Zapraszamy do zapoznania się z wypowiedzią prof. Gili Kenet na temat leczenia profilaktycznego emicizumabem stosowanym u dzieci i niemowląt urodzonych z hemofilią. Materiał został zrealizowany w czasie XII Zjazdu Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej.

Prof. Gili Kenet: „Dzień dobry, nazywam się profesor Gili Kenet. Pracuję w Centrum Medycznym Chaima Szeby w Tel HaShomer, największym Centrum Medycznym w Izraelu. Prowadzę Narodowe Centrum Hemofilii oraz Instytut Badawczy Zakrzepicy na Uniwersytecie w Tel Awiwie. Dodatkowo jestem Dyrektorem Fundacji Badawczej Pednet, która zbiera prospektywne dane o dzieciach – od momentu narodzin do ukończenia 18. roku życia – urodzonych z hemofilią typu A i B w Europie, Izraelu i Kanadzie. Zostałam poproszona, aby opowiedzieć o leczeniu profilaktycznym emicizumabem stosowanym u dzieci, a w szczególności u niemowląt oraz aby wyjaśnić, jaki jest optymalny wiek do rozpoczęcia takiego leczenia.

Zalecenia Światowej Federacji Hemofilii oraz MASAC wzywają do wczesnego rozpoczęcia leczenia profilaktycznego, ponieważ umożliwia ono zapobieganie ciężkim i zagrażającym życiu epizodom krwawień w okresie noworodkowym, takim jak krwotoki śródmózgowe. Bardzo wczesna profilaktyka nie była w przeszłości możliwa ze względu na takie problemy jak dostęp żylny, ponieważ w przypadku terapii substytucyjnej potrzebowaliśmy dożylnego wlewu koncentratu czynnika VIII. Jednak obecnie, dzięki wprowadzeniu emicizumabu, który jest dostępny na rynku od 2019 roku dla pacjentów chorych na hemofilię A z inhibitorami lub bez, możemy rozpocząć profilaktykę bardzo, bardzo wcześnie u niemowląt i dzieci, które wcześniej były nieleczone lub leczone w minimalnym wymiarze. Do niedawna profilaktykę rozpoczynano około pierwszego roku życia, z uwagi na fakt, że dzieci w tym wieku często upadają, a u dzieci chorych na hemofilię większość krwawień ma podłoże urazowe. Większy odsetek epizodów krwawień związanych z urazami występuje pomiędzy pierwszym a dwunastym rokiem życia.

Ostatnio badanie przeprowadzone przez ośrodki Pednet pokazało, że obecnie większość ośrodków rozpoczyna profilaktykę pomiędzy szóstym a dwunastym miesiącem życia, oczywiście zanim wystąpi jakiekolwiek krwawienie do stawów. Mogę podzielić się z Państwem informacją, że kiedy omawiamy możliwości leczenia z młodymi rodzicami podczas wspólnego procesu decyzyjnego i przedstawiamy im możliwość rozpoczęcia profilaktyki za pomocą emicizumabu lub rozpoczęcia stosowania czynnika VIII, 90% rodziców decyduje się na rozpoczęcie leczenia emicizumabem ze względu na możliwość podawania leku w formie podskórnego zastrzyku, który można łatwo wykonać i rozpocząć profilaktykę już u bardzo małych dzieci.

Wiek rozpoczęcia profilaktyki w moim centrum, co zostało ostatnio opublikowane w British Journal of Hematology, uległ obniżeniu do trzeciego miesiąca życia. Możemy więc rozpocząć profilaktykę w każdym wieku. Uważam, że im szybciej rozpoczynamy leczenie profilaktyczne, tym lepiej, ponieważ można w ten sposób zapobiec krwotokom śródmózgowym, nie trzeba obawiać się komplikacji z dostępem dożylnym, ponieważ emicizumab można stosować podskórnie.

Być może, stosując profilaktykę w młodszym wieku, uda się ograniczyć występowanie niebezpiecznych sygnałów związanych z intensywnym stosowaniem czynnika VIII. Może uda się ograniczyć lub przynajmniej opóźnić występowanie inhibitorów czynnika VIII, których wszyscy się boimy. Badanie HAVEN 7 wykazało dobrą skuteczność i wysokie bezpieczeństwo wprowadzenia emicizumabu u dzieci poniżej pierwszego roku życia, które były wcześniej nieleczone lub leczone w ograniczonym zakresie. Na efekty leczenia po siedmiu latach, w tym na ocenę kondycji stawów, musimy poczekać jeszcze sześć lat”.

Zapraszamy do obejrzenia nagrania.