywnych możliwościach leczenia,
- sposobie monitorowania dziecka w trakcie trwania badania.
Po uzyskaniu pełnej informacji rodzice (i w miarę możliwości dziecko) podpisują formularz świadomej zgody. Dopiero wtedy dziecko może zostać zakwalifikowane do udziału w badaniu.
Grupy kontrolne i stosowanie placebo
W badaniach onkologicznych u dzieci placebo stosuje się bardzo rzadko. Zazwyczaj uczestnicy są losowo przydzielani do jednej z dwóch grup:
- jednej, która otrzymuje nową terapię,
- drugiej, która otrzymuje leczenie zgodne z aktualnym standardem.
Placebo może występować głównie w badaniach, w których nie istnieje jeszcze skuteczna metoda leczenia lub gdy porównuje się wpływ nowej terapii na określone objawy. Najczęściej dotyczy to wczesnych faz badań (I–II) lub badań o charakterze profilaktycznym, a nie leczenia nowotworów w zaawansowanym stadium.
Przed podpisaniem zgody rodzice zawsze otrzymują pełną informację o możliwości przydzielenia dziecka do grupy placebo. Dokument świadomej zgody jasno opisuje, czy w danym badaniu przewidziana jest grupa kontrolna z placebo, a także jakie zabezpieczenia i procedury bezpieczeństwa są stosowane.
Każde dziecko, niezależnie od grupy, objęte jest taką samą troską, opieką lekarską i regularnym monitoringiem stanu zdrowia.
Rezygnacja z udziału
Rodzice lub opiekunowie mogą zrezygnować z udziału dziecka w badaniu klinicznym w dowolnym momencie, bez żadnych konsekwencji. W takim przypadku lekarz prowadzący zaproponuje inne, standardowe leczenie, najlepiej dopasowane do potrzeb dziecka.
Badania kliniczne z udziałem dzieci i młodzieży to krok w stronę bezpieczniejszej i skuteczniejszej medycyny pediatrycznej. Dzięki nim przyszli pacjenci mogą korzystać z terapii, które dziś dopiero powstają - a wszystko to odbywa się pod czujnym okiem specjalistów i z pełnym wsparciem rodziców.
Materiał powstał we współpracy z partnerem BadaniaKliniczne.pl
