Prof. dr hab. n.med. Katarzynę Derwich z Kliniki Onkologii, Hematologii i Transplantologii Pediatrycznej Instytutu Pediatrii Uniwersytetu Medycznego im. K. Marcinkowskiego w Poznaniu satysfakcjonuje fakt, że 10. Forum Pacjentów Onkologicznych – „Ewolucja w onkologii” zajęło się również onkologią dziecięcą. W swoim eksperckim wystąpieniu przedstawiła sukcesy, a także bieżące potrzeby środowiska pediatrów, onkologów i hematologów dziecięcych.
Prof. Derwich przypomniała, że hasło, które propaguje Międzynarodowe Towarzystwo Onkologii Dziecięcej (Society of Pediatric Oncology - SIOP): „Żadne dziecko nie powinno umrzeć z powodu choroby nowotworowej”.
– Onkolodzy dziecięcy chcieliby każdemu dziecku w Polsce z chorobą nowotworową zapewnić optymalne leczenie i doprowadzić do jego wyleczenia. Dlatego tak usilnie zabiegamy o umożliwienie nam dostępu do leków i technologii przewidzianych w protokołach międzynarodowych. Choć postęp w onkologii dziecięcej na przestrzeni ostatnich lat jest ogromny a wyleczalność sięga 80%, nie brakuje jednak problemów do rozwiązania – powiedziała prof. Katarzyna Derwich.
Finansowanie diagnostyki potrzebne od zaraz
Jednym z nich jest brak finansowania w ramach NFZ precyzyjnej diagnostyki molekularnej i genetycznej, pozwalającej na odpowiedni dobór leczenia i jego indywidualizację, a zarazem zmniejszenie jego toksyczności. Diagnostyka jest także przydatna w monitorowaniu choroby na poziomie minimalnej choroby resztkowej. Nowoczesna diagnostyka molekularna definiuje bowiem patologie, punkty uchwytu leków, pozwala na tworzenie terapii celowanych. Diagnostyka w zakresie chorób limfoproliferacyjnych i guzów litych jest nieodzowna, szczególnie w odniesieniu do pacjentów ze wznowami/nawrotami choroby czy z postaciami opornymi chorób nowotworowych. Do tej pory ta diagnostyka była finansowana z funduszu Narodowego Programu Zwalczania Chorób Nowotworowych – niestety, już się zakończył. Mamy jedynie diagnostykę dla pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną, finansowaną w ramach niekomercyjnego badania klinicznego projekt cALL-POL (AIEOP-BFM 2017 POLAND), dającego szansę na skuteczniejsze i bardziej celowane leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci. Potrzebujemy też finansowania badań minimalnej choroby resztkowej w innych nowotworach w ramach NFZ.
Poprawy wymaga centralna weryfikacja badań patomorfologicznych/histopatologicznych. Centralna weryfikacja w ośrodkach referencyjnych jest uznanym standardem w krajach europejskich, od wielu lat stosowanym też w Polsce. Nowotwory dziecięce zaliczane są do tzw. chorób rzadkich, mają wiele podtypów, zatem diagnostyka histopatologiczna wymaga ogromniej wiedzy i doświadczenia klinicznego oraz merytorycznego nadzoru nad jej poprawnością.
Nowatorskie terapie
Bardzo ważnym problemem w onkologii dziecięcej jest zapewnienie środków finansowych na leczenie postaci nowotworów trudno poddających się leczeniu konwencjonalnemu, dzięki możliwości zastosowania takich terapii jak leki celowane, przeciwciała monoklonalne czy limfocyty modyfikowane. Dostęp do nowoczesnych zarejestrowanych leków i technologii terapeutycznych bardzo poprawił się w ostrej białaczce limfoblastycznej. Mamy dostęp do programów lekowych z blinatumomabem, do technologii CAR-T. Realizujemy leczenie w oparciu o badania kliniczne projekt cALL-POL (w połączeniu z międzynarodową siecią badań klinicznych w zakresie białaczek i chłoniaków u dzieci AIEOP-BFM 2017).
Na bieżąco potrzebujemy dostępu do refundowanej kryzantaspazy, leku pierwszego rzutu w ostrej białaczce limfoblastycznej, najczęstszym nowotworze u dzieci (30% wszystkich nowotworów wieku dziecięcego) i w chłoniakach limfoblastycznych. Lek ten jest stosowany w Polsce w skojarzeniu z innymi chemioterapeutykami w leczeniu głównie pacjentów pediatrycznych z ostrą białaczką limfoblastyczną, u których wystąpiła nadwrażliwość (alergia kliniczna lub „cicha inaktywacja”) na pegylowaną L-asparginazę pochodzą z E. coli.
Według szacunków ekspertów terapia kryzantaspazą stosowana w Polsce wyłącznie jako opcja terapeutyczna po wystąpieniu nadwrażliwości na PEG-asparaginazę pochodzącą z E.coli, pozwala chorym na kontynuację lub zakończenie leczenia L-asparaginazami, dając szansę na wyleczenie ponad 80% dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną. Obecnie dostęp do refundacji kryzantaspazy jest ograniczony, zdarza się, że leku brakuje.
– Większość programów terapeutycznych realizujemy w ramach niekomercyjnych akademickich badań klinicznych. Poprawa w zakresie finansowania badań niekomercyjnych wymaga nowego podejścia, żebyśmy mogli zapewnić pacjentom jak najnowocześniejszą diagnostykę i leczenie zgodne z obowiązującymi standardami międzynarodowymi – stwierdziła ekspertka.
Czynnik ludzki, a raczej... jego brak
Poważnym problemem na oddziałach onkologii i hematologii dziecięcej jest brak personelu. W ośrodkach hematoonkologicznych pracuje ok. 160 wysoko wykwalifikowanych specjalistów onkologów/hematologów dziecięcych, pediatrów oraz lekarzy innych specjalizacji. Na podstawie danych konsultantów wojewódzkich oszacowano zaś, że w zakresie onkologii i hematologii dziecięcej polski system ochrony zdrowia potrzebuje ok. 280-300 specjalistów. Być może kluczem do zachęcenia młodych ludzi do wybierania tej deficytowej specjalizacji byłoby dofinansowanie szkoleń oraz poprawa wynagrodzenia onkologów i hematologów pracujących w ośrodkach III stopnia referencyjności, ośrodkach uniwersyteckich, akademickich, których finansowanie jest obecnie gorsze niż w szpitalach powiatowych czy miejskich.
Brakuje histopatologów z doświadczeniem (i spełniających wymóg referencyjności), z którymi moglibyśmy konsultować wyniki naszych badań. Brakuje personelu pomocniczego, pielęgniarskiego, sekretarek medycznych wprowadzających dane do systemów elektronicznych. Poprawy finansowania wymagają działania związane z leczeniem wspomagającym dzieci z chorobami nowotworowymi, takie jak rehabilitacja, opieka dietetyka czy psychologa.
– Niewydolna jest długofalowa opieka nad ozdrowieńcami po zakończeniu leczenia choroby i opieki onkologicznej w poradniach przyklinicznych, która trwa przez 5 lat od zakończenia leczenia. Potem, zależnie od wieku, ozdrowieńcy przechodzą pod opiekę pediatrów albo lekarzy rodzinnych. Jednak nierzadko „znikają z pola widzenia” i przez to nie można im zapewnić dobrej jakości życia po przebyciu choroby nowotworowej w dzieciństwie – ubolewa prof. Derwich.
Źródło: YouTube