Prof. Wojciech Młynarski: „Myślę, że bardzo istotny przełom w hematologii onkologicznej, a w rzeczywistości w hemostazie, dokonał się kilka lat temu. To jest pojawienie się nowej opcji terapeutycznej dla pacjentów, również pediatrycznych z hemofilią A. Otóż do tej pory leczenie w hemofilii A opiera się albo opierało się wyłącznie na zastosowaniu czynników krzepnięcia, różnych czynników krzepnięcia, czy o standardowym czasie półtrwania, czy o wydłużonym czasie półtrwania. A od kilku lat na świecie mamy dostępną nową opcję terapeutyczną, czyli emicizumab. Przeciwciało bispecyficzne, które pełni funkcję czynnika VIII, spinając czynnik IX z czynnikiem X, aktywując ten ostatni. Dlaczego to jest istotne? Dlatego, że lek jest skuteczny w profilaktyce hemofilii, jednocześnie bardzo bezpieczny i chyba to, co najważniejsze, niesamowicie poprawia komfort życia dzieci z hemofilią, ze względu na to, że podaż tego leku odbywa się podskórnie i można go podawać raz w tygodniu, raz na dwa tygodnie, a czasami nawet raz na cztery tygodnie. W trakcie tego zjazdu odbędzie się sesja poświęcona właśnie stosowaniu emicizumabu w terapii pacjentów z hemofilią A i wiemy, z informacji jeszcze nie do końca oficjalnych, że dostępność dla pediatrycznych pacjentów w Polsce będzie większa, to znaczy, że praktycznie od 1 lipca dostępność tej terapii, czyli leczenia podskórnego dla dzieci będzie nie tylko ograniczała się do dzieci z występującym inhibitorem czynnika VIII, ale również dla dzieci, które mają hemofilię bez inhibitora. Głównie te właśnie małe dzieci, które wymagają wkłuć dożylnych przy standardowej opcji terapeutycznej będą mogły skorzystać z terapii Hemlibrą”.

Zapraszamy do zapoznania się z nagraniem.