Rewolucja w leczeniu ALL. "Po szybkiej rejestracji czekamy na szybką refundację"
Prof. Wojciech Młynarski, kierownik Kliniki Pediatrii, Onkologii i Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi odniósł się do badania w ramach projektu ABM dotyczącego stosowania blinatumomabu w I linii leczenia ALL wysokiego ryzyka u dzieci.
"Badanie jest nadal finansowane przez ABM. Rekrutacja do niego została obecnie zakończona ze względu na uzyskanie odpowiedniej liczebności grupy do obserwacji. Dzieci korzystają z domowej terapii ciągłej trwającej miesiąc - od dwóch lat nie muszą być już hospitalizowane, przychodzą tylko na zmianę kasety z lekiem" - wyjaśniał.
"Jeśli chodzi o skuteczność leczenia, amerykańskie badania pokazują, że dzięki zastosowaniu blinatumomabu w grupie standardowego ryzyka wyniki zostały poprawione o 7 proc. Wyleczalność ALL u dzieci sięga 90 proc., ale trwa walka o pozostałe 10 proc., co oznacza, że 7-procentowa poprawa jest wielkim sukcesem. To samo obserwujemy w naszym badaniu, unikalnym w skali światowej, bo bazującym na protokołach europejskich, różniących się od amerykańskich. Bezpieczeństwo tego leczenia jest także nieporównywalne z chemioterapią" - podkreślał.
"Blinatumomab został zarejestrowany w konsolidacji w I linii w populacji pediatrycznej przez FDA. Przez EMA - nie. Podmiot odpowiedzialny o to nie wnioskował. W tej sytuacji będziemy pisać do Ministerstwa Zdrowia w sprawie refundacji warunkowej" - zaznaczył.
ALL. Dostępność terapii dla dzieci. "Szybkie zebranie 300 tys. zł nie jest proste"
Jolanta Czernicka-Siwecka, prezeska Fundacja ISKIERKA zwróciła uwagę, że mali pacjenci, którzy nie zdążyli zakwalifikować się do badania, nie mają obecnie możliwości skorzystania z leczenia blinatumomabem. Pozostaje organizowanie zbiórek na ten cel.
"Uzyskanie w krótkim czasie 300 tys. zł na leczenie nie jest proste. Wydaje się jednak, że to Ministerstwo Zdrowia powinno odpowiedzieć na pytanie, w jaki sposób udostępnić ten lek dzieciom, które nie zakwalifikowały się do badania. To nie organizacje powinny szukać pieniędzy. Liczylibyśmy raczej na rozwiązania zaproponowane przez państwo" - mówiła.
Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji, Ministerstwo Zdrowia zauważył, że firmy mają możliwości nieodpłatnego udostępniania terapii pacjentom w ramach programów wczesnego dostępu czy przez darowiznę.
"Płatnik publiczny ma z kolei możliwość standardowej refundacji po złożeniu wniosku refundacyjnego, jest także RDTL, czy import docelowy. Możliwe jest również finansowanie leczenia pacjenta za granicą, czy finansowanie pewnych części badań niekomercyjnych, ale na pewno nie ze środków centralnego budżetu na refundację" - zaznaczył.
"Jeśli chodzi o populację dziecięcą, to – jeśli produkt jest dostępny w Polsce – pozostaje RDTL. To właściwa droga w przypadku pacjentów, którzy nie zdążyli zakwalifikować się do badania" - podkreślał.
"Odpowiedzialność leży też po stronie firmy farmaceutycznej, która wiedząc o potencjale tej terapii powinna starać się zarejestrować ją w populacji dziecięcej równie szybko, jak w populacji dorosłych" - ocenił.
Prof. Wojciech Młynarski podniósł temat wrodzonej zakrzepowej plamicy małopłytkowej, która jest chorobą ultrarzadką – pacjentów z chorobą uwarunkowaną genetycznie jest w Polsce najwyżej kilkudziesięciu.
"Choroba niesie ze sobą ryzyko m.in. ciężkich powikłań neurologicznych, czy leczenia nerkozastępczego. Potrzebna jest w niej profilaktyka. Do tej pory jedyną opcją terapeutyczną było podawanie osocza, zabezpieczającego przed zakrzepami i małopłytkowością" - przypomniał.
"Teraz pojawiła się nowa opcja, lek ultrasierocy zastępujący enzym, którego brakuje pacjentom z tą jednostką chorobową. W naszej klinice jest nim leczonych dwoje pacjentów i z obserwacji wynika, że efekty terapii są lepsze niż w przypadku dotychczasowej opcji. Takie leczenie zmniejsza obciążenie osoczem, zmniejsza też ryzyko powikłań. Efektywność obu terapii jest porównywalna, ale jakość życia małych dzieci jest nieporównywalnie lepsza w przypadku nowej opcji terapeutycznej. Jest już zarejestrowana, być może doczekamy się refundacji" - mówił prof. Młynarski.
Źródło: rynekzdrowia.pl