Prof. Wojciech Młynarski: "Myślę, że rok 2023 to rok terapii celowanych. Terapii celowanych w zakresie onkohematologii w ogóle. To znaczy, że z jednej strony w chorobach onkohematologicznych stricte, czyli białaczkach i chłoniakach, widzimy postęp w zakresie terapii celowanych. Różne leki w tej chwili są dostępne, pojawiają się nowe protokoły, chociażby do tej, trudnej do leczenia czasami, białaczki limfoblastycznej z linii T, a kolejny aspekt, który, myślę, że jest rewelacją, jeśli chodzi o rok 2023, to leczenie celowane w guzach ośrodkowego układu nerwowego, gdzie w stosunku do chemioterapii, którą standardowo stosujemy, leczenie za pomocą dwóch leków doustnych poprawia wyniki leczenia nawet o 30-40%. To jest coś, czego do tej pory w neuroonkologii nie było i wyniki prezentowane m.in. w trakcie zjazdu SIOP, pokazują, że taka będzie droga w terapii guzów mózgu. Na razie w takich nowotworach, jak low grade glioma, ale już wiemy, że również w high grade, czyli tych nowotworach, których praktycznie w tej chwili prawie nam się nie udaje wyleczyć. Również te terapie celowane już pojawiają się i prawdopodobnie efektywność tych terapii będzie nieporównywalna z tym, co teraz widzimy. Czyli terapie celowane zaczynaliśmy od imatynibu prawie 25 lat temu, a w tej chwili te terapie wchodzą nawet do takich trudnych do leczenia chorób nowotworowych w pediatrii, jak neuroonkologia. Mam nadzieję, że kolejne lata przyniosą po pierwsze kolejne dowody na to, że terapie celowane, poza chemioterapią, która cały czas jeszcze jest konieczna w przypadku leczenia nowotworów u dzieci, będzie tą terapią skuteczną.

Kolejny aspekt "Co nowego?" to coś nowego w hematologii nieonkologicznej. W tej hematologii nieonkologicznej też pojawiają się narzędzia do terapii takich, których nie było albo pojawiają się grupy pacjentów, w których terapie wydają się być bardziej skuteczne. Chociażby, jeśli popatrzymy sobie na pacjentów z rzadkimi skazami krwotocznymi, jakimi są hemofilie, to po pierwsze mamy pierwsze leki zarejestrowane przez Unię Europejską, czyli w EMA, jak i przez FDA, w ramach terapii genowych. Na nieszczęście póki co jeszcze nie dla pacjentów pediatrycznych, aczkolwiek nie wiem, czy naprawdę na nieszczęście, lepiej przetestujmy akurat tę terapię u dorosłych, aby później po prostu ją zastosować bezpiecznie u dzieci. Ale na przykład pojawiają się prace, chociażby jak badanie HAVEN 7, które pokazuje, że zastosowanie leków podskórnych w hemofilii A może być tą opcją dla najmłodszych dzieci, czyli dla niemowląt, gdzie też widzimy, że te niemowlęta po pierwsze mają wysokie ryzyko krwawienia do ośrodkowego układu nerwowego, z ryzykiem zgonu po takim krwawieniu na poziomie 2%, więc jeśli zastosujemy u tych najmniejszych dzieci leczenie profilaktyczne z emicizumabem, lekiem podskórnym, to redukujemy w tej chwili ryzyko krwawienia do ośrodkowego układu nerwowego z jednej strony, a z drugiej strony również ryzyko zgonu wśród pacjentów z ciężką postacią hemofilii. Kolejny aspekt związany również z hematologią nieoonkologiczną, to kolejne programy terapeutyczne, jak zastosowanie agonistów trombopoetyny. One są już dostępne w tej chwili dla dzieci. To nie tylko domena roku 2023, ale również roku 2022, ale my mamy też więcej doświadczeń. Kolejne leki z grupy leków agonistów pojawiają się na rynku i w programach terapeutycznych. Myślę, że również dostępne będą dla pacjentów pediatrycznych. Z hematologii nieonkologicznej kolejny aspekt, to że pojawiają się również czynniki krzepnięcia o przedłużonym działaniu, ale o wybitnie przedłużonym działaniu. W tej chwili leki, które mamy w przypadku leczenia hemofilii, o przedłużonym działaniu w hemofilii A, one nieznacznie wydłużają czas półtrwania czynników. Ale to, co się pojawiło, to kolejne leki, które są pewną kombinacją czynnika VIII z czynnikiem von Willebranda. Taki lek wybitnie wydłuża czas półtrwania we krwi pacjenta i oczywiście poprawia w ten sposób komfort życia pacjenta, bo nie musi być on poddawany takiej terapii dożylnej co 2-3 dni, tylko nawet mniej niż raz w tygodniu".

Zapraszamy do obejrzenia nagrania.